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La protéine de lumière-détection developpée récemment remet la visibilité chez les souris borgnes

Une protéine de lumière-détection developpée récemment appelée l'opsin MCO1 remet la visibilité chez les souris borgnes une fois fixée aux cellules bipolaires de rétine utilisant la thérapie génique.

L'institut national d'oeil, une partie des instituts de la santé nationaux, si une bourse de recherche d'innovation de petite entreprise à Nanoscope, LLC pour le développement de MCO1. La compagnie planification un test clinique des États-Unis pour dans le courant de l'année.

Les découvertes de Nanoscope, aujourd'hui rapporté dans la thérapie génique de nature, prouvent que totalement des souris d'abat-jour ; signifiant elles n'ont aucune perception légère ; regagnez le fonctionnement rétinien significatif et la visibilité après demande de règlement.

Les études décrites dans l'état ont prouvé que les souris traitées étaient sensiblement plus rapides dans les tests visuels normalisés, tels que les labyrinthes de navigation et des modifications de trouver en mouvement.

Opsins sont des protéines qui signalent d'autres cellules en tant qu'élément d'une cascade de signes essentiels à la perception visuelle. Dans un oeil normal, des opsins sont exprimés par les photorécepteurs de tige et de cône dans la rétine.

Une fois activés par la lumière, les photorécepteurs palpitent et envoient un signe par d'autres neurones rétiniens, le nerf optique, et en circuit aux neurones dans le cerveau.

Un grand choix de maladies oculaires courantes, y compris la dégénérescence maculaire liée à l'âge et les rétinites pigmentaires, endommagent les photorécepteurs, nuisant la visibilité.

Mais tandis que les photorécepteurs peuvent plus entièrement ne fonctionner, d'autres neurones rétiniens, y compris un type des cellules bipolaires appelées de cellules, restent intacts. Les chercheurs ont recensé une voie pour que les cellules bipolaires prennent une partie du travail des photorécepteurs endommagés.

« La beauté de notre stratégie est sa simplicité, » a dit le fondateur de Samarendra Mohanty, de Ph.D., de Nanoscope et l'auteur correspondant d'un état sur l'étude de souris qui apparaît aujourd'hui dans la thérapie génique de nature.

« Les cellules bipolaires sont en aval des photorécepteurs, ainsi quand le gène de l'opsin MCO1 est ajouté aux cellules bipolaires dans une rétine avec les photorécepteurs nonfunctioning, de la sensibilité légère est remises. »

La stratégie a pu surmonter des défis infestés par d'autres approches à la régénération rétinienne, selon les chercheurs. Le traitement de remontage de gène jusqu'ici a fonctionné principalement dans les maladies rares qui laissent des photorécepteurs intacts, comme Luxurna pour l'amaurosis congénital de Leber.

Les yeux bioniques, tels que la prothèse rétinienne d'Argus II, exigent la chirurgie invasive et la visserie portable. D'autres traitements de remontage d'opsin exigent de l'intensification de la lumière afin d'atteindre le seuil exigé pour la transduction du signal.

Mais les risques légers forts promeuvent les dégâts à la rétine. Le traitement de Nanoscope exige une injection à application unique dans l'oeil et aucune visserie. MCO1 est sensible à la lumière ambiante, ainsi aucun besoin n'existe pour que la lumière intense soit brillée dans l'oeil. Et le traitement avec MCO1 a pu traiter un éventail de rétinopathies dégénératives, puisque survie de photorécepteur non exigée.

Les chercheurs ont trouvé non au sujet des éditions de sécurité chez les souris traitées. L'inspection du sang et les tissus ont trouvé qu'aucun signes d'inflammation dus à la demande de règlement et au traitement n'a eu aucun effet de hors circuit-objectif ; seulement les cellules bipolaires ont exprimé l'opsin MCO1.

Sous un scénario le plus optimiste, le traitement a pu aider des patients à réaliser 20/60 visibilité, selon les chercheurs ; cependant, personne ne sait la visibilité remise comparera à la visibilité normale.

« Une étude clinique dans les gens nous aidera à comprendre comment signalant par la qualité bipolaire de visibilité d'affects de cellules ; par exemple, à quel point les yeux traités peuvent sélectionner les objectifs pleins d'action., » a dit Subrata Batabyal, Ph.D., auteur important du manuscrit. Le traitement sera vraisemblablement limité pour la demande de règlement des patients présentant la rétinopathie sévère.

Si cette approche optogenetic utilisant des cellules stockées dans la rétine dégénérée peut s'avérer efficace dans la réfection de visibilité chez l'homme, au delà de perception légère, elle pourrait offrir une alternative précieuse à l'approche rétinienne de prothèse pour des gens avec des rétinites pigmentaires de tard-étape. »

PaekGyu Lee, Ph.D, officier de programme, programme de recherche d'innovation de petite entreprise, institut national d'oeil

Source:
Journal reference:

Batabyal, S., et al. (2020) Sensitization of ON-bipolar cells with ambient light activatable multi-characteristic opsin rescues vision in mice. Gene Therapy. doi.org/10.1038/s41434-020-00200-2.