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I nuovi risultati hanno potuto aprire la strada per terapia genica più efficace, più sicura e più economica

In un avanzamento di promessa per medicina accessibile e personale, ricercatori hanno usato le strutture metallorganiche per consegnare con successo lo strumento tagliante genetico CRISPR/Cas9 nelle cellule tumorali umane.

I nuovi risultati hanno potuto aprire la strada per terapia genica più efficace, più sicura e più economica
La LR: Ricercatore Arpita Poddar di professore associato Ravi Shukla e di PhD nel loro laboratorio alla RMIT University.

I ricercatori hanno usato le strutture metallorganiche (MOFs) migliorate con un rivestimento fitochimico del tè verde per mirare per la prima volta alle celle di carcinoma della prostata umane.

Il nuovo metodo per lo spiegamento dello strumento tagliante genetico direttamente nelle cellule bersaglio è un grande punto verso terapia genica più efficace, più sicura e più economica con potenziale del trattamento per le malattie genetiche multiple.

Piombo il ricercatore, il professore associato Ravi Shukla, avuto detto MOFs, che sono nanomaterials versatili e biocompatibili, erano un'alternativa di promessa ai metodi virali esistenti per la consegna del gene modificante lo strumento CRISPR/Cas9.

MOFs ha la capacità di sostenere i più grandi caricamenti genetici e come opzione non virale, ha il vantaggio aggiunto di essere una prospettiva più sicura per i pazienti che le alternative virali.„

Ravi Shukla, professore associato, ricercatore del cavo

Ha assegnato il premio Nobel 2020 in chimica, CRISPR/Cas9, ampiamente si riconosce come innovazione nel modificare genetico affinchè la sua capacità eliminino e di sostituire il DNA difettoso, comunque la più grande sfida rimane efficacemente consegnante lo alle celle.

Ci sono corrente appena 13 metodi approvati nella prova globalmente e tutti contano sulle terapie virali, un approccio che è entrambi estremamente costosi ed ha associato i rischi sanitari.

RMIT partnered con la CSIRO che precedentemente ha sviluppato una tecnologia per portare e proteggere le biomolecole con MOFs.

La CSIRO ricerca il leader della squadra, il Dott. Cara Doherty, ha detto che la CSIRO egualmente aveva sviluppato le tecnologie per fabbricare le quantità del disgaggio industriale di vario MOFs, con il potenziale di diminuire significativamente il costo di portarle per commercializzare.

Siamo eccitati per trovare un modo novello in cui questi materiali possono affrontare le emissioni biologiche complesse, compreso l'ottimizzazione degli scopi medicinali specifici come terapia genica.„

Il Dott. Cara Doherty, la CSIRO ricerca il leader della squadra

Le celle non sono destinate per prendere naturalmente i geni estranei o il materiale del DNA ed i rischi connessi con la presentazione del virus nell'organismo hanno rallentato il progresso di ricerca sugli approcci virali a terapia genica.

Per più ulteriormente migliorare la capacità del MOF di entrare nella cellula ospite, è stata ricoperta di fitochimico trovato in tè verde, chiamato epigallocatechin-gallato (EGCG), conosciuto per i sui beni antiossidanti ed anticancro.

Il co-author Arpita Poddar ha detto il EGCG lavorato legando alla superficie del MOF, assistente lo per entrare nella cellula ospite.

“Abbiamo trovato un aumento nell'assorbimento cellulare di più di 23% per MOFs ricoperto EGCG confrontato a quei non rivestiti,„ ha detto.

L'ultima configurazione di risultati su lavoro precedente dal gruppo che ha elaborato tardi l'anno scorso un proof of concept per il modello della consegna.

Dopo, funzioneranno più ulteriormente per verificare questa tecnologia a sua applicazione nell'ottimizzazione dei parecchi altri geni malattia-causanti.

Source:
Journal reference:

Poddar, A., et al. (2020) ZIF-C for targeted RNA interference and CRISPR/Cas9 based gene editing in prostate cancer. Chemical Communications. doi.org/10.1039/D0CC06241C.