Avertissement : Cette page est une traduction automatique de cette page à l'origine en anglais. Veuillez noter puisque les traductions sont générées par des machines, pas tous les traduction sera parfaite. Ce site Web et ses pages Web sont destinés à être lus en anglais. Toute traduction de ce site et de ses pages Web peut être imprécis et inexacte, en tout ou en partie. Cette traduction est fournie dans une pratique.

Les chercheurs développent la thérapie génique de télomérase pour traiter différentes pathologies

Après plusieurs années de recherche et d'on joignez les publications, les biologistes moléculaires scientifiques Maria Blasco (le centre national de cancérologie, CNIO) et Fàtima Bosch (Universitat Autònoma De Barcelone, UAB) ont développé une thérapie génique de télomérase pour la demande de règlement de différentes pathologies liées aux télomères de diminution et, en conséquence, au vieillissement.

Cette thérapie génique pourrait être une opération énorme vers trouver un remède pour ces pathologies de plus en plus fréquentes, dû au vieillissement démographique de la population, qui n'ont pas encore des traitements efficaces.

C'est ce qui a abouti CNIO et UAB à déterminer une compagnie secondaire neuve, la thérapeutique de télomère, qui transformera ces découvertes en demandes de règlement pour les maladies telles que la fibrose pulmonaire et la fibrose rénale. « C'est la première fois que la demande de règlement de ces maladies sera approchée d'une compréhension profonde des mécanismes moléculaires du vieillissement, » dit le chercheur Maria Blasco.

La fibrose pulmonaire affecte plus de 128.000 personnes mondiales et le pronostic sont que d'ici 2025 il y aura 62.000 cas neufs de cette maladie due au vieillissement de population et aux nombres accrus de personnes âgées. Les patients présentant la fibrose pulmonaire ont une espérance de vie moyenne de trois ans parce qu'il n'y a aucun traitement curatif pour cette maladie.

L'initiative développée par Blasco et Bosch est également un pionnier dans un autre endroit. C'est un sous-produit de la science a composé 100% des institutions publiques espagnoles, qui a apparu par la recherche de faisceau effectuée à ces centres de recherche et qui se desserre également par un investisseur espagnol.

Ces institutions sont le centre de cancérologie national (CNIO) et Universitat Autònoma De Barcelone (UAB), auquel Blasco et Bosch appartiennent, respectivement. La thérapeutique de télomère a fixé un investissement considérable des entreprises d'Invivo dans son premier rond du financement et des objectifs pour développer la thérapie génique basée sur l'expression du gène de télomérase (TERT) utilisant un vecteur adeno-associé d'AAV.

Parlant au sujet du fait que CNIO et UAB ont produit ce sous-produit, Blasco charge que « il est épreuve que la recherche en suspens de faisceau pilote la nouvelle trouvaille. » « Le vieillissement de compréhension a le potentiel grand pour l'innovation et pour produire les sociétés de biotechnologie internationalement compétitives neuves concentrées sur les maladies relatives à l'âge. »

Des « syndromes de télomérique sont provoqués par les mutations en télomérase et d'autres gènes de maintenance de télomère qui induisent leur rapetissement prématuré extrême, » des notes Paula Martínez, un membre de l'organisme de recherche et également du fondateur de Blasco de la compagnie. En plus de la fibrose pulmonaire, les demandes de règlement développées par thérapeutique de télomère seraient appliquées pour traiter d'autres maladies provoquées par les télomères sur-diminués, tels que la fibrose rénale et l'anémie aplastique.

Ces dernières années, de nombreuses thérapies géniques se concentrant sur les maladies rares de gène unique ont été avec succès développées. Nous voyons l'énorme potentiel en pouvant s'appliquer la thérapie génique à la demande de règlement des graves maladies les plus courantes. »

Fàtima Bosch, professeur des biochimies et de la biologie moléculaire, directeur du centre pour la biotechnologie et la thérapie génique animales, Universitat Autònoma De Barcelone,

Le travail de Maria Blasco s'est concentré sur expliquer l'importance des télomères et de la télomérase dans les maladies de cancer et de lié à l'âge pendant plus de 20 années. Blasco a les plus de 250 articles publiés en tourillons scientifiques internationaux et est l'un des chercheurs principaux mondiaux dans le domaine des télomères.

