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I progetti di ricerca sono sovvenzionati di BTCA per sviluppare le droghe novelle per varie malattie

Cinque progetti di ricerca con la promessa eccezionale consegnare le nuove terapie vita cambianti e d'alterazioni hanno ricevuto i premi inaugurali di sfida di terapeutica di Blavatnik (BTCA) alla facoltà di medicina di Harvard.

I progetti, che mirano a una diversa gamma di circostanze--diabete di tipo 1, asma, demenza frontotemporal, coaguli di sangue Cancro-associati micidiali e una malattia immune congenita rara--ciascuno riceverà $1 milione in due anni per avanzare i loro sforzi. I Awardees egualmente riceveranno il supporto attivo e l'orientamento dal traduttore di HMS, un programma recentemente varato per avanzare gli sforzi di scoperta della droga al HMS.

Amministrato dal HMS e costituito un fondo per dalle fondamenta della famiglia di Blavatnik, gli obiettivi di programma di BTCA per accelerare la ricerca in terapeutica in tutto il HMS ed i sui ospedali affiliati, ricercatori di guida traversano le difficoltà dello sviluppo e dell'autorizzazione di proprietà intellettuale e stimolano la creazione di nuove società.

“Nostre sono un'era tracciata da un passo dizzying della scoperta scientifica ed è di importanza fondamentale che portiamo la limite-spinta delle innovazioni per riguardare le malattie tenaci,„ ha detto George Q. Daley, decano della facoltà di medicina di Harvard. “Questi premi sono intesi per azionare le terapie di promessa che provengono dalla scienza guidata da curiosità e fondamentale dei ricercatori di HMS alla clinica per servire i pazienti e le loro famiglie.„

I ricercatori principali dei progetti sono:

  • Daniel Bauer, professore associato di HMS di pediatria all'ospedale pediatrico di Boston.
  • Elliot Chaikof, il professor di HMS Johnson and Johnson di chirurgia al centro medico di Beth Israele Deaconess.
  • Christiane Ferran, il professor di HMS Lewis Thomas di chirurgia a Beth Israele Deaconess.
  • Steven Greenberg, professore di HMS di neurologia a Brigham e l'ospedale delle donne.
  • Sosta di Peter, professore di informatica biomedica nell'istituto di Blavatnik al HMS.

Gli sforzi di ricerca e sviluppo di terapeutica attraverso la comunità di scienze biologiche di Harvard notevolmente sono stati migliorati da un regalo storico dalle fondamenta della famiglia di Blavatnik. Il regalo ha sostenuto le nuove collaborazioni inter-disciplinari, i programmi di ricerca e l'infrastruttura essenziale a sostegno della missione di HMS per trasformare le sanità con la traduzione di scoperte scientifiche nei trattamenti e nelle maturazioni.

Stabilito attraverso il regalo, il programma di BTCA si concentra sulla fornitura i ricercatori al HMS e del supporto tempestivo HMS-affiliato e critico dell'ospedale per la ricerca di traduzione. I cinque progetti inaugurali sono stati selezionati affinchè il loro potenziale urtino le sanità con le tecnologie e gli approcci di promessa che, se realizzati, piombo alla proprietà intellettuale autorizzabile o serviranno da fondamenta per le nuove società all'interno di un calendario biennale.

“Lo scopo di questi premi è di accelerare lo sviluppo di nuove terapie per impedire la malattia ed accelerare la traduzione di scoperta scientifica negli efficaci trattamenti e maturazioni,„ ha detto Len Blavatnik, testa delle fondamenta della famiglia di Blavatnik. “Tutti guardiamo in avanti dalla alla ricerca innovatrice e guidata da curiosità che si svilupperà durante gli anni a venire, aggiungente alla cronologia ineguagliabile del HMS del risultato e della creatività scientifici.„

Percorso alla clinica

Tutti progetti sono in una fase critica della generazione di dati e della sperimentazione e sono sospesi avanzare la loro ricerca verso i test clinici e lo sviluppo terapeutico in esseri umani. Tuttavia, questa fase può essere estremamente costosa, una lacuna che le concessioni di BTCA sono destinate per aiutare a colmare.

I progetti indirizzano un diverso insieme delle circostanze.

Il bisogno: Le persone con una malattia genetica rara conosciuta come la neutropenia congenita severa (SCN) hanno numeri bassi dei globuli bianchi sicuri e sono ad infezioni potenzialmente pericolose inclini che cominciano nei mesi primissimi di vita. Il solo trattamento curativo potenziale per SCN è trapianto del midollo osseo, che viene con i rischi e le complicazioni supplementari.

L'approccio: Bauer ed i colleghi mirano a correggere le mutazioni genetiche comuni che sono implicate in SCN con l'uso del gene che modifica nelle cellule staminali che provocano i globuli bianchi.

