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La droga experimental del ALS muestra potencial de prolongar supervivencia paciente

Una medicación experimental que fue mostrada recientemente para reducir la progresión de la esclerosis lateral amiotrófica neurodegenerative de la enfermedad (ALS), o de Lou Gehrig's Disease, ahora ha demostrado el potencial también de prolongar supervivencia paciente. Las conclusión vienen de una juicio clínica conducto por los investigadores en el Sean M. Healey y el centro de AMG para el ALS en el Hospital General y (MGH) Amylyx Pharmaceuticals, Inc., la compañía de Massachusetts que fabrica la medicación. Amylyx desarrolló AMX0035, la terapia neuroprotective de investigación evaluada en la juicio del CENTAURO y diseñada para reducir la muerte y la disfunción de las neuronas de motor.

El ALS, una condición degenerativa sin una vulcanización, el cerebro de los ataques y las células nerviosas de la médula espinal para afectar progresivamente a la capacidad de los individuos de moverse, hablan, comen e incluso respiran. Los nuevos resultados, denunciados en el músculo y el nervio del gorrón, proporcionan la prueba suplementaria de las ventajas que los pacientes con el ALS pueden experimentar cuando tomaba la droga oral llamó AMX0035, que es una combinación del phenylbutyrate y del taurursodiol del sodio. Estos componentes apuntan la tensión oxidativa dentro de las mitocondrias y de proteína-tramitar de la producción de energía de las células nerviosas el retículo endoplásmico de ayudar a prevenir el neurodegeneration.

En la juicio del CENTAURO, seleccionaron al azar a 137 participantes con el ALS dos-a-uno para recibir AMX0035 o placebo. Recientemente, los investigadores demostraron que AMX0035 redujo la progresión de la enfermedad del ALS durante seis meses, con impactos en diversas actividades de la vida diaria tales como capacidad de un paciente de recorrer, de hablar, de utilizar los utensilios o la comida de la golondrina. Los pacientes que terminaron el CENTAURO eran elegibles participar en una extensión de la abierto-escritura de la etiqueta (en cuál recibieron todos los pacientes AMX0035) dirigida a fijar el seguro y la eficacia a largo plazo de la medicación.

El análisis casi de tres años de la supervivencia de los investigadores incorporó a todos los participantes que alistaron en CENTAURO, si continuaron el tratamiento a largo plazo con AMX0035 en la extensión de la abierto-escritura de la etiqueta o no. Las personas encontraron que los participantes seleccionados al azar originalmente para recibir AMX0035 vivieron para un punto medio 6,5 meses de más largo que ésos seleccionados al azar originalmente para recibir el placebo.

Estas conclusión son un paso importante adelante porque, en esta juicio, el tratamiento temprano con AMX0035 fue asociado a una supervivencia más larga en gente con el ALS. Estos resultados proporcionan las pruebas sustanciales que soportan el papel de AMX0035 para el tratamiento del ALS. Los pasos siguientes dependerán de discusiones en curso con las dependencias reguladoras.”

Sabrina Paganoni, Doctor en Medicina, doctorado, el líder del estudio, investigador en el Healey y centro de AMG para el ALS y profesor adjunto del remedio físico y rehabilitación en el hospital de la Facultad de Medicina de Harvard y de la rehabilitación de Spaulding

Mérito mayor Cudkowicz del autor, Doctor en Medicina, director del Healey y del centro de AMG para el ALS en MGH, jefe de la neurología en MGH, y el profesor de Julieanne Dorn de la neurología en la Facultad de Medicina de Harvard, adicional: “Éste es uno de los primeros estudios para mostrar efecto sobre la función y la supervivencia. Estamos esperanzados que éste es apenas el principio de muchos nuevos tratamientos para el ALS.”

Source:
Journal reference:

Paganoni, S., et al. (2020) Long‐Term Survival of Participants in the CENTAUR Trial of Sodium Phenylbutyrate‐Taurursodiol in ALS. Muscle & Nerve. doi.org/10.1002/mus.27091.