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A proteína dedetecção recentemente desenvolvido restaura a visão em ratos cegos

Uma proteína dedetecção recentemente desenvolvido chamou a visão das restaurações do opsin MCO1 em ratos cegos quando anexada às pilhas bipolares da retina usando a terapia genética.

O instituto nacional do olho, parte dos institutos de saúde nacionais, desde que um subsídio de investigação da inovação da empresa de pequeno porte a Nanoscope, LLC para a revelação de MCO1. A empresa está planeando um ensaio clínico dos E.U. para no fim deste ano.

Os resultados de Nanoscope, relatados hoje na terapia genética da natureza, mostram que totalmente ratos das cortinas; significando não têm nenhuma percepção clara; recuperar a função e a visão retinas significativas após o tratamento.

Os estudos descritos no relatório mostraram que os ratos tratados eram significativamente mais rápidos em testes visuais estandardizados, tais como labirintos de navegação e mudanças da detecção no movimento.

Opsins é as proteínas que sinalizam outras pilhas como parte de uma cascata dos sinais essenciais à percepção visual. Em um olho normal, os opsins são expressados pelos fotorreceptores da haste e do cone na retina.

Quando ativados pela luz, os fotorreceptores pulsam e enviam um sinal através de outros neurônios retinas, o nervo ótico, e sobre aos neurônios no cérebro.

Uma variedade de doenças de olho comuns, incluindo pigmentosa macular relativo à idade da degeneração e da retinite, danificam os fotorreceptores, danificando a visão.

Mas quando os fotorreceptores puderem já não inteiramente funcionar, outros neurônios retinas, incluindo uma classe de pilhas chamadas pilhas bipolares, permanecem intactos. Os investigador identificaram uma maneira para que as pilhas bipolares tomem em algum do trabalho de fotorreceptores danificados.

“A beleza de nossa estratégia é sua simplicidade,” disse o fundador de Samarendra Mohanty, de Ph.D., de Nanoscope e o autor correspondente de um relatório no estudo do rato que aparece hoje na terapia genética da natureza.

“As pilhas bipolares são a jusante dos fotorreceptores, assim que quando o gene do opsin MCO1 é adicionado às pilhas bipolares em uma retina com fotorreceptores nonfunctioning, da sensibilidade clara são restauradas.”

A estratégia podia superar os desafios flagelados por outras aproximações à regeneração retina, de acordo com os pesquisadores. A terapia da substituição do gene até aqui trabalhou principalmente nas doenças raras que deixam fotorreceptores intactos, como Luxurna para o amaurosis congenital de Leber.

Os olhos biônicos, tais como a prótese retina de Argus II, exigem a cirurgia invasora e o hardware wearable. Outras terapias da substituição do opsin exigem a intensificação da luz a fim alcançar o ponto inicial exigido para a transdução do sinal.

Mas os riscos claros intensos promovem dano à retina. A terapia de Nanoscope exige uma único injecção no olho e em nenhum hardware. MCO1 é sensível à luz ambiental, assim que nenhuma necessidade existe para que a luz forte seja brilhada no olho. E a terapia com MCO1 podia tratar uma escala mais larga de doenças retinas degenerativos, desde que sobrevivência do fotorreceptor não exigida.

Os pesquisadores encontraram não a respeito das edições de segurança em ratos tratados. O exame do sangue e os tecidos encontraram que nenhuns sinais da inflamação devido ao tratamento e à terapia não teve nenhum efeito do fora-alvo; somente as pilhas bipolares expressaram o opsin MCO1.

Sob uma encenação do melhor-caso, a terapia podia ajudar pacientes a conseguir 20/60 de visão, de acordo com os pesquisadores; contudo, ninguém sabe a visão restaurada comparará à visão normal.

“Um estudo clínico nos povos ajudar-nos-á a compreender como sinalizando com a qualidade bipolar da visão das influências das pilhas; por exemplo, como os olhos tratados bons podem seleccionar objetos velozes.,” disse Subrata Batabyal, Ph.D., autor principal do manuscrito. A terapia será provavelmente limitada para o tratamento dos pacientes com doença retina severa.

Se esta aproximação optogenetic que usa as pilhas poupadas na retina degenerada pode provar ser eficaz na restauração da visão nos seres humanos, além da percepção clara, poderia oferecer uma alternativa valiosa à aproximação retina da prótese para povos com o pigmentosa da retinite da tarde-fase.”

Lee de PaekGyu, Ph.D, oficial do programa, programa de investigação da inovação da empresa de pequeno porte, instituto nacional do olho

Source:
Journal reference:

Batabyal, S., et al. (2020) Sensitization of ON-bipolar cells with ambient light activatable multi-characteristic opsin rescues vision in mice. Gene Therapy. doi.org/10.1038/s41434-020-00200-2.