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Buts du projet de NIH de maximiser le rendement de la plate-forme d'AAV pour la thérapie génique

Le maximum du rendement de la plate-forme adeno-associée (AAV) de virus pour la thérapie génique est l'objectif d'un projet pilote neuf des instituts de la santé nationaux (NIH).

Le projet de la thérapie génique de vecteur de plate-forme de NIH (Paver-GT) est rapporté dans la thérapie génique pair-observée d'être humain de tourillon. Cliquez ici pour afficher l'article à texte intégral libre jusqu'au 16 décembre 2020.

Le « Paver-GT est une initiative de translation expérimentale de la science que les objectifs pour influencer le pouvoir de la plate-forme dirige et de la parenté de la maladie pour aider à fournir sur la promesse de la thérapie génique aux patients présentant des maladies rares, » indique l'équipe de NIH PAVER-GT.

La thérapie génique, et l'introduction d'une copie de travail d'un gène défectueux, peuvent être la solution à guérir les maladies rares et monogenic provoquées par des mutations récessives menant à une perte de fonctionnement.

Le facteur limitatif principal a été la capacité de livrer effectivement les gènes thérapeutiques dans des cellules cibles.

Le Paver-GT emploiera AAV9 comme vecteur de plate-forme pour développer des produits de thérapie génique pour quatre maladies rares. Elles tout seront fabriquées en même installation suivre les mêmes méthodes de production et de purification. La seule différence sera les charges utiles thérapeutiques de gène.

La nature même des maladies rares le rend difficile d'offrir le traitement à la plupart des patients faute d'approche de plate-forme comme le Paver-GT. Ainsi, le Paver-GT peut « préparer le terrain » pour l'accès au pouvoir de la thérapie génique pour beaucoup de patients qui seraient autrement laissés hors de sa possibilité thérapeutique. »

Terence R. Flotte, DM, rédacteur-en-chef, thérapie génique humaine, Mary Ann Liebert

Les autres auteurs incluent le professeur de Celia et d'Isaac Haidak de la formation médicale et le doyen, le principal, et le député exécutif Chancellor, université de Faculté de Médecine du Massachusetts.

Source:
Journal reference:

Brooks, P. J., et al. (2020) The Platform Vector Gene Therapies Project: Increasing the Efficiency of Adeno-Associated Virus Gene Therapy Clinical Trial Startup. Human Gene Therapy. doi.org/10.1089/hum.2020.259.