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Le médicament expérimental d'ALS montre le potentiel de prolonger la survie des malades

Un médicament expérimental qui a été récent montré pour ralentir l'étape progressive de la sclérose latérale amyotrophique neurodegenerative de la maladie (ALS), ou de Lou Gehrig's Disease, a maintenant expliqué le potentiel de prolonger également la survie des malades. Les découvertes viennent d'un test clinique conduit par des chercheurs au Sean M. Healey et au centre d'AMG pour des ALS chez Massachusetts General Hospital (MGH) et Amylyx Pharmaceuticals, Inc., la compagnie qui fabrique le médicament. Amylyx a développé AMX0035, le traitement neuroprotective d'investigation évalué dans l'essai de CENTAURE et conçu pour réduire la mort et le dysfonctionnement des neurones moteurs.

Les ALS, un état dégénératif sans remède, les crises cerveau et les cellules nerveuses de moelle épinière pour affecter graduel la capacité des personnes de déménager, parlent, mangent et respirent même. Les résultats neufs, les rapportés dans le muscle et le nerf de tourillon, fournissent les preuves supplémentaires des avantages que les patients avec des ALS peuvent remarquer quand prenant au médicament oral AMX0035 appelé, qui est une combinaison de phenylbutyrate et de taurursodiol de sodium. Ces composantes visent la tension oxydante dans les mitochondries de la production d'énergie des cellules nerveuses et réticulum endoplasmique de protéine-traitement pour aider à éviter le neurodegeneration.

Dans l'essai de CENTAURE, 137 participants avec des ALS étaient randomisés deux-à-un pour recevoir AMX0035 ou placebo. Récent, les chercheurs ont expliqué qu'AMX0035 a ralenti la progression de la maladie d'ALS plus de six mois, avec des chocs sur des activités variées de la vie quotidienne telles que la capacité d'un patient de marcher, de parler, employer les ustensiles ou la nourriture d'hirondelle. Les patients qui ont complété le CENTAURE étaient éligibles pour participer à une prolonge préliminaire (dans ce que tous les patients ont reçu AMX0035) destinée à évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme du médicament.

L'analyse presque de trois ans de la survie des chercheurs a comporté tous les participants qui se sont inscrits dans le CENTAURE, s'ils demande de règlement à long terme prolongée avec AMX0035 dans la prolonge préliminaire ou pas. L'équipe a constaté que les participants initialement randomisés pour recevoir AMX0035 ont vécu pour une médiane 6,5 mois plus long que ceux initialement randomisés pour recevoir le placebo.

Ces découvertes sont une étape importante avant parce que, dans cet essai, le traitement précoce avec AMX0035 a été associé à une plus longue survie dans les gens avec des ALS. Ces résultats fournissent la preuve considérable supportant le rôle d'AMX0035 pour la demande de règlement des ALS. Les prochaines opérations dépendront des discussions actuelles avec des autorités de régulation. »

Sabrina Paganoni, DM, PhD, chef de l'étude, chercheur au Healey et au centre d'AMG pour des ALS et professeur adjoint de médicament matériel et de rééducation à l'hôpital de Faculté de Médecine de Harvard et de rééducation de Spaulding

Mérite supérieur d'auteur Cudkowicz, DM, directeur du Healey et de centre d'AMG pour des ALS à MGH, responsable de la neurologie à MGH, et professeur de Julieanne Dorn de la neurologie à la Faculté de Médecine de Harvard, ajouté : « C'est l'une des premières études pour montrer l'effet sur le fonctionnement et la survie. Nous sommes pleins d'espoir que ce soit juste le début de beaucoup de demandes de règlement neuves pour des ALS. »

Source:
Journal reference:

Paganoni, S., et al. (2020) Long‐Term Survival of Participants in the CENTAUR Trial of Sodium Phenylbutyrate‐Taurursodiol in ALS. Muscle & Nerve. doi.org/10.1002/mus.27091.