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Les projets de recherche reçoivent des concessions de BTCA pour développer les médicaments nouveaux pour différentes maladies

Cinq projets de recherche avec la promesse exceptionnelle de fournir des traitements durée-changeants et de santé-modifications neufs ont reçu les récompenses inaugurales de défi de thérapeutique de Blavatnik (BTCA) à la Faculté de Médecine de Harvard.

Les projets, qui visent un éventail varié de conditions--diabète de type 1, asthme, démence frontotemporal, caillots sanguins cancer-associés mortels, et une maladie immunisée congénitale rare--chacun recevra $1 millions sur deux ans pour avancer leurs efforts. Les Awardees recevront également le support et le guidage actifs du traducteur de voie HMP, un programme récent lancé pour avancer des efforts de découverte de médicaments à la voie HMP.

Administré par voie HMP et financé par la fondation de famille de Blavatnik, les objectifs de programme de BTCA pour accélérer la recherche en matière de thérapeutique dans toute la voie HMP et ses hôpitaux filiales, chercheurs d'aide dirigent les complexités du développement et de la qualification de propriété intellectuelle, et stimulent la création des compagnies neuves.

« Notres est une ère marquée par un rythme vertigineux de découverte scientifique, et il est impérieux que nous portions limite-pousser des innovations pour concerner les maladies récalcitrantes, » a dit George Q. Daley, doyen de Faculté de Médecine de Harvard. « Ces récompenses se destinent pour actionner les traitements prometteurs qui proviennent de la science motivée par la curiosité et principale des chercheurs de voie HMP à la clinique pour servir des patients et leurs familles. »

Les investigateurs principaux des projets sont :

  • Daniel Bauer, professeur agrégé de voie HMP de pédiatrie à l'hôpital pour enfants de Boston.
  • Elliot Chaikof, professeur de Johnson and Johnson de voie HMP de la chirurgie au centre médical de Beth Israël Deaconess.
  • Christiane Ferran, professeur de Lewis Thomas de voie HMP de la chirurgie chez Beth Israël Deaconess.
  • Steven Greenberg, professeur de voie HMP de la neurologie chez Brigham et hôpital des femmes.
  • Stationnement de Peter, professeur de l'informatique biomédicale dans l'institut de Blavatnik à la voie HMP.

Les efforts de recherche et développement de thérapeutique en travers de la communauté des sciences de la vie de Harvard ont été grand améliorés par un don historique de la fondation de famille de Blavatnik. Le don a soutenu des collaborations croix-disciplinaires neuves, des programmes de recherche et l'infrastructure essentielle à l'appui de la mission de voie HMP pour transformer la santé des personnes par la traduction des découvertes scientifiques en demandes de règlement et remèdes.

Déterminé par le don, le programme de BTCA se concentre sur fournir des chercheurs à la voie HMP et au support d'hôpital critique et opportun Voie HMP-filiale pour la recherche de translation. Les cinq projets inauguraux ont été sélectés pour que leur potentiel influence la santé des personnes par les technologies et les approches prometteuses qui, si réalisées, mèneront à la propriété intellectuelle autorisable ou serviront de fondation aux compagnies neuves dans un calendrier biennal.

« L'objectif de ces récompenses est d'accélérer le développement des traitements neufs pour éviter la maladie et pour accélérer la traduction de la découverte scientifique dans des traitements efficaces et des remèdes, » a dit Len Blavatnik, chef de la fondation de famille de Blavatnik. « Nous tous attendons avec intérêt la recherche novatrice et motivée par la curiosité qui se développera dans les années à venir, ajoutant à l'unique histoire de la voie HMP de l'accomplissement et de la créativité scientifiques. »

Circuit à la clinique

Tous les projets sont à une étape critique du rétablissement d'expérimentation et de caractéristiques et sont portés en équilibre pour déménager leur recherche vers des tests cliniques et développement thérapeutique chez l'homme. Cependant, cette étape peut être extrêmement coûteuse, un lien que les concessions de BTCA sont conçues pour aider à établir.

Les projets adressent un divers ensemble de conditions.

Le besoin : Les personnes avec une maladie génétique rare connue sous le nom de neutropénie congénitale sévère (SCN) ont des nombres peu élevés de certains globules blancs et sont à infections potentiellement potentiellement mortelles enclines commençant pendant les mois premiers de la durée. Le seul traitement curatif potentiel pour SCN est une greffe de moelle osseuse, qui vient avec des risques supplémentaires et des complications.

L'approche : Bauer et collègues visent à rectifier les mutations génétiques courantes qui sont impliquées dans SCN par l'utilisation de la retouche de gène dans les cellules souche qui provoquent des globules blancs.

