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Los proyectos de investigación reciben concesiones de BTCA para desarrollar las drogas nuevas para las diversas enfermedades

Cinco proyectos de investigación con promesa excepcional de entregar nuevas terapias vida-cambiantes y de salud-alteraciones han recibido las recompensas inaugurales del reto de la terapéutica de Blavatnik (BTCA) en la Facultad de Medicina de Harvard.

Los proyectos, que apuntan un alcance diverso de condiciones--diabetes del tipo 1, asma, demencia frontotemporal, coágulos de sangre cáncer-asociados mortales, y una enfermedad inmune congénita rara--cada uno recibirá $1 millones durante dos años para avance sus esfuerzos. Los Awardees también recibirán el apoyo y la dirección activos del traductor del HMS, un programa recientemente puesto en marcha para avance esfuerzos del descubrimiento de la droga en el HMS.

Administrado por el HMS y financiado por el asiento de la familia de Blavatnik, los objetivos del programa de BTCA para acelerar la investigación de la terapéutica en el HMS y sus hospitales afiliados, investigadores de la ayuda navegan las complejidades de la promoción inmobiliaria intelectual y de la autorización, y estimulan la creación de nuevas compañías.

“Las nuestras son una era marcada por un paso dizzying del descubrimiento científico, y es imprescindible que traemos límite-activar innovaciones para referir enfermedades recalcitrantes,” dijo a George Q. Daley, decano de la Facultad de Medicina de Harvard. “Estas recompensas se piensan para propulsar las terapias prometedoras que provienen curiosidad-haber impulsado, la ciencia fundamental de los investigadores del HMS a la clínica para servir pacientes y a sus familias.”

Los investigadores principales de los proyectos son:

  • Daniel Bauer, profesor adjunto del HMS de la pediatría en el hospital de niños de Boston.
  • Elliot Chaikof, el profesor del HMS Johnson and Johnson de la cirugía en el centro médico de la diaconisa de Beth Israel.
  • Christiane Ferran, el profesor del HMS Lewis Thomas de la cirugía en la diaconisa de Beth Israel.
  • Steven Greenberg, profesor del HMS de la neurología en Brigham y el hospital de las mujeres.
  • Parque de Peter, profesor de la informática biomédica en el instituto de Blavatnik en el HMS.

Los esfuerzos de la investigación y desarrollo de la terapéutica a través de la comunidad de las ciencias de la vida de Harvard han sido aumentados grandemente por un regalo histórico del asiento de la familia de Blavatnik. El regalo ha alentado nuevas colaboraciones cruz-disciplinarias, programas de investigación y la infraestructura esencial en apoyo de la misión del HMS para transformar salud humana con la traslación de descubrimientos científicos en tratamientos y vulcanizaciones.

Establecido a través del regalo, el programa de BTCA se centra en proporcionar investigadores en el HMS y el apoyo HMS-afiliado del hospital crítico y oportuno para la investigación de translación. Los cinco proyectos inaugurales fueron seleccionados para que su potencial afecte salud humana con las tecnologías y las aproximaciones prometedoras que, si están realizadas, llevarán a la propiedad intelectual permisible o servirán como el asiento para las nuevas compañías dentro de un calendario de dos años.

“La meta de estas recompensas es acelerar el revelado de nuevas terapias para prevenir enfermedad y acelerar la traslación del descubrimiento científico en tratamientos y vulcanizaciones efectivos,” dijo a Len Blavatnik, jefe del asiento de la familia de Blavatnik. “Todos observamos adelante a la investigación innovadora, curiosidad-impulsada que se convertirá en los próximos años, agregando a la historia incomparable del HMS del logro y de la creatividad científicos.”

Camino a la clínica

Todos los proyectos están en un escenario crítico de la generación de la experimentación y de los datos y se contrapesan para mover su investigación hacia juicios clínicas y el revelado terapéutico en seres humanos. Sin embargo, este escenario puede ser extremadamente costoso, un vacío a que las concesiones de BTCA se diseñen para ayudar a llenar.

Los proyectos dirigen un equipo de condiciones diverso.

La necesidad: Los individuos con una enfermedad genética rara conocida como neutropenia congénita severa (SCN) tienen números inferiores de ciertos glóbulos blancos y son infecciones potencialmente peligrosas para la vida propensas que comienzan en los primeros meses de la vida. El único tratamiento curativo potencial para SCN es el trasplante de la médula, que viene con riesgos y complicaciones adicionales.

La aproximación: Bauer y los colegas apuntan corregir las mutaciones genéticas comunes que se implican en SCN con el uso del gen que corrige en las células madres que dan lugar a los glóbulos blancos.

