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La proteína luz-que detecta desarrollada recientemente restablece la visión en ratones ciegos

Una proteína luz-que detectaba desarrollada recientemente llamó la visión de los restores del opsin MCO1 en ratones ciegos cuando estaba sujetada a las células bipolares de la retina usando terapia génica.

El instituto nacional del aro, parte de los institutos de la salud nacionales, con tal que una beca de investigación de la innovación de la pequeña empresa a Nanoscope, LLC para el revelado de MCO1. La compañía está proyectando una juicio clínica de los E.E.U.U. para a finales de este año.

Las conclusión de Nanoscope, denunciadas hoy en terapia génica de la naturaleza, muestran que totalmente los ratones de las persianas; significando no tienen ninguna opinión liviana; recupere la función y la visión retinianas importantes después del tratamiento.

Los estudios descritos en el parte mostraron que los ratones tratados eran importante más rápidos en pruebas visuales estandardizadas, tales como laberintos de navegación y los cambios el descubrir en el movimiento.

Opsins es las proteínas que hacen señales otras células como parte de una cascada de las señales esenciales para la opinión visual. En un aro normal, los opsins son expresados por los fotorreceptores de la varilla y del cono en la retina.

Cuando son activados por la luz, los fotorreceptores pulsan y envían una señal a través de otras neuronas retinianas, el nervio óptico, y conectado a las neuronas en el cerebro.

Una variedad de enfermedades oculares comunes, incluyendo pigmentosa macular relativo a la edad de la degeneración y de la retinitis, dañan los fotorreceptores, empeorando la visión.

Pero mientras que los fotorreceptores pueden funcionar no más completo, otras neuronas retinianas, incluyendo una clase de las células llamadas las células bipolares, permanecen intacto. Los investigadores determinaron una manera para que las células bipolares tomen en algo del trabajo de fotorreceptores dañados.

“La belleza de nuestra estrategia es su simplicidad,” dijo el fundador de Samarendra Mohanty, del Ph.D., de Nanoscope y al autor correspondiente de un parte sobre el estudio del ratón que aparece hoy en terapia génica de la naturaleza.

Se restablecen las “células bipolares son rio abajo de los fotorreceptores, así que cuando el gen del opsin MCO1 se agrega a las células bipolares en una retina con los fotorreceptores nonfunctioning, de sensibilidad liviana.”

La estrategia podía vencer los retos plagados por otras aproximaciones a la regeneración retiniana, según los investigadores. La terapia del repuesto del gen hasta el momento ha trabajado principalmente en las enfermedades raras que dejan fotorreceptores intactos, por ejemplo Luxurna para el amaurosis congénito de Leber.

Los aros biónicos, tales como la prótesis retiniana de Argus II, requieren cirugía invasor y el hardware usable. Otras terapias del repuesto del opsin requieren la intensificación de la luz para alcanzar el umbral requerido para la transducción de la señal.

Pero los riesgos livianos intensos fomentan daño a la retina. La terapia de Nanoscope requiere una inyección de una sola vez en el aro y ningún hardware. MCO1 es sensible a la luz ambiente, así que ninguna necesidad existe para que la luz fuerte sea brillada en el aro. Y la terapia con MCO1 podía tratar una gama más amplia de enfermedades retinianas degenerativas, puesto que supervivencia del fotorreceptor no requerida.

Los investigadores encontraron no referente a cuestiones de seguridad en ratones tratados. El examen de la sangre y los tejidos encontraron que ningunos signos de la inflamación debido al tratamiento y a la terapia no tenía ningún efecto del lejos-objetivo; solamente las células bipolares expresaron el opsin MCO1.

Bajo mejor de los casos, la terapia podía ayudar a pacientes a lograr 20/60 visión, según los investigadores; sin embargo, nadie sabe la visión restablecida comparará a la visión normal.

“Un estudio clínico en gente nos ayudará a entender cómo hace señales con calidad bipolar de la visión de las influencias de las células; por ejemplo, como de bien los aros tratados pueden escoger objetos rápidos.,” dijo a Subrata Batabyal, Ph.D., autor importante del manuscrito. La terapia será probablemente limitada para el tratamiento de pacientes con enfermedad retiniana severa.

Si esta aproximación optogenetic usando las células pasadas sin en retina degenerada puede demostrar ser efectiva en la restauración de la visión en seres humanos, más allá de la opinión liviana, podría ofrecer una opción valiosa a la aproximación retiniana de la prótesis para la gente con pigmentosa de la retinitis del tarde-escenario.”

PaekGyu Lee, Ph.D, oficial del programa, programa de investigación de la innovación de la pequeña empresa, instituto nacional del aro

Source:
Journal reference:

Batabyal, S., et al. (2020) Sensitization of ON-bipolar cells with ambient light activatable multi-characteristic opsin rescues vision in mice. Gene Therapy. doi.org/10.1038/s41434-020-00200-2.