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Reparando el daño cerebral causado por el ms

Los síntomas neurológicos como resultado de la esclerosis múltiple (MS), tal como baja de la función cognoscitiva o de motor, llevan a un grande muchos problemas para más de 2,5 millones de personas de por todo el mundo. El daño del nervio al cerebro y a la médula espinal no puede ser reparado. Los investigadores del instituto holandés para la neurología quieren cambiar esto mediante el uso de la tecnología moderna de la terapia génica. El financiamiento del asiento de Start2Cure permitirá al instituto holandés para que la neurología emprenda un proyecto ambicioso para reparar el daño cerebral causado por el ms.

Los tratamientos actuales para el ms se adaptan principal hacia la inhibición de las células inflamatorias de invadir el cerebro. Reducen el número de ataques del ms, pero no paran la enfermedad de convertirse. En los estados avanzados de la enfermedad dejan virtualmente de tener un efecto.

Lamentablemente estas terapias no ofrecen la mejoría de los síntomas para la gente cuyo sistema nervioso es dañado ya por el ms. Este daño es prácticamente irremediable, y no hay actualmente terapias que reparan daño a las células nerviosas. Pero reparar este daño es exacto lo que apuntamos hacer con este proyecto, mediante terapia génica.”

Profesor Inge Huitinga

Terapia génica

La terapia génica implica el introducir del material genético terapéutico en la carrocería. Para esto se utiliza un vector viral, una onda portadora del material genético terapéutico. Ha llegado a ser recientemente posible alcanzar el cerebro y la médula espinal inyectando el vector viral vía la circulación sanguínea. “Esta nueva forma de la terapia génica permite que, por primera vez, entreguemos un gen terapéutico a las lesiones dispersas del ms en el cerebro,” explica a profesor Joost Verhaagen.

Moléculas que ascienden la recuperación

El objetivo del nuevo proyecto es comenzar con determinar las moléculas que estimulan la creación del myelin y la reparación de axones en el tejido cerebral donado a la inclinación lateral holandesa del cerebro por los pacientes del ms que se recuperaron muy bien del ms ataca.

El Myelin es la sustancia grasa protectora que rodea los axones de la célula nerviosa que transmiten las señales en el cerebro y la médula espinal. En gente con esta capa del myelin del ms degrada, así que significa que las señales por las células nerviosas están transmitidas no más correctamente y sigue la baja de la función. Las moléculas nuevamente descubiertas entonces serán introducidas en vectores virales, así como varios factores ya sabidos, y probadas en un modelo animal para el ms para que su capacidad produzca myelin y restablezca la función neurológica.

“Cuando este proyecto entrega resultados positivos, la traslación a la clínica puede ser hecha, en colaboración con () un socio industrial,” dice Huitinga. “Una droga que asciende la recuperación funcional del sistema nervioso es muy importante y potencialmente muy significativa para un grupo de personas grande con el ms avanzado”.

Punto de partida

Start2Cure es un nuevo asiento y apunta curar al ms en el plazo de 50 años permitiendo a científicos desarrollar tratamientos de la ruptura. “Conceder nuestra primera beca de investigación terapéutica de la innovación es el punto de partida del asiento de Start2Cure y de sus becas de investigación globales y concede programa,” dice Boaz Spermon, director de gerente Start2Cure. “El proyecto de investigación de la terapia génica del instituto holandés para la neurología es un proyecto muy desafiador dado la complejidad y el resultado incierto. Como consecuencia, las oportunidades de financiamiento para este tipo de investigación son a menudo escasas. Si esta aproximación innovadora, sin embargo, producción es verdaderamente acertada, el impacto será aún más importante.”