Aviso: Esta página é uma tradução automática da página original em inglês. Por favor note uma vez que as traduções são geradas por máquinas, não tradução tudo será perfeita. Este site e suas páginas da Web destinam-se a ler em inglês. Qualquer tradução deste site e suas páginas da Web pode ser imprecisas e imprecisos no todo ou em parte. Esta tradução é fornecida como uma conveniência.

Os projectos de investigação recebem concessões de BTCA para desenvolver drogas novas para várias doenças

Cinco projectos de investigação com promessa excepcional de entregar terapias vida-em mudança e dealterações novas receberam as concessões inaugurais do desafio da terapêutica de Blavatnik (BTCA) na Faculdade de Medicina de Harvard.

Os projectos, que visam uma escala diversa das circunstâncias--tipo - 1 diabetes, asma, demência frontotemporal, coágulos de sangue cancro-associados mortais, e uma doença imune congenital rara--cada um receberá $1 milhões sobre dois anos para avançar seus esforços. Os Awardees igualmente receberão o apoio e a orientação activos do tradutor do HMS, um programa recentemente lançado para avançar esforços da descoberta da droga no HMS.

Administrado pelo HMS e financiado pela fundação da família de Blavatnik, os alvos do programa de BTCA para acelerar a pesquisa da terapêutica durante todo o HMS e seus hospitais afiliado, investigador da ajuda navegam os intricados da promoção imobiliária intelectual e de licenciar, e spur a criação de empresas novas.

“Nossas são uma era marcada por um ritmo dizzying da descoberta científica, e é imperativo que nós trazemos a limite-empurrão de inovações ao urso em doenças recalcitrantes,” disse George Q. Daley, decano da Faculdade de Medicina de Harvard. “Estas concessões são pretendidas propelir terapias prometedoras que a haste da ciência curiosidade-conduzida, fundamental de pesquisadores do HMS à clínica para servir pacientes e suas famílias.”

Os investigador principais dos projectos são:

  • Daniel Bauer, professor adjunto do HMS da pediatria no hospital de crianças de Boston.
  • Elliot Chaikof, professor do HMS Johnson and Johnson da cirurgia no centro médico do Deaconess de Beth Israel.
  • Christiane Ferran, professor do HMS Lewis Thomas da cirurgia no Deaconess de Beth Israel.
  • Steven Greenberg, professor do HMS da neurologia em Brigham e hospital das mulheres.
  • Parque de Peter, professor da informática biomedicável no instituto de Blavatnik no HMS.

Os esforços da investigação e desenvolvimento da terapêutica através da comunidade das ciências da vida de Harvard foram aumentados extremamente por um presente histórico da fundação da família de Blavatnik. O presente amparou colaborações cruz-disciplinares novas, programas de investigação e a infra-estrutura essencial a favor da missão do HMS para transformar a saúde humana com a tradução de descobertas científicas em tratamentos e em curas.

Estabelecido através do presente, o programa de BTCA centra-se sobre o fornecimento de investigador no HMS e do apoio HMS-afiliado do hospital crítico e o oportuno para a pesquisa translational. Os cinco projectos inaugurais foram seleccionados para que seu potencial impacte a saúde humana com as tecnologias e as aproximações prometedoras que, se realizadas, conduzirão à propriedade intelectual autorizada ou servirão como a fundação para empresas novas dentro de um marco temporal bienal.

“O objetivo destas concessões é acelerar a revelação de terapias novas para impedir a doença e para expedir a tradução de descoberta científica em tratamentos e em curas eficazes,” disse Len Blavatnik, cabeça da fundação da família de Blavatnik. “Nós todos olhamos para a frente à pesquisa inovativa, curiosidade-conduzida que se tornará nos próximos anos, adicionando à história incomparável do HMS da realização e da faculdade criadora científicas.”

Trajecto à clínica

Todos os projectos estão em uma fase crítica da geração da experimentação e dos dados e poised para mover sua pesquisa para ensaios clínicos e a revelação terapêutica nos seres humanos. Contudo, esta fase pode ser extremamente cara, uma diferença que as concessões de BTCA sejam projectadas ajudar a construir uma ponte sobre.

Os projectos endereçam um grupo de circunstâncias diverso.

A necessidade: Os indivíduos com uma doença genética rara conhecida como o neutropenia congenital severo (SCN) têm baixos números de determinados glóbulos brancos e são infecções potencial risco de vida inclinadas que começam nos meses primeiros da vida. O único tratamento curativo potencial para SCN é a transplantação da medula, que vem com riscos e complicações adicionais.

