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Usando as terapias do mRNA ou o gene de CRISPR que editam para tratar a fibrose cística

O potencial para tratar a fibrose cística (CF) usando a edição das terapias do mRNA ou do gene de CRISPR é possível apesar da mutação causal. Os ensaios clínicos dos CF que mostram que uma terapia genética genótipo-agnóstica para CF é possível são revistos na terapia genética par-revista do ser humano do jornal.

Tratar CF entregando o mRNA que codifica CFTR tem o potencial trabalhar em todo o paciente dos CF, independente da mutação subjacente. Um outro tratamento potencial está utilizando nucleases da codificação do mRNA tais como CRISPRCas9 acompanhado do gRNA e está usando-o para editar o ADN em pilhas de alvo.”

James Dahlman, Instituto de Tecnologia de Geórgia, e co-autores

Os desafios permanecem poder utilizar com sucesso estas aproximações. Primeiramente entre eles está a necessidade de identificar os sistemas de entrega da droga que podem alcançar pilhas epiteliais pulmonaas em baixas doses.

O “CF era o primeiro alvo da doença nos seres humanos para diversas plataformas do vector, incluindo o rAAV e o rAd. É gratificante ver estas tecnologias mais novas aplicadas aos CF, particularmente ao 5% dos pacientes cujas as mutações são resistentes às drogas do modulador de CFTR,” de acordo com o redactor-chefe da terapia genética humana Terence R. Flotte, DM, professor de Celia e de Isaac Haidak da educação médica e o decano, reitor, e deputado executivo Chanceler, universidade da Faculdade de Medicina de Massachusetts.

Source:
Journal reference:

Da Silva Sanchez, A., et al. (2020) Treating Cystic Fibrosis with mRNA and CRISPR. Human Gene Therapy. doi.org/10.1089/hum.2020.137.