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A droga experimental do ALS mostra o potencial prolongar a sobrevivência paciente

Uma medicamentação experimental que fosse mostrada recentemente para retardar a progressão da esclerose de lateral amyotrophic neurodegenerative da doença (ALS), ou de Lou Gehrig's Disease, tem demonstrado agora o potencial prolongar igualmente a sobrevivência paciente. Os resultados vêm de um ensaio clínico conduzido por investigador no Sean M. Healey & no centro de AMG para o ALS no Hospital Geral de Massachusetts (MGH) e no Amylyx Fármacos, Inc., empresa que fabrica a medicamentação. Amylyx desenvolveu AMX0035, a terapia neuroprotective de investigação avaliada na experimentação do CENTAURO e projetada reduzir a morte e a deficiência orgânica dos neurônios de motor.

O ALS, uma condição degenerativo sem uma cura, o cérebro dos ataques e as pilhas de nervo da medula espinal para afectar progressivamente a capacidade dos indivíduos para mover-se, falam, comem e respiram mesmo. Os resultados novos, relatados no músculo e no nervo do jornal, fornecem a prova suplementar dos benefícios que os pacientes com ALS podem experimentar quando tomando a droga oral chamou AMX0035, que é uma combinação de phenylbutyrate e de taurursodiol do sódio. Estes componentes visam o esforço oxidativo dentro das mitocôndria e de proteína-processar da produção de energia de pilhas de nervo o segundo estômago endoplasmic ajudar a impedir o neurodegeneration.

Na experimentação do CENTAURO, 137 participantes com ALS randomized dois-a-um para receber AMX0035 ou placebo. Recentemente, os investigador demonstraram que AMX0035 retardou a progressão da doença do ALS sobre seis meses, com impactos em várias actividades da vida diária tais como a capacidade de um paciente para andar, falar, usar utensílios ou alimento da andorinha. Os pacientes que terminaram o CENTAURO eram elegíveis participar em uma extensão da aberto-etiqueta (em qual todos os pacientes recebessem AMX0035) visada avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo da medicamentação.

A análise quase de três anos da sobrevivência dos investigador incorporou todos os participantes que se registraram no CENTAURO, se continuaram o tratamento a longo prazo com o AMX0035 na extensão da aberto-etiqueta ou não. A equipe encontrou que os participantes randomized originalmente para receber AMX0035 viveram para um número médio 6,5 meses de mais longo do que aqueles randomized originalmente para receber o placebo.

Estes resultados são uma etapa importante para a frente porque, nesta experimentação, o tratamento adiantado com AMX0035 foi associado com a sobrevivência mais longa nos povos com ALS. Estes resultados fornecem a evidência substancial que apoia o papel de AMX0035 para o tratamento do ALS. Os passos seguintes dependerão das discussões em curso com entidades regulares.”

Sabrina Paganoni, DM, PhD, líder do estudo, investigador no Healey & centro de AMG para o ALS e o professor adjunto da medicina física e reabilitação no hospital da Faculdade de Medicina de Harvard e da reabilitação de Spaulding

Mérito superior Cudkowicz, DM, director do Healey & do centro de AMG para o ALS em MGH, chefe da neurologia em MGH, e professor do autor de Julieanne Dorn da neurologia na Faculdade de Medicina de Harvard, adicionado: “Este é um dos primeiros estudos para mostrar o efeito na função e na sobrevivência. Nós somos esperançosos que este é apenas o começo de muitos tratamentos novos para o ALS.”

Source:
Journal reference:

Paganoni, S., et al. (2020) Long‐Term Survival of Participants in the CENTAUR Trial of Sodium Phenylbutyrate‐Taurursodiol in ALS. Muscle & Nerve. doi.org/10.1002/mus.27091.