Le travail de Fàtima Bosch, professeur des biochimies et de la biologie moléculaire et directeur du centre pour la biotechnologie et la thérapie génique animales (CBATEG, UAB), des orientations sur le développement de la thérapie génique pour les maladies génétiques très sévères, telles que la mucopolysaccharidose (syndrome algique myofascial), et également pour les maladies hautement répandues, telles que des diabetes mellitus.

Il est une professionnelle éminente dans le domaine de la thérapie génique dans la demande de règlement des patients avec MPSIIIA, déjà utilisée dans la pratique clinique, et pour le diabète de type 1, transférée à une société américaine qui commencera bientôt des essais cliniques de phase.

Il y a quelques années, Maria Blasco et Fàtima Bosch ont commencé à travailler ensemble pour s'appliquer la thérapie génique aux syndromes de télomérique.

Leur travail commun a produit de plusieurs articles qui déterminent la validation de principe préclinique pour l'usage de la thérapie génique dans différents syndromes de télomérique et qui explique des améliorations des résultats cliniques, par exemple dans la fibrose pulmonaire. Les résultats ont été brevetés et ont été qualifiés à la thérapeutique de télomère par CNIO et UAB.

« Après ces résultats précliniques, un investissement substantiel est nécessaire maintenant pour accélérer le développement de médicament, un procédé coûteux et complexe. Nous sommes très enthousiastes au sujet de la possibilité que la thérapeutique de télomère pourrait introduire nos études dans la pratique clinique, et que le potentiel de la thérapie génique atteint des patients présentant les maladies plus répandues telles que la fibrose pulmonaire, » dit Fàtima Bosch.

Le financement fourni par des entreprises d'Invivo, le candidat sera optimisé et validé dans les modèles animaux appropriés. En plus de leur investissement, Luis Pareras et Albert Ferrer, associés en nom collectif des capitaux d'Invivo, joindront le conseil d'administration.

Luis Pareras, l'associé de fondation des capitaux d'Invivo, points culminants l'importance de cette initiative et particulièrement en ces périodes de pandémie :

La « thérapie génique est revenue au centre de la scène, et l'affection pulmonaire devient de plus en plus un objectif intéressant. Maria Blasco et Fátima Bosch ont développé une approche scientifique très ordonnée pour combattre la fibrose pulmonaire, tristement dans le projecteur comme quelques patients avec Covid-19 qui sont mis sur des déflecteurs éventuellement les développent aussi bien. La Fibrose pulmonaire idiopathique est potentiellement une maladie mortelle pour laquelle il n'y a actuel aucun remède, et nous espérons que pendant un jour ce traitement aidera beaucoup de patients. »

Albert Ferrer, l'associé de fondation des capitaux d'Invivo, chargé que « objectifs d'Invivo pour supporter le transfert de technologie à partir des centres de recherche et des universités espagnols et pour améliorer la croissance et développement des produits novateurs. » « L'investissement en thérapeutique de télomère est un exemple clair de cette visibilité, et nous sommes particulièrement heureux qu'il permettra à des affaires nouvelles d'être installé dans cet environnement économique difficile, » il avons ajouté.

Après des années de développement, la thérapie génique est maintenant une réalité, car plusieurs produits ont été reconnus par l'agence européenne des médicaments (EMA) et les États-Unis Food and Drug Administration (FDA). Ces traitements visent des troubles de gène unique, y compris la β-thalassémie, une forme rare de la perte de vision, l'amyotrophie spinale, et une forme rare d'immunodéficience primaire.

De plus, les centaines de produits de thérapie génique passent actuel par le développement clinique pour la demande de règlement des maladies précédemment insurmontables.