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O projecto de NIH aponta maximizar a eficiência da plataforma de AAV para a terapia genética

Maximizar a eficiência da plataforma adeno-associada (AAV) do vírus para a terapia genética é o alvo de um projecto piloto novo dos institutos de saúde nacionais (NIH).

O projecto da terapia genética do vector da plataforma de NIH (Pavimentar-GT) é relatado na terapia genética par-revista do ser humano do jornal. Clique aqui para ler até o 16 de dezembro de 2020 o artigo com texto completo livre.

“Pavimentar-GT é uma iniciativa translational experimental da ciência que os alvos para leverage a potência da plataforma vectors e do relatedness da doença para ajudar a entregar na promessa da terapia genética aos pacientes com doenças raras,” indica a equipe de NIH PAVIMENTAR-GT.

A terapia genética, e a introdução de uma cópia de funcionamento de um gene defeituoso, podem ser a solução a curar as doenças raras, monogenic causadas pelas mutações recessivos que conduzem a uma perda de função.

O factor de limitação principal foi a capacidade para entregar eficazmente genes terapêuticos em pilhas de alvo.

Pavimentar-GT usará AAV9 como um vector da plataforma para desenvolver produtos da terapia genética para quatro doenças raras. Todos serão manufacturados na mesma facilidade usando os mesmos métodos da produção e da purificação. A única diferença será as cargas úteis terapêuticas do gene.

A natureza mesma de doenças raras faz difícil oferecer a terapia à maioria de pacientes na ausência de uma aproximação da plataforma como Pavimentar-GT. Assim, Pavimentar-GT pode “pavimentar a maneira” para o acesso à potência da terapia genética para muitos pacientes que seriam deixados de outra maneira fora de seu potencial terapêutico.”

Terence R. Flotte, DM, redactor-chefe, terapia genética humana, Mary Ann Liebert

Os outros autores incluem o professor de Celia e de Isaac Haidak da educação médica e o decano, o reitor, e o deputado executivo Chanceler, universidade da Faculdade de Medicina de Massachusetts.

Source:
Journal reference:

Brooks, P. J., et al. (2020) The Platform Vector Gene Therapies Project: Increasing the Efficiency of Adeno-Associated Virus Gene Therapy Clinical Trial Startup. Human Gene Therapy. doi.org/10.1089/hum.2020.259.