Le besoin : Les patients présentant le cancer ont un risque accru pour développer la thromboembolie veineuse cancer-associée (VTE), une condition en laquelle les caillots sanguins potentiellement mortels forment dans des veines. VTEs sont la deuxième principale cause du décès pour des patients présentant le cancer.

L'approche : Chaikof et collègues développent la thérapeutique neuve pour éviter VTE cancer-associé, qui peut s'entretenir une protection plus grande que des traitements anticoagulants actuels et avec un plus à faible risque de la purge dangereuse.

Le besoin : Le diabète de type 1 résulte de la destruction des cellules bêtas pancréatiques, qui peuvent plus n'effectuer l'insuline, une hormone critique qui règle le glucose sanguin. Le déficit d'insuline entraîne les complications potentiellement mortelles qui peuvent seulement être adressées par le contrôle amélioré et supporté des taux de glucose sanguin.

L'approche : Ferran et collègues développent une approche de thérapie génique avec le potentiel de servir d'une des premières solutions de rechange au traitement par insuline. En visant un mécanisme insuline-indépendant d'action, ils visent à fournir à la régulation glycémique à long terme sans augmenter le risque d'hypoglycémie dangereuse pour des patients le diabète de type 1.

Le besoin : Les cas de l'asthme sévère représentent 1,8 millions de visites environ d'un service des urgences, 439.000 hospitalisations et les 3.630 morts annuellement aux États-Unis dans de nombreux cas, asthme sévère peuvent demeurer excessives en dépit de la demande de règlement avec des doses élevées des corticoïdes.

L'approche : Greenberg et collègues travaillent pour développer le biologics nouveau pour viser les mécanismes cellulaires fondamentaux qui pilotent l'asthme sévère et d'autres maladies inflammatoires.

Le besoin : La démence Frontotemporal (FTD) est une maladie neurodegenerative dévastatrice avec des sympt40mes assimilés à la maladie d'Alzheimer. Les patients avec FTD développent souvent des sympt40mes dans leur 40s à 50s, et traitement efficace pour la maladie n'existe pas actuel.

L'approche : Le stationnement et les collègues fonctionnent pour remettre le fonctionnement normal d'un gène, qui si défectueux est une cause d'origine d'un sous-type de FTD. Ils visent à faire ainsi par expression du gène manipulante par une classe relativement neuve des molécules connues sous le nom d'oligonucléotides antisens.

Essence essentielle

Le programme de BTCA représente un élément important de l'initiative de thérapeutique de voie HMP, un effort de la taille de l'école pour améliorer la découverte principale des mécanismes fondamentaux de la biologie et de la maladie et pour appliquer ces découvertes vers la création des demandes de règlement neuves transformatives pour améliorer la santé des personnes et le bien-être.

« La concession de BTCA est bien davantage que le financement. Elle nous permet de tirer profit des compétences et des moyens de beaucoup de gens sur le campus, » a dit le stationnement. « Nous sommes excités parce que nous pensons que notre approche peut être appliquée non seulement à FTD mais à beaucoup de maladies génétiques à l'avenir. Sans ce support, nous simplement ne pourrions pas progresser notre recherche à la prochaine opération. »

Les chercheurs de BTCA travailleront attentivement avec le repère Namchuk, directeur exécutif de traduction de thérapeutique à la voie HMP, et à son équipe au programme de traducteur de voie HMP, qui vise à avancer la découverte de médicaments de stade précoce à la voie HMP par l'intendance experte des plates-formes internes de développement de thérapeutique.

Les scientifiques de Namchuk et de traducteur et les chefs de projet aideront des chercheurs de BTCA avec la planification de projets et l'étape suivant et fourniront le conseil scientifique et le soutien logistique.

Les concessions de BTCA fournissent l'essence essentielle pour les chercheurs qui conduisent le travail appliqué rigoureux et les idées mobiles vers des médicaments. L'accès à ces types de concessions est critique pour des efforts de recherche de translation dans toute notre communauté plus grande. »

Marquez Namchuk, directeur exécutif de traduction de thérapeutique, Faculté de Médecine de Harvard

Des ronds complémentaires des concessions de BTCA planification et seront ouverts de souscripteurs en travers de Harvard et les hôpitaux et les institutions filiales.

« Le procédé de déterminer des awardees était extraordinairement compétitif, avec une largeur et une créativité remarquables des idées qui ont le potentiel de changer comment un traitement est donné ou redéfinir ce qu'un médicament est, » Namchuk a dit. « Les awardees inauguraux ont eu en commun une nouveauté d'approche et la promettent qui, si couronnée de succès, aura une énorme incidence sur des patients. Nous ferons notre meilleur pour cultiver beaucoup plus de tels projets. »