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I ricercatori sviluppano la terapia genica del telomerase per il trattamento delle patologie differenti

Dopo parecchi anni di ricerca e di molte congiunga le pubblicazioni scientifiche, i biologi molecolari Maria Blasco (il centro nazionale di ricerca sul cancro, CNIO) e Fàtima Bosch (Universitat Autònoma de Barcellona, UAB) ha sviluppato una terapia genica del telomerase per il trattamento delle patologie differenti relative ai telomeres d'accorciamento e, pertanto, ad invecchiare.

Questa terapia genica potrebbe essere un punto enorme verso l'individuazione della maturazione per queste patologie sempre più frequenti, dovuto l'invecchiamento demografico della popolazione, che ancora non hanno efficaci trattamenti.

Ciò è che cosa piombo CNIO e UAB istituire una nuova società secondaria, terapeutica del Telomere, che trasformerà queste scoperte nei trattamenti per le malattie quali fibrosi polmonare e fibrosi renale. “Questo è la prima volta che il trattamento di queste malattie si avvicinerà a da una comprensione profonda dei meccanismi molecolari di invecchiamento,„ dice il ricercatore Maria Blasco.

La fibrosi polmonare pregiudica più di 128,000 persone universalmente e la previsione sono che da ora al 2025 ci saranno 62.000 nuovi casi di questa malattia dovuto invecchiamento della popolazione ed i numeri degli anziani aumentati. I pazienti con fibrosi polmonare hanno una speranza di vita media di tre anni perché non ci sono i trattamenti curativi per questa malattia.

L'iniziativa sviluppata da Blasco e da Bosch è egualmente un pioniere in un'altra area. È un prodotto derivato di scienza ha composto 100% delle istituzioni pubbliche spagnole, che è emerso con la ricerca di memoria effettuata in questi centri di ricerca e che egualmente è appoggiato da un investitore spagnolo.

Queste istituzioni sono rispettivamente il centro nazionale di ricerca sul cancro (CNIO) e Universitat Autònoma il de Barcellona (UAB), a cui Blasco e Bosch appartengono. La terapeutica del Telomere ha assicurato un investimento consistente dalle imprese di Invivo nel suo primo giro del finanziamento e degli obiettivi per sviluppare la terapia genica basata su espressione genica del telomerase (TERT) facendo uso di un vettore adeno-associato di AAV.

Parlando del fatto che CNIO e UAB hanno creato questo prodotto derivato, Blasco sollecita che “è prova che la ricerca eccezionale di memoria determina la nuova innovazione.„ “L'invecchiamento di comprensione ha grande potenziale per innovazione e creare le nuove società di biotecnologia internazionalmente non Xerox messe a fuoco sulle malattie relative all'età.„

“Le sindromi Telomeric sono causate dalle mutazioni in telomerase ed in altri geni di manutenzione del telomere che inducono la loro riduzione prematura estrema,„ note Paula Martínez, un membro del gruppo di ricerca di Blasco ed anche il fondatore della società. Oltre a fibrosi polmonare, i trattamenti sviluppati da terapeutica del Telomere si applicherebbero per trattare altre malattie causate dai telomeres sovra-accorciati, quali fibrosi renale e l'anemia aplastica.

Negli ultimi anni, le numerose terapie geniche che mettono a fuoco sulle malattie rare del unico gene sono state sviluppate con successo. Vediamo il potenziale enorme in potere applicare la terapia genica al trattamento delle malattie serie più comuni.„

Fàtima Bosch, professore di biochimica e di biologia molecolare, Direttore del centro per biotecnologia e terapia genica animali, Universitat Autònoma de Barcellona,

Il lavoro di Maria Blasco ha messo a fuoco sulla dimostrazione l'importanza dei telomeres e del telomerase nel cancro e delle malattie relative all'età per più di 20 anni. Blasco ha pubblicato più di 250 articoli in giornali scientifici internazionali ed è uno degli autorevoli ricercatori del mondo nel campo dei telomeres.

Il lavoro di Fàtima Bosch, professore di biochimica e di biologia molecolare e Direttore del centro per biotecnologia e terapia genica animali (CBATEG, UAB), dei fuochi sullo sviluppo di terapia genica per le malattie genetiche molto severe, quale la mucopolisaccaridosi (MP) ed anche per le malattie altamente prevalenti, quale il diabete mellito.

È un professionista eminente nel campo di terapia genica nella terapia dei pazienti con MPSIIIA, già applicata nella pratica clinica e per il diabete di tipo 1, trasferito ad una società americana che presto comincerà le prove cliniche di fase.

Alcuni anni fa, Maria Blasco e Fàtima Bosch hanno cominciato a lavorare insieme per applicare la terapia genica alle sindromi telomeric.

Il loro lavoro unito ha generato parecchi articoli che stabiliscono il proof of concept preclinico per utilizzare la terapia genica nelle sindromi telomeric differenti e che dimostra i miglioramenti nei risultati clinici, per esempio nella fibrosi polmonare. I risultati sono stati brevettati e sono stati conceduti una licenza a a terapeutica del Telomere da CNIO e da UAB.

“Dopo questi risultati preclinici, un investimento significativo ora è necessario per accelerare lo sviluppo della droga, un trattamento costoso e complesso. Siamo molto emozionanti circa la possibilità che la terapeutica del Telomere potrebbe introdurre i nostri studi in pratica clinica e che il potenziale di terapia genica raggiunge i pazienti con le malattie più prevalenti quale fibrosi polmonare,„ dice Fàtima Bosch.

Con il finanziamento fornito dalle imprese di Invivo, il candidato sarà ottimizzato e convalidato nei modelli animali pertinenti. Oltre al loro investimento, Luis Pareras ed Albert Ferrer, partner generali del capitale di Invivo, uniranno il consiglio d'amministrazione.

Luis Pareras, il socio fondatore del capitale di Invivo, punti culminanti l'importanza di questa iniziativa e particolarmente in questi periodi di pandemia:

“La terapia genica ha ritornato alla tappa centrale e l'affezione polmonare sempre più sta trasformandosi in in un obiettivo interessante. Maria Blasco e Fátima Bosch hanno sviluppato un approccio scientifico molto ordinato per combattere la fibrosi polmonare, tristemente nel riflettore come alcuni pazienti con Covid-19 che sono messi finalmente sui ventilatori lo sviluppano pure. La fibrosi polmonare idiopatica è una malattia potenzialmente interna per cui non c'è corrente maturazione e speriamo che l'un giorno questa terapia aiuti molti pazienti.„

Albert Ferrer, il socio fondatore del capitale di Invivo, sollecitato che “obiettivi di Invivo per supportare trasferimento di tecnologia dai centri e dalle università di ricerca spagnoli e per migliorare la crescita e sviluppo dei prodotti innovatori.„ “L'investimento in terapeutica del Telomere è un chiaro esempio di questa visione e siamo particolarmente piacevoli che permetterà ad un nuovo affare di essere installato in questo ambiente economico difficile,„ lui abbiamo aggiunto.

Dopo gli anni di sviluppo, la terapia genica ora è una realtà, poichè parecchi prodotti sono stati approvati dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA) e dagli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA). Queste terapie mirano ai disordini del unico gene, compreso la β-talassemia, un modulo raro di perdita della visione, un'atrofia muscolare spinale e un modulo raro di immunodeficienza primaria.

Inoltre, le centinaia di prodotti di terapia genica corrente stanno passando con lo sviluppo clinico per il trattamento delle malattie precedentemente intrattabili.