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Généthon pour commencer le test clinique international pour la demande de règlement de la dystrophie musculaire de Duchenne

Généthon, consacré aux produits de thérapie génique de modèle et se développants pour des maladies rares, a reçu le ce lundi 30 de novembre l'autorisation de l'ANSM, l'agence nationale française pour des médicaments et sécurité des produits de santé, de commencer en France un test clinique international multicentre pour la demande de règlement de la dystrophie musculaire de Duchenne avec le produit GNT 004.

L'objectif de cet essai est d'évaluer la sécurité et l'efficacité d'une thérapie génique novatrice conçue chez Généthon, combinant un vecteur viral d'AAV-type avec une version diminuée du gène de dystrophine, « microdystrophin ».

La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique rare et graduelle qui influence tous les muscles dans le fuselage et affecte 1 dans 3500 garçons. Elle est associée aux anomalies dans le gène responsable de la production de la dystrophine, une protéine qui est essentielle au fonctionnement correcte des muscles.

Ce gène a la caractéristique d'être un des plus grande en notre génome (2,3 millions de paires de bases, plus de 11.000 dont codent). En raison de sa taille, il est techniquement impossible d'insérer le codage complet de séquence d'ADN pour la dystrophine dans seul un vecteur viral (ou même les 11.000 paires de bases de codage), comme est habituellement fait dans la thérapie génique.

GNT 0004 : Une technologie novatrice

La technologie novatrice utilisée pour ce test clinique est GNT 0004, une thérapie génique combinant un vecteur viral d'AAV-type et une version diminuée du gène de dystrophine, microdystrophin, conçu par des chercheurs et des experts chez Généthon, en collaboration avec l'équipe de prof. George Dickson (Université de Londres).

La sécurité et l'efficacité expliquées suivantes dans les études des animaux précliniques (transmissions de nature, juillet 2017), la thérapeutique de Généthon et de Sarepta, le chef en médicament de gène de précision pour des maladies rares, ont annoncé une collaboration pour compléter le développement préclinique, puis pour codévelopper le programme clinique.

Un essai international multicentre

L'essai international des garçons avec la dystrophie musculaire de Duchenne, qui sera coordonnée par prof. Francesco Muntoni (hôpital grand de rue d'Ormond, Londres), et des sites cliniques planification au Royaume-Uni, aux Etats-Unis et à l'Israël

En France, il sera conduit aux centres vérifiants suivants : l'hôpital de Hautepierre à Strasbourg (prof. Vincent Laugel), Je-Mouvement, hôpital de Trousseau, à Paris (prof. Odile Boespflug-Tanguy), et des hôpitaux à Brest, Bordeaux, à Lyon, à Marseille et à Lille

L'étude de pré-inclusion déjà en cours

Une étude internationale de pré-inclusion a déjà commencé aux centres vérifiants d'essai en France. Cette étude, dont l'objectif est de suivre l'étape progressive naturelle de la maladie utilisant les points finaux qui définiront les points finaux d'essai thérapeutiques, continuera, pendant 3 mois à 3 ans, environ 100 jeunes garçons âgés 5 à 9 ans qui peuvent encore marcher. Cette étude aidera à recenser les enfants qui pourraient être inclus dans l'essai de thérapie génique.

De la recherche de translation à l'application clinique, Généthon a supporté ce médicament de candidat, qui est le résultat concret des années de la recherche tranchante conduites à notre laboratoire. Au delà de la France, Généthon planification pour étendre cette étude, au Royaume-Uni, aux Etats-Unis et en Israël. Cet essai pour cette maladie dévastatrice, repères une étape décisive neuve pour Généthon, une institution a produit il y a 30 ans par l'AFM-Téléthon. »

Frédéric Revah, Président de Généthon