Il bisogno: I pazienti con cancro hanno un rischio aumentato per sviluppare il tromboembolismo venoso Cancro-associato (VTE), una circostanza in cui i coaguli di sangue potenzialmente letali si formano in filoni. VTEs è la seconda causa della morte principale per i pazienti con cancro.

L'approccio: Chaikof ed i colleghi stanno sviluppando la nuova terapeutica per impedire VTE Cancro-associato, che può la protezione confer maggior che le terapie correnti dell'anticoagulante e con un più a basso rischio di spurgo pericoloso.

Il bisogno: Il diabete di tipo 1 deriva dalla distruzione di beta celle pancreatiche, che possono più non fare l'insulina, un ormone critico che regolamenta il glucosio di sangue. La carenza dell'insulina causa le complicazioni pericolose che possono essere indirizzate soltanto con controllo migliore e continuo dei livelli del glucosio di sangue.

L'approccio: Ferran ed i colleghi stanno sviluppando un approccio di terapia genica con il potenziale di servire da una delle prime alternative a trattamento insulinico. Mirando ad un meccanismo dell'insulina-indipendente di atto, mirano a fornire il controllo glycemic a lungo termine senza aumentare il rischio di ipoglicemia pericolosa per i pazienti il diabete di tipo 1.

Il bisogno: I casi di asma severa rappresentano visite stimate le 1,8 milione di un pronto soccorso, le 439.000 ospedalizzazioni e 3.630 morti annualmente negli Stati Uniti in molti casi, asma severa possono rimanere incontrollate malgrado il trattamento con le dosi elevate dei corticosteroidi.

L'approccio: Greenberg ed i colleghi stanno lavorando per sviluppare il biologics novello per mirare ai meccanismi cellulari di fondo che determinano l'asma severa ed altre malattie infiammatorie.

Il bisogno: La demenza Frontotemporal (FTD) è una malattia neurodegenerative devastante con i sintomi simili al morbo di Alzheimer. I pazienti con FTD sviluppano spesso i sintomi nel loro 40s a 50s e nessun efficace trattamento per la malattia corrente esiste.

L'approccio: La sosta ed i colleghi stanno funzionando per riparare la funzione normale di un gene, che una volta difettoso è una causa di origine di un sottotipo di FTD. Mirano a agire in tal modo da espressione genica di manipolazione attraverso una classe relativamente nuova di molecole conosciute come gli oligonucleotidi antisenso.

Combustibile essenziale

Il programma di BTCA rappresenta una componente importante dell'iniziativa di terapeutica di HMS, uno sforzo Banco di ampiezza per migliorare la scoperta fondamentale dei meccanismi di base di biologia e della malattia e per applicare quelle scoperte verso la creazione di nuovi trattamenti trasformatori per migliorare le sanità ed il benessere.

“La concessione di BTCA è molto più del finanziamento. Permette che noi approfittiamo della competenza e risorse di molta gente sulla città universitaria,„ ha detto la sosta. “Siamo emozionanti perché pensiamo che il nostro approccio possa applicarsi non solo a FTD ma a molte malattie genetiche in futuro. Senza questo supporto, non potremmo semplicemente progredire la nostra ricerca al punto seguente.„

I ricercatori di BTCA lavoreranno molto attentamente con il segno Namchuk, direttore esecutivo della traduzione di terapeutica al HMS ed il suo gruppo al programma del traduttore di HMS, che mira ad avanzare la scoperta della droga della fase iniziale al HMS con amministrazione esperta delle piattaforme interne dello sviluppo di terapeutica.

Namchuk e gli scienziati ed i project manager del traduttore assisteranno i ricercatori di BTCA con la pianificazione e la pietra miliare di progetto che tengono la carreggiata e forniranno il consiglio scientifico ed il supporto logistico.

Le concessioni di BTCA forniscono il combustibile essenziale per i ricercatori che stanno conducendo il lavoro applicato rigoroso e le idee mobili verso le medicine. Access a questi tipi di concessioni è critico per gli sforzi di ricerca di traduzione in tutta la nostra più vasta comunità.„

Tracci Namchuk, il direttore esecutivo della traduzione di terapeutica, facoltà di medicina di Harvard

I giri supplementari delle concessioni di BTCA pianificazione e saranno aperti ai candidati attraverso Harvard ed ospedali affiliati ed istituzioni.

“Il trattamento di determinazione dei awardees era straordinario non Xerox, con una larghezza e una creatività notevoli delle idee che hanno il potenziale di cambiare come una terapia è data o ridefinire che cosa una medicina è,„ Namchuk ha detto. “I awardees inaugurali hanno avuti in comune una novità dell'approccio e promettono che, se riuscita, avrà un impatto tremendo sui pazienti. Faremo il nostro meglio per coltivare molti altri tali progetti.„