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El proyecto de NIH apunta maximizar la eficiencia de la plataforma de AAV para la terapia génica

La maximización de la eficiencia de la plataforma adeno-asociada (AAV) del virus para la terapia génica es el objetivo de un nuevo proyecto piloto de los institutos de la salud nacionales (NIH).

El proyecto de la terapia génica del vector de la plataforma de NIH (Pavimentar-GT) se denuncia en la terapia génica par-revisada del ser humano del gorrón. Enganche aquí para leer el artículo con texto completo libre hasta el 16 de diciembre de 2020.

“Pavimentar-GT es una iniciativa de translación experimental de la ciencia a que los objetivos para leverage la potencia de la plataforma vectors y de la conexidad de la enfermedad para ayudar a entregar en la promesa de la terapia génica a los pacientes con enfermedades raras,” declara a las personas de NIH PAVIMENTAR-GT.

La terapia génica, y la introducción de una copia de funcionamiento de un gen defectuoso, pueden ser la solución a curar las enfermedades raras, monogenic causadas por las mutaciones recesivas que llevan a una baja de la función.

El factor de limitación principal ha sido la capacidad de entregar efectivo genes terapéuticos en las células de objetivo.

Pavimentar-GT utilizará AAV9 como vector de la plataforma para desarrollar los productos de la terapia génica para cuatro enfermedades raras. Todos serán fabricadas en la misma instalación usando los mismos métodos de la producción y de la purificación. La única diferencia será las cargas útiles terapéuticas del gen.

La misma naturaleza de enfermedades raras hace difícil ofrecer terapia a la mayoría de los pacientes en ausencia de una aproximación de la plataforma como Pavimentar-GT. Así, Pavimentar-GT puede “pavimentar la manera” para el acceso a la potencia de la terapia génica para muchos pacientes que serían dejados de otra manera de su potencial terapéutico.”

Terence R. Flotte, Doctor en Medicina, redactor jefe, terapia génica humana, Mary Ann Liebert

Los otros autores incluyen al profesor de Celia y de Isaac Haidak de la educación médica y decano, preboste, y diputado ejecutivo Chancellor, universidad de la Facultad de Medicina de Massachusetts.

Source:
Journal reference:

Brooks, P. J., et al. (2020) The Platform Vector Gene Therapies Project: Increasing the Efficiency of Adeno-Associated Virus Gene Therapy Clinical Trial Startup. Human Gene Therapy. doi.org/10.1089/hum.2020.259.