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Os pesquisadores desenvolvem a terapia genética do telomerase para tratar patologias diferentes

Após diversos anos de pesquisa e de muitas articule publicações científicas, biólogos moleculars Maria Blasco (centro de investigação do cancro nacional, CNIO) e Fàtima Bosch (Universitat Autònoma de Barcelona, UAB) desenvolveu uma terapia genética do telomerase para o tratamento das patologias diferentes relativas aos telomeres de encurtamento e, conseqüentemente, ao envelhecimento.

Esta terapia genética poderia ser uma etapa enorme para encontrar uma cura para estas patologias cada vez mais freqüentes, devido ao envelhecimento demográfico da população, que não têm ainda tratamentos eficazes.

Este é o que conduziu CNIO e UAB instituir uma empresa nova do derivado, a terapêutica do Telomere, que transformará estas descobertas em tratamentos para doenças tais como a fibrose pulmonaa e a fibrose renal. “Isto é a primeira vez que o tratamento destas doenças estará aproximado de uma compreensão profunda dos mecanismos moleculars do envelhecimento,” diz o pesquisador Maria Blasco.

A fibrose pulmonaa afecta mais de 128.000 povos no mundo inteiro e a previsão são que em 2025 haverá 62.000 novos casos desta doença devido ao envelhecimento da população e aos números de pessoas adultas aumentados. Os pacientes com fibrose pulmonaa têm uma esperança de vida média de três anos porque não há nenhum tratamento curativo para esta doença.

A iniciativa desenvolvida por Blasco e por Bosch é igualmente um pioneiro em uma outra área. É um derivado da ciência compo 100% das instituições públicas espanholas, que emergiram com a pesquisa do núcleo realizada nestes centros de pesquisa e que é suportado igualmente por um accionista espanhol.

Estas instituições são o centro de investigação do cancro nacional (CNIO) e Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), a que Blasco e Bosch pertencem, respectivamente. A terapêutica do Telomere fixou um investimento substancial dos riscos de Invivo em seu primeiro círculo do financiamento e dos alvos para desenvolver a terapia genética baseada na expressão genética do telomerase (TERT) que usa um vector adeno-associado de AAV.

Falando sobre o facto de que CNIO e UAB criaram este derivado, Blasco força que “é prova que a pesquisa proeminente do núcleo conduz a inovação nova.” “O envelhecimento compreensivo tem o grande potencial para a inovação e para criar as empresas de biotecnologia internacional competitivas novas centradas sobre doenças relativas à idade.”

“As síndromes Telomeric são causadas pelas mutações no telomerase e nos outros genes da manutenção do telomere que induzem sua gordura prematura extrema,” notas Paula Martínez, um membro do grupo de investigação e igualmente do fundador de Blasco da empresa. Além do que a fibrose pulmonaa, os tratamentos desenvolvidos pela terapêutica do Telomere seriam aplicados para tratar outras doenças causadas por telomeres sobre-encurtados, tais como a fibrose renal e a anemia não plástica.

Nos últimos anos, as terapias genéticas numerosas que centram-se sobre doenças raras do único-gene foram desenvolvidas com sucesso. Nós vemos o potencial enorme em poder aplicar a terapia genética ao tratamento das doenças sérias as mais comuns.”

Fàtima Bosch, professor da bioquímica e da biologia molecular, director do centro para a biotecnologia e a terapia genética animais, Universitat Autònoma de Barcelona,

O trabalho de Maria Blasco centrou-se sobre a demonstração da importância dos telomeres e do telomerase no cancro e de doenças relativas à idade por mais de 20 anos. Blasco publicou mais de 250 artigos em jornais científicos internacionais e é um dos pesquisadores principais do mundo no campo dos telomeres.

O trabalho de Fàtima Bosch, professor da bioquímica e da biologia molecular e director do centro para a biotecnologia e a terapia genética animais (CBATEG, UAB), de focos na revelação da terapia genética para doenças genéticas muito severas, tais como o mucopolysaccharidosis (PM), e igualmente para doenças altamente predominantes, tais como o diabetes mellitus.

É um profissional eminente no campo da terapia genética no tratamento dos pacientes com MPSIIIA, já usado na prática clínica, e para o tipo - 1 diabetes, transferido a uma empresa americana que comece logo experimentações clínicas da fase.

Há alguns anos atrás, Maria Blasco e Fàtima Bosch começaram a trabalhar junto para aplicar a terapia genética às síndromes telomeric.

Seu trabalho comum gerou diversos artigos que estabelecem a prova de conceito pré-clínica para usar a terapia genética em síndromes telomeric diferentes e que demonstra melhorias em resultados clínicos, por exemplo na fibrose pulmonaa. Os resultados foram patenteados e foram licenciados à terapêutica do Telomere por CNIO e por UAB.

“Após estes resultados pré-clínicos, um investimento significativo é agora necessário acelerar a revelação da droga, um processo caro e complexo. Nós somos muito entusiasmado sobre a possibilidade que a terapêutica do Telomere poderia trazer nossos estudos na prática clínica, e que o potencial da terapia genética alcança pacientes com doenças mais predominantes tais como a fibrose pulmonaa,” diz Fàtima Bosch.

Com o financiamento fornecido por riscos de Invivo, o candidato será aperfeiçoado e validado nos modelos animais relevantes. Além do que seu investimento, Luis Pareras e Albert Ferrer, sócios gerais do capital de Invivo, juntar-se-ão ao conselho de administração.

Luis Pareras, sócio fundando do capital de Invivo, destaques a importância desta iniciativa e especialmente nestas épocas da pandemia:

A “terapia genética retornou ao lugar central, e a doença pulmonar está transformando-se cada vez mais um alvo interessante. Maria Blasco e Fátima Bosch desenvolveram uma aproximação científica muito pura para lutar a fibrose pulmonaa, triste no projector como alguns pacientes com Covid-19 que são postos sobre os ventiladores eventualmente os desenvolvem também. A fibrose pulmonaa idiopática é uma doença potencial fatal para que não há actualmente nenhuma cura, e nós esperamos que um dia esta terapia ajudará muitos pacientes.”

Albert Ferrer, sócio fundando do capital de Invivo, forçado que de “alvos Invivo para apoiar a transferência tecnológica dos centros e das universidades espanhóis de pesquisa e para melhorar o crescimento e a revelação de produtos inovativos.” “O investimento na terapêutica do Telomere é um exemplo claro desta visão, e nós somos particularmente satisfeitos que permitirá um negócio novo de se estabelecer neste ambiente econômico difícil,” ele adicionamos.

Após anos de revelação, a terapia genética é agora uma realidade, porque diversos produtos foram aprovados pela agência de medicinas européias (EMA) e pelos E.U. Food and Drug Administration (FDA). Estas terapias visam as desordens do único-gene, incluindo o β-thalassemia, um formulário raro da perda da visão, a atrofia muscular espinal, e um formulário raro da imunodeficiência preliminar.

Além, as centenas de produtos da terapia genética estão atravessando actualmente a revelação clínica para o tratamento de doenças previamente intratáveis.