La necesidad: Los pacientes con el cáncer tienen un riesgo creciente para desarrollar el thromboembolism venoso cáncer-asociado (VTE), una condición en la cual los coágulos de sangre potencialmente mortíferos formen en venas. VTEs es la segunda causa de la muerte de cabeza para los pacientes con el cáncer.

La aproximación: Chaikof y los colegas están desarrollando la nueva terapéutica para prevenir VTE cáncer-asociado, que puede consultar mayor protección que terapias actuales del anticoagulante y con un más poco arriesgado de la extracción de aire peligrosa.

La necesidad: La diabetes del tipo 1 resulta de la destrucción de las células beta pancreáticas, que pueden hacer no más la insulina, una hormona crítica que regule la glucosa en sangre. La deficiencia de la insulina causa las complicaciones peligrosas para la vida que se pueden dirigir solamente con el mando perfeccionado y continuo de los niveles de la glucosa en sangre.

La aproximación: Ferran y los colegas están desarrollando una aproximación de la terapia génica con el potencial de servir como una de las primeras opciones a la terapia de la insulina. Apuntando un mecanismo de la insulina-independiente de la acción, apuntan proveer de mando glycemic a largo plazo sin el aumento del riesgo de hipoglucemia peligrosa para los pacientes diabetes del tipo 1.

La necesidad: Los casos del asma severo explican visitas estimadas 1,8 millones de un departamento de emergencia, 439.000 hospitalizaciones y 3.630 muertes anualmente en los E.E.U.U. en muchos casos, asma severo pueden seguir siendo incontroladas a pesar del tratamiento con las altas dosis de corticosteroides.

La aproximación: Greenberg y los colegas están trabajando para desarrollar biologics nuevo para apuntar los mecanismos celulares subyacentes que impulsan asma severo y otras enfermedades inflamatorias.

La necesidad: La demencia frontotemporal (FTD) es una enfermedad neurodegenerative devastadora con los síntomas similares a la enfermedad de Alzheimer. Los pacientes con FTD desarrollan a menudo síntomas en su 40s a 50s, y ningunos tratamientos efectivos para la enfermedad existen actualmente.

La aproximación: El parque y los colegas están trabajando para restablecer la función normal de un gen, que cuando es defectuoso es una causa original de un subtipo de FTD. Apuntan hacer tan por la expresión génica de manipulación a través relativamente de una nueva clase de las moléculas conocidas como oligonucleótidos antisentido.

Combustible esencial

El programa de BTCA representa un componente importante de la iniciativa de la terapéutica del HMS, un esfuerzo Escuela-ancho de aumentar el descubrimiento fundamental de mecanismos básicos de la biología y de la enfermedad y de aplicar esos descubrimientos hacia la creación de nuevos tratamientos transformativos para perfeccionar salud humana y bienestar.

“La concesión de BTCA está lejos más que el financiamiento. Permite que nos aprovechemos de la experiencia y los recursos de mucha gente en campus,” dijo el parque. “Somos emocionados porque pensamos que nuestra aproximación se puede aplicar no sólo a FTD pero a muchas enfermedades genéticas en el futuro. Sin este apoyo, no podríamos simple progresar nuestra investigación al paso siguiente.”

Los investigadores de BTCA trabajarán de cerca con la marca Namchuk, director ejecutivo de la traslación de la terapéutica en el HMS, y sus personas en el programa del traductor del HMS, que apunta avance descubrimiento de la droga del temprano-escenario en el HMS con la administración experta de las plataformas internas del revelado de la terapéutica.

Namchuk y los científicos y los gestores de proyecto del traductor ayudarán a investigadores de BTCA con la formulación de planes y la piedra miliaria de proyecto que rastrean y ofrecerán consejo y el apoyo logístico científicos.

Las concesiones de BTCA ofrecen el combustible esencial para los investigadores que están conducto el trabajo aplicado riguroso e ideas móviles hacia remedio. El acceso a estos tipos de concesiones es crítico para los esfuerzos de investigación de translación en nuestra comunidad más amplia.”

Marque a Namchuk, director ejecutivo de la traslación de la terapéutica, Facultad de Medicina de Harvard

Los cartuchos adicionales de las concesiones de BTCA se proyectan y estarán abiertos a los solicitantes a través de Harvard y los hospitales y las instituciones afiliados.

“El proceso de determinar a awardees era extraordinario competitivo, con una anchura y una creatividad notables de las ideas que tienen el potencial de cambiar cómo se da una terapia o redefinir cuál es un remedio,” Namchuk dijo. “Los awardees inaugurales tenían en campo común una novedad de la aproximación y la prometen que, si es acertada, tendrá un enorme impacto en pacientes. Haremos nuestro mejor para cultivar muchos más tales proyectos.”