Attenzione: questa pagina è una traduzione automatica di questa pagina originariamente in lingua inglese. Si prega di notare in quanto le traduzioni sono generate da macchine, non tutte le traduzioni saranno perfetti. Questo sito web e le sue pagine web sono destinati ad essere letto in inglese. Ogni traduzione del sito e le sue pagine web possono essere imprecise e inesatte, in tutto o in parte. Questa traduzione è fornita per comodità.

Il progetto di NIH mira a massimizzare il risparmio di temi della piattaforma di AAV per terapia genica

L'elevazione del risparmio di temi della piattaforma adeno-associata (AAV) del virus per terapia genica è lo scopo di nuovo progetto pilota degli istituti della sanità nazionali (NIH).

Il progetto di terapia genica di vettore della piattaforma di NIH (Pavimentare-GT) è riferito nella terapia genica pari-esaminata dell'essere umano del giornale. Clicchi qui per leggere fino al 16 dicembre 2020 l'articolo a testo integrale libero.

“la Pavimentare-GT è un'iniziativa di traduzione sperimentale di scienza che gli obiettivi per fare leva la potenza della piattaforma vectors e del relatedness di malattia per aiutare a consegnare sulla promessa di terapia genica ai pazienti con le malattie rare,„ indica il gruppo di NIH PAVIMENTARE-GT.

La terapia genica e l'introduzione di una copia di funzionamento di un gene difettoso, possono essere la soluzione a fare maturare le malattie rare e monogenic causate dalle mutazioni recessive che piombo ad una perdita di funzione.

Il fattore limitante principale è stato la capacità efficacemente di consegnare i geni terapeutici nelle cellule bersaglio.

La Pavimentare-GT userà AAV9 come vettore della piattaforma per sviluppare i prodotti di terapia genica per quattro malattie rare. Tutte saranno fabbricate nella stessa funzione facendo uso degli stessi metodi di depurazione e di produzione. La sola differenza sarà i carichi utili terapeutici del gene.

La natura stessa delle malattie rare lo rende difficile offrire la terapia alla maggior parte dei pazienti in assenza di un approccio della piattaforma come la Pavimentare-GT. Quindi, la Pavimentare-GT può “aprire la strada„ per accesso alla potenza di terapia genica per molti pazienti che sarebbero lasciati altrimenti dal suo potenziale terapeutico.„

Terence R. Flotte, MD, redattore capo, terapia genica umana, Mary Ann Liebert

Gli altri autori includono professore di Isaac e di Celia Haidak di formazione medica e decano, prevosto e delegato esecutivo Chancellor, università di facoltà di medicina di Massachusetts.

Source:
Journal reference:

Brooks, P. J., et al. (2020) The Platform Vector Gene Therapies Project: Increasing the Efficiency of Adeno-Associated Virus Gene Therapy Clinical Trial Startup. Human Gene Therapy. doi.org/10.1089/hum.2020.259.