Attenzione: questa pagina è una traduzione automatica di questa pagina originariamente in lingua inglese. Si prega di notare in quanto le traduzioni sono generate da macchine, non tutte le traduzioni saranno perfetti. Questo sito web e le sue pagine web sono destinati ad essere letto in inglese. Ogni traduzione del sito e le sue pagine web possono essere imprecise e inesatte, in tutto o in parte. Questa traduzione è fornita per comodità.

La proteina di percezione di recente sviluppato ripara la visione in mouse ciechi

Una proteina di percezione di recente sviluppato ha chiamato la visione di restores di opsin MCO1 in mouse ciechi una volta fissata alle celle bipolari della retina facendo uso di terapia genica.

L'istituto nazionale dell'occhio, parte degli istituti della sanità nazionali, se un sussidio per la ricerca dell'innovazione di Small Business a Nanoscope, LLC per sviluppo di MCO1. La società pianificazione un test clinico degli Stati Uniti per alla fine di quest'anno.

I risultati di Nanoscope, riferiti oggi nella terapia genica della natura, indicano che completamente mouse del capanno mimetico; significando non hanno percezione leggera; riacquisti la funzione e la visione retiniche significative dopo il trattamento.

Gli studi descritti nel rapporto hanno indicato che i mouse trattati erano significativamente più veloci nelle prove visive standardizzate, quali i labirinti di navigazione e cambiamenti di rilevazione nel moto.

Opsins è proteine che segnalano altre celle come componente di una cascata dei segnali essenziali alla percezione visiva. In un occhio normale, i opsins sono espressi dai fotoricettori del cono e dei bastoncini nella retina.

Una volta attivati da indicatore luminoso, i fotoricettori pulsano ed inviano un segnale tramite altri neuroni retinici, il nervo ottico e sopra ai neuroni nel cervello.

Varie malattie dell'occhio comuni, compreso degenerazione maculare senile e le retinite pigmentose relative all'età, danneggiano i fotoricettori, alteranti la visione.

Ma mentre i fotoricettori possono più completamente non funzionare, altri neuroni retinici, compreso classe A di celle chiamate celle bipolari, rimangono intatti. I ricercatori hanno identificato un modo affinchè le celle bipolari intraprendano alcuno del lavoro dei fotoricettori nocivi.

“La bellezza della nostra strategia è la sua semplicità,„ ha detto il fondatore di Samarendra Mohanty, di Ph.D., di Nanoscope e l'autore corrispondente di un rapporto sullo studio del mouse che compare oggi nella terapia genica della natura.

“Le celle bipolari sono a valle dai fotoricettori, in modo da quando il gene di opsin MCO1 si aggiunge alle celle bipolari in una retina con i fotoricettori nonfunctioning, dalla sensibilità leggera è riparata.„

La strategia ha potuto sormontare le sfide contagiate tramite altri approcci a rigenerazione retinica, secondo i ricercatori. La terapia della sostituzione del gene finora ha funzionato principalmente nelle malattie rare che lasciano i fotoricettori intatti, quale Luxurna per amaurosis congenito di Leber.

Gli occhi bionici, quale la protesi retinica di Argus II, richiedono l'intervento di alta chirurgia ed il hardware portabile. Altre terapie della sostituzione di opsin richiedono l'intensificazione di indicatore luminoso per raggiungere la soglia richiesta per trasduzione del segnale.

Ma i rischi leggeri intensi avanzano il danneggiamento della retina. La terapia di Nanoscope richiede un'iniezione di una volta nell'occhio ed in nessun hardware. MCO1 è sensibile ad indicatore luminoso ambientale, in modo da nessun bisogno esiste affinchè il forte indicatore luminoso sia spleso nell'occhio. E la terapia con MCO1 ha potuto trattare una più vasta gamma di malattie retiniche degeneranti, poiché sopravvivenza del fotoricettore non richiesta.

I ricercatori hanno trovato no riguardo ai problemi di sicurezza in mouse trattati. L'esame di sangue ed i tessuti hanno trovato che nessun di infiammazione dovuto il trattamento e la terapia non non segno effetto dell'fuori obiettivo; soltanto le celle bipolari hanno espresso il opsin MCO1.

Nell'ambito di uno scenario del migliore caso, la terapia ha potuto aiutare i pazienti a raggiungere la 20/60 di visione, secondo i ricercatori; tuttavia, nessuno sa la visione riparata confronterà alla visione normale.

“Uno studio clinico nella gente ci aiuterà a capire come segnalando con la qualità bipolare della visione di influenze delle cellule; per esempio, come gli occhi trattati possono selezionare gli oggetti rapidi.,„ ha detto Subrata Batabyal, il Ph.D., autore principale del manoscritto. La terapia probabilmente sarà limitata per il trattamento dei pazienti con la malattia retinica severa.

Se questo approccio optogenetic facendo uso delle celle risparmiate in retina degenerata può risultare essere efficace nel ripristino della visione in esseri umani, oltre la percezione leggera, potrebbe offrire un'alternativa apprezzata all'approccio retinico della protesi per la gente con le retinite pigmentose della tardi-fase.„

PaekGyu Lee, Ph.D, ufficiale di programma, programma di ricerca dell'innovazione di Small Business, istituto nazionale dell'occhio

Source:
Journal reference:

Batabyal, S., et al. (2020) Sensitization of ON-bipolar cells with ambient light activatable multi-characteristic opsin rescues vision in mice. Gene Therapy. doi.org/10.1038/s41434-020-00200-2.