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Usando las terapias del mRNA o el gen de CRISPR que corrige para tratar fibrosis quística

El potencial para tratar fibrosis quística (CF) usando corregir de las terapias del mRNA o del gen de CRISPR es posible sin importar la mutación causativa. Las juicios clínicas de los CF que muestran que una terapia génica genotipo-agnóstica para los CF es posible se revisan en la terapia génica par-revisada del ser humano del gorrón.

Tratar los CF entregando el mRNA que codifica CFTR tiene el potencial de trabajar en cualquier paciente de los CF, independiente de la mutación subyacente. Otro tratamiento potencial está utilizando nucleases de la codificación del mRNA tales como CRISPRCas9 acompañado por el gRNA y lo está utilizando para corregir la DNA en células de objetivo.”

James Dahlman, Instituto de Tecnología de Georgia, y co-autores

Sigue habiendo los retos poder utilizar estas aproximaciones con éxito. Primero entre ellos está la necesidad de determinar los sistemas de envío de la droga que pueden alcanzar las células epiteliales pulmonares en las dosis inferiores.

El “CF era el primer objetivo de la enfermedad en los seres humanos para varias plataformas del vector, incluyendo rAAV y el rAd. Es gratificante ver estas más nuevas tecnologías aplicadas a los CF, determinado al 5% de los pacientes cuyas mutaciones son resistentes a las drogas del modulador de CFTR,” según redactor jefe de la terapia génica humana Terence R. Flotte, Doctor en Medicina, profesor de Celia y de Isaac Haidak de la educación médica y decano, preboste, y diputado ejecutivo Chancellor, universidad de la Facultad de Medicina de Massachusetts.

Source:
Journal reference:

Da Silva Sanchez, A., et al. (2020) Treating Cystic Fibrosis with mRNA and CRISPR. Human Gene Therapy. doi.org/10.1089/hum.2020.137.