A aproximação: Bauer e os colegas apontam corrigir as mutações genéticas comuns que são implicadas em SCN com o uso do gene que edita nas células estaminais que causam os glóbulos brancos.

A necessidade: Os pacientes com cancro têm um risco aumentado para desenvolver thromboembolism venoso cancro-associado (VTE), uma circunstância em que os coágulos de sangue potencial letais formam nas veias. VTEs é a segunda causa de morte principal para pacientes com cancro.

A aproximação: Chaikof e os colegas estão desenvolvendo a terapêutica nova para impedir VTE cancro-associado, que pode protecção confer maior do que terapias actuais do anticoagulante e com um risco mais baixo de sangramento perigoso.

A necessidade: Tipo - resultados de 1 diabetes da destruição das beta pilhas pancreáticos, que podem já não fazer a insulina, uma hormona crítica que regule a glicemia. A deficiência da insulina causa as complicações risco de vida que podem somente ser endereçadas com o controle melhorado e sustentado de níveis da glicemia.

A aproximação: Ferran e os colegas estão desenvolvendo uma aproximação da terapia genética com o potencial servir como uma das primeiras alternativas à terapia da insulina. Visando um mecanismo insulina-independente da acção, apontam fornecer o controle glycemic a longo prazo sem aumentar o risco de hipoglicemia perigosa para pacientes o tipo - 1 diabetes.

A necessidade: Os casos da asma severa esclarecem visitas calculadas 1,8 milhão de um departamento de emergência, 439.000 hospitalizações e 3.630 mortes anualmente nos E.U. em muitos casos, asma severa podem permanecer descontroladas apesar do tratamento com doses altas dos corticosteroide.

A aproximação: Greenberg e os colegas estão trabalhando para desenvolver o biologics novo para visar os mecanismos celulares subjacentes que conduzem a asma severa e outras doenças inflamatórios.

A necessidade: A demência Frontotemporal (FTD) é uma doença neurodegenerative devastador com os sintomas similares à doença de Alzheimer. Os pacientes com FTD desenvolvem frequentemente sintomas em seu 40s a 50s, e nenhum tratamento eficaz para a doença existe actualmente.

A aproximação: O parque e os colegas estão trabalhando para restaurar a função normal de um gene, que quando defeituoso seja uma causa origem de um subtipo de FTD. Apontam fazer assim pela expressão genética de manipulação através de uma classe relativamente nova de moléculas conhecidas como oligonucleotides antisentido.

Combustível essencial

O programa de BTCA representa um componente importante da iniciativa da terapêutica do HMS, um esforço Escola-largo para aumentar a descoberta fundamental de mecanismos básicos da biologia e da doença e para aplicar aquelas descobertas para a criação de tratamentos novos transformativos para melhorar a saúde humana e o bem estar.

“A concessão de BTCA é distante mais do que o financiamento. Permite que nós aproveitem-se da experiência e recursos de muitos povos no terreno,” disse o parque. “Nós somos entusiasmado porque nós pensamos que nossa aproximação pode ser aplicada não somente a FTD mas a muitas doenças genéticas no futuro. Sem este apoio, nós simplesmente não poderíamos progredir nossa pesquisa ao passo seguinte.”

Os investigador de BTCA trabalharão pròxima com Mark Namchuk, director executivo da tradução da terapêutica no HMS, e sua equipe no programa do tradutor do HMS, que aponta avançar a descoberta da droga da fase inicial no HMS com a supervisão perita de plataformas internas da revelação da terapêutica.

Namchuk e os cientistas e os gestores de projecto do tradutor ajudarão a investigador de BTCA com o planeamento e o marco miliário de projecto que seguem e fornecerão o conselho e o apoio logístico científicos.

As concessões de BTCA fornecem o combustível essencial para os pesquisadores que estão conduzindo o trabalho aplicado rigoroso e ideias moventes para medicinas. O acesso a estes tipos de concessões é crítico para esforços de pesquisa translational durante todo nossa comunidade mais larga.”

Marque Namchuk, director executivo da tradução da terapêutica, Faculdade de Medicina de Harvard

Os círculos adicionais de concessões de BTCA são planeados e estarão abertos aos candidatos através de Harvard e hospitais afiliado e instituições.

“O processo de determinar awardees era extraordinària competitivo, com uma largura e uma faculdade criadora notáveis das ideias que têm o potencial mudar como uma terapia é dada ou para redefinir o que uma medicina seja,” Namchuk disse. “Os awardees inaugurais tiveram na terra comum uma novidade da aproximação e prometem-na que, se bem sucedida, tivesse um impacto tremendo em pacientes. Nós faremos nosso melhor para cultivar muito mais tais projectos.”