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La droga sperimentale di ALS mostra il potenziale di prolungare la sopravvivenza paziente

Un farmaco sperimentale che recentemente è stato indicato per rallentare la progressione della sclerosi laterale amiotrofica neurodegenerative di malattia (ALS), o di Lou Gehrig's Disease, ora ha dimostrato il potenziale anche di prolungare la sopravvivenza paziente. I risultati vengono da un test clinico condotto dai ricercatori al Sean M. Healey & al centro di AMG per ALS al policlinico di Massachusetts (MGH) ed a Amylyx Pharmaceuticals, Inc., la società che fabbrica il farmaco. Amylyx ha sviluppato AMX0035, la terapia neuroprotective d'investigazione valutata nella prova del CENTAURO e destinata per diminuire la morte e la disfunzione dei motoneuroni.

Il ALS, uno stato degenerante senza una maturazione, il cervello di attacchi e le cellule nervose del midollo spinale per pregiudicare progressivamente la capacità delle persone di muoversi, parlano, mangiano e perfino respirano. I nuovi risultati, riferiti nel muscolo e nel nervo del giornale, forniscono la prova supplementare dei vantaggi che i pazienti con ALS possono sperimentare quando catturando la droga orale ha chiamato AMX0035, che è una combinazione di fenilbutirrato e di taurursodiol del sodio. Queste componenti mirano allo sforzo ossidativo all'interno dei mitocondri del produttore d'energia delle cellule nervose e del reticolo endoplasmatico di proteina-trattamento per contribuire ad impedire il neurodegeneration.

Nella prova del CENTAURO, 137 partecipanti con ALS sono stati ripartiti con scelta casuale due-a-un per ricevere AMX0035 o il placebo. Recentemente, i ricercatori hanno dimostrato che AMX0035 ha rallentato la progressione di malattia di ALS oltre sei mesi, con gli impatti sulle varie attività della vita quotidiana quale la capacità di un paziente di camminare, parlare, usare gli utensili o l'alimento del sorso. I pazienti che hanno completato il CENTAURO erano ammissibili partecipare ad un'estensione del aperto contrassegno (in cui tutti i pazienti hanno ricevuto AMX0035) puntata su valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del farmaco.

L'analisi quasi triennale della sopravvivenza dei ricercatori ha incorporato tutti i partecipanti che si sono iscritti a CENTAURO, se hanno continuato il trattamento a lungo termine con AMX0035 nell'estensione del aperto contrassegno oppure no. Il gruppo ha trovato che i partecipanti originalmente ripartiti con scelta casuale per ricevere AMX0035 hanno vissuto per una mediana 6,5 mesi di più di lunghezza di quelli originalmente ripartiti con scelta casuale per ricevere il placebo.

Questi risultati sono un passo avanti importante perché, in questa prova, il trattamento iniziale con AMX0035 è stato associato con la sopravvivenza più lunga nella gente con ALS. Questi risultati forniscono la prova sostanziale che supporta il ruolo di AMX0035 per il trattamento di ALS. I punti seguenti dipenderanno dalle discussioni in corso con le agenzie regolarici.„

Sabrina Paganoni, MD, PhD, la guida dello studio, ricercatore al Healey & centro di AMG per ALS e assistente universitario di medicina fisica e ripristino all'ospedale della facoltà di medicina di Harvard e di ripristino di Spaulding

Merito senior Cudkowicz dell'autore, MD, Direttore del Healey & del centro di AMG per ALS a MGH, capo di neurologia a MGH ed il professore di Julieanne Dorn di neurologia alla facoltà di medicina di Harvard, aggiunto: “Questo è uno dei primi studi per mostrare l'effetto sia sulla funzione che sulla sopravvivenza. Siamo promettenti che questo è appena l'inizio di molti nuovi trattamenti per ALS.„

Source:
Journal reference:

Paganoni, S., et al. (2020) Long‐Term Survival of Participants in the CENTAUR Trial of Sodium Phenylbutyrate‐Taurursodiol in ALS. Muscle & Nerve. doi.org/10.1002/mus.27091.