Attenzione: questa pagina è una traduzione automatica di questa pagina originariamente in lingua inglese. Si prega di notare in quanto le traduzioni sono generate da macchine, non tutte le traduzioni saranno perfetti. Questo sito web e le sue pagine web sono destinati ad essere letto in inglese. Ogni traduzione del sito e le sue pagine web possono essere imprecise e inesatte, in tutto o in parte. Questa traduzione è fornita per comodità.

Il coniugato novello della anticorpo-droga mostra il tasso di risposta di 29% nel cancro di sangue raro

I dati iniziali di studio mostrano ad un 29% il tasso di risposta globale, il profilo di sicurezza favorevole nel neoplasma dentritico delle cellule del plasmacytoid blastic (BPDCN)

Estratto 167

Uno studio di fase I/II piombo dai ricercatori dal centro del Cancro di Anderson di MD dell'università del Texas ha trovato IMGN632, un coniugato della anticorpo-droga del romanzo CD123-targeting, era tollerabile e provocato un tasso di risposta globale 29% in pazienti con il neoplasma dentritico delle cellule plasmacytoid blastic ricaduto/refrattario (BPDCN), un raro, ma aggressivo, modulo della leucemia e un tasso di risposta globale 31% nei pazienti di BPDCN con il trattamento priore del tagraxofusp.

I risultati iniziali dallo studio sono stati presentati oggi da Naveen Pemmaraju, M.D., professore associato della leucemia, alla riunione annuale virtuale 2020 della società americana dell'ematologia.

BPDCN è conosciuto come malattia con la sopravvivenza storicamente difficile e le opzioni limitate del trattamento. La prima terapia mirata a, tagraxofusp, era approvata per BPDCN nel dicembre 2018 basato su un altro studio piombo da Pemmaraju. Tuttavia, i risultati difficili persistono dopo che i pazienti avvertono una ricaduta della malattia smette di reagire al trattamento.

“C'è ancora un'esigenza urgente e insoddisfatta dei pazienti con BPDCN ricaduto/refrattario, in modo da è importante e necessario avere altre terapie,„ Pemmaraju ha detto. “Le nostre manifestazioni IMGN632 di studio fornisce un profilo novello, sicuro, favorevole del trattamento finora per questa popolazione paziente notevole.„

Lo studio rappresenta una grande popolazione per la malattia rara

I ricercatori stimano che BPDCN pregiudichi ogni anno 500 - 1.000 Americani. Con 28 pazienti adulti iscritti, questo test clinico multicentrato in corso è il più grande studio fin qui futuro del trattato di pazienti ricaduti/refrattari di BPDCN.

Un paziente con BPDCN precedentemente non trattato egualmente è stato iscritto. La maggior parte (52%) dei pazienti nello studio ha ricevuto i regimi intensivi priori della chemioterapia e 24% ha avuto trapianti allogenici priori della cellula staminale.

Tredici pazienti (45%) precedentemente avevano ricevuto il tagraxofusp, che egualmente mira all'indicatore CD123 presente in BPDCN. Come coniugato della anticorpo-droga, impianti IMGN632 diversamente che tagraxofusp combinando un anticorpo di alto-affinità anti-CD123 con un carico utile d'alchilazione novello.

BPDCN tende a pregiudicare gli adulti più anziani, con quasi la metà di nuovi pazienti diagnosticati sopra l'età di 70. La maggior parte dei pazienti è maschio. I dati demografici di studio hanno riflesso queste caratteristiche di malattia, con la partecipazione degli uomini di 76% e un'età media di 72 anni (intervallo 19-82 anni).

IMGN632 è tollerabile e produce le risposte in un terzo dei pazienti di BPDCN

Otto dei 28 ricaduti/pazienti refrattari (29%) hanno avuti una risposta obiettiva, con cinque pazienti che raggiungono una risposta completa o la risposta completa clinica. Fra i 13 pazienti che precedentemente sono stati curati con tagraxofusp, quattro (31%) hanno avuti una risposta obiettiva a IMGN632.

Nove dei 15 pazienti (60%) che hanno fornito lo studio con la malattia del midollo osseo hanno raggiunto la distanza del midollo osseo dei fischi (<5%) e sette di questi nove pazienti hanno raggiunto una risposta globale.

IMGN632 è dato da IV una volta che ogni tre settimane e può essere amministrato in una regolazione del paziente esterno. La droga ha avuta un profilo di sicurezza favorevole. La nausea, l'edema periferico e le reazioni in relazione con l'infusione erano gli eventi avversi trattamento-emergenti il più comunemente riferiti.

Il grado più comune 3 o gli più alti eventi era la trompocitopenia, la neutropenia febbrile ed iperglicemia (10% ciascuno).

Nessun caso della sindrome capillare della perdita è stato riferito e nessuna morte in relazione con il trattamento ha accaduto. Sulla base dei risultati iniziali, FDA ha accordato la designazione di terapia dell'innovazione a IMGN632 nell'ottobre 2020.

Mentre il tagraxofusp è finora la sola terapia approvata per BPDCN, egualmente ha il potenziale per la tossicità seria sotto forma di sindrome capillare della perdita, in modo dai dati favorevoli della sicurezza veduti finora per IMGN632 sono buone notizie per gli agenti CD123.„

Naveen Pemmaraju, MD, professore associato della leucemia, centro del Cancro dell'università del Texas M.D. Anderson

“Avere un test clinico messo a fuoco su una malattia rara è uno sviluppo di promessa di per sé perché è un'opportunità affinchè i pazienti accedi ad una terapia potenziale. Mentre la prova continua a iscriversi, stiamo ampliando questo programma ai pazienti pure recentemente diagnosticati.„