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Los investigadores desarrollan la terapia génica del telomerase para tratar diversas patologías

Después de varios años de investigación y de muchas junte las publicaciones científicas, a los biólogos moleculares Maria Blasco (centro de investigación nacional de cáncer, CNIO) y Fàtima Bosch (Universitat Autònoma de Barcelona, UAB) ha desarrollado una terapia génica del telomerase para el tratamiento de diversas patologías relacionadas con los telomeres de disminución y, por lo tanto, el envejecimiento.

Esta terapia génica podría ser un paso enorme hacia encontrar una vulcanización para estas patologías cada vez más frecuentes, debido al envejecimiento demográfico de la población, que todavía no tienen tratamientos efectivos.

Esto es qué ha llevado CNIO y UAB a establecer una nueva compañía del efecto, la terapéutica del Telomere, que girará estos descubrimientos en los tratamientos para las enfermedades tales como fibrosis pulmonar y fibrosis renal. “Éste es que el tratamiento de estas enfermedades será acercado de una comprensión profunda de los mecanismos moleculares del envejecimiento,” dice la primera vez al investigador Maria Blasco.

La fibrosis pulmonar afecta más de 128.000 personas por todo el mundo y el pronóstico del tiempo es que habrá en 2025 62.000 nuevos casos de esta enfermedad debido al envejecimiento de la población y a los números de personas mayores crecientes. Los pacientes con fibrosis pulmonar tienen una esperanza de vida media de tres años porque no hay tratamientos curativos para esta enfermedad.

La iniciativa desarrollada por Blasco y Bosch es también un pionero en otra área. Es un efecto de la ciencia compuso 100% de instituciones públicas españolas, que ha emergido con la investigación de la base realizada en estos centros de investigación y que también sea retrocedido por un inversor español.

Estas instituciones son el centro de investigación nacional de cáncer (CNIO) y Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), a que Blasco y Bosch pertenecen, respectivamente. La terapéutica del Telomere aseguró una inversión sustancial de las empresas de Invivo en su primer cartucho del financiamiento y de objetivos para desarrollar la terapia génica basada en la expresión génica del telomerase (TERT) usando un vector adeno-asociado de AAV.

Hablando sobre el hecho de que CNIO y UAB crearon este efecto, Blasco esfuerzo que “es prueba que la investigación excepcional de la base impulsa la nueva innovación.” De “envejecimiento comprensión tiene gran potencial para la innovación y crear a las nuevas compañías de biotecnología internacionalmente competitivas centradas en enfermedades relativas a la edad.”

Los “síndromes Telomeric son causados por las mutaciones en telomerase y otros genes del mantenimiento del telomere que inducen su grasa prematura extrema,” notas Paula Martínez, una pieza del grupo de la investigación de Blasco y también el fundador de la compañía. Además de fibrosis pulmonar, los tratamientos desarrollados por terapéutica del Telomere serían aplicados para tratar otras enfermedades causadas por los telomeres sobre-acortados, tales como fibrosis renal y anemia aplástica.

Estos últimos años, las terapias génicas numerosas que se centraban en enfermedades raras del único-gen se han desarrollado con éxito. Vemos potencial enorme en poder aplicar terapia génica al tratamiento de las enfermedades serias mas comunes.”

Fàtima Bosch, profesor de la bioquímica y de la biología molecular, director del centro para la biotecnología y la terapia génica animales, Universitat Autònoma de Barcelona,

El trabajo de Maria Blasco se ha centrado en la demostración de la importancia de telomeres y del telomerase en cáncer y de las enfermedades relativas a la edad por más de 20 años. Blasco ha publicado más de 250 artículos en gorrones científicos internacionales y es uno de los investigadores destacados del mundo en el campo de telomeres.

El trabajo de Fàtima Bosch, profesor de la bioquímica y de la biología molecular y director del centro para la biotecnología y la terapia génica animales (CBATEG, UAB), de focos en el revelado de la terapia génica para las enfermedades genéticas muy severas, tales como mucopolysaccharidosis (P.M.), y también para las enfermedades altamente frecuentes, tales como diabetes mellitus.

Ella es un profesional eminente en el campo de la terapia génica en el tratamiento de pacientes con MPSIIIA, usado ya en práctica clínica, y para la diabetes del tipo 1, transferido a una compañía americana que pronto comience juicios clínicas de la fase.

Hace unos años, Maria Blasco y Fàtima Bosch comenzaron a trabajar juntos para aplicar terapia génica a los síndromes telomeric.

Su trabajo común ha generado varios artículos que establecen la prueba del concepto preclínica para usar terapia génica en diversos síndromes telomeric y que demuestra mejorías en resultados clínicos, por ejemplo en fibrosis pulmonar. Los resultados fueron patentados y han sido autorizados a la terapéutica del Telomere por CNIO y UAB.

“Después de estos resultados preclínicos, una inversión importante ahora se necesita para acelerar el revelado de la droga, un proceso costoso y complejo. Somos muy emocionados sobre la posibilidad que la terapéutica del Telomere podría traer nuestros estudios en práctica clínica, y que el potencial de la terapia génica alcanza a pacientes con enfermedades más frecuentes tales como fibrosis pulmonar,” dice Fàtima Bosch.

Con el financiamiento ofrecido por las empresas de Invivo, optimizarán y serán validado al candidato en los modelos animales relevantes. Además de su inversión, Luis Pareras y Albert Ferrer, socios generales del capital de Invivo, ensamblarán a la junta directiva.

Luis Pareras, el socio de fundación del capital de Invivo, puntos culminantes la importancia de esta iniciativa y especialmente en estas épocas del pandémico:

La “terapia génica ha vuelto al lugar central, y la enfermedad pulmonar se está convirtiendo en cada vez más un objetivo interesante. Maria Blasco y Fátima Bosch han desarrollado una aproximación científica muy aseada para luchar fibrosis pulmonar, tristemente en el proyector orientable como algunos pacientes con Covid-19 que se pongan en los ventiladores eventual los desarrollan también. La fibrosis pulmonar idiopática es una enfermedad potencialmente fatal para la cual no hay actualmente vulcanización, y esperamos que un día esta terapia ayude a muchos pacientes.”

Albert Ferrer, el socio de fundación del capital de Invivo, esfuerzo que “objetivos de Invivo para soportar transferencia de tecnologías de centros y de universidades españoles de investigación y para perfeccionar el incremento y el revelado de productos innovadores.” “La inversión en terapéutica del Telomere es un ejemplo sin obstrucción de esta visión, y estamos determinado contentos que permitirá a un nuevo asunto ser fijado en este ambiente económico difícil,” él agregamos.

Después de años de revelado, la terapia génica ahora es una realidad, pues varios productos han sido aprobados por la dependencia de remedio europeo (EMA) y los E.E.U.U. Food and Drug Administration (FDA). Estas terapias apuntan desordenes del único-gen, incluyendo β-talasemia, una forma rara de la baja de la visión, atrofia muscular espinal, y una forma rara de la inmunodeficiencia primaria.

Además, los centenares de productos de la terapia génica están pasando actualmente con el revelado clínico para el tratamiento de enfermedades previamente insuperables.