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O conjugado novo da anticorpo-droga mostra a taxa de resposta de 29% no cancro de sangue raro

Os dados adiantados do estudo mostram a um 29% a taxa de resposta total, o perfil de segurança favorável no neoplasma dendrítico da pilha do plasmacytoid blastic (BPDCN)

Sumário 167

Um estudo da fase I/II conduzido por pesquisadores do centro do cancro da DM Anderson da Universidade do Texas encontrou IMGN632, um conjugado da anticorpo-droga da novela CD123-targeting, foi tolerável e conduzido a uma taxa de resposta 29% total nos pacientes com neoplasma dendrítico da pilha plasmacytoid blastic tido uma recaída/refractário (BPDCN), um raro, mas agressivo, formulário da leucemia, e uma taxa de resposta 31% total em pacientes de BPDCN com tratamento prévio do tagraxofusp.

Os resultados adiantados do estudo foram apresentados hoje por Naveen Pemmaraju, M.D., professor adjunto da leucemia, 2020 virtuais na reunião anual da sociedade americana da hematologia.

BPDCN é sabido como uma doença com sobrevivência historicamente deficiente e opções limitadas do tratamento. A primeira terapia visada, tagraxofusp, era aprovada para BPDCN baseado em dezembro de 2018 em um outro estudo conduzido por Pemmaraju. Contudo, os resultados deficientes persistem depois que os pacientes experimentam ter uma recaída da doença param de responder ao tratamento.

“Há ainda uma necessidade urgente, não satisfeita para pacientes com BPDCN tido uma recaída/refractário, assim que é importante e necessário ter outras terapias,” Pemmaraju disse. “Nossas mostras IMGN632 do estudo fornecem um perfil novo, seguro, favorável do tratamento até aqui para esta população paciente notável.”

O estudo representa uma grande população para a doença rara

Os pesquisadores calculam que BPDCN afecta 500 a 1.000 americanos todos os anos. Com os 28 pacientes adultos registrados, este ensaio clínico multicentrado em curso é o estudo o maior até agora do tratado em perspectiva pacientes tidos uma recaída/refractários de BPDCN.

Um paciente com o BPDCN previamente não tratado foi registrado igualmente. A maioria (52%) dos pacientes no estudo recebeu regimes intensivos prévios da quimioterapia e 24% teve transplantações alogénicas prévias da célula estaminal.

Treze pacientes (45%) tinham recebido previamente o tagraxofusp, que igualmente visa o marcador CD123 actual em BPDCN. Como um conjugado da anticorpo-droga, trabalhos IMGN632 diferentemente do que o tagraxofusp combinando um anticorpo da alto-afinidade anti-CD123 com uma carga útil ADN-alkylating nova.

BPDCN tende a afectar uns adultos mais velhos, com quase metade dos pacientes novos diagnosticados sobre a idade de 70. A maioria dos pacientes é masculina. A demografia do estudo reflectiu estas características da doença, com participação dos homens de 76% e uma idade mediana de 72 anos (escala 19-82 anos).

IMGN632 é tolerável e produz respostas em um terço de pacientes de BPDCN

Oito dos 28 tidos uma recaída/pacientes refractários (29%) tiveram uma resposta objetiva, com os cinco pacientes que conseguem uma resposta completa ou a resposta completa clínica. Entre os 13 pacientes que foram tratados previamente com o tagraxofusp, quatro (31%) tiveram uma resposta objetiva a IMGN632.

Nove dos 15 pacientes (60%) que incorporaram o estudo com doença da medula conseguiram o afastamento da medula das explosões (<5%), e sete destes nove pacientes conseguiram uma resposta total.

IMGN632 é dado por IV uma vez que cada três semanas e pode ser administrado em um ajuste do paciente não hospitalizado. A droga teve um perfil de segurança favorável. A náusea, o edema periférico, e as reacções infusão-relacionadas eram os eventos adversos tratamento-emergentes o mais geralmente relatados.

A categoria a mais comum 3 ou uns eventos mais altos eram thrombocytopenia, neutropenia febril, e hiperglicemia (10% cada).

Nenhum caso da síndrome capilar do escape foi relatado, e nenhuma morte tratamento-relacionada ocorreu. Baseado em resultados iniciais, o FDA concedeu a designação da terapia da descoberta a IMGN632 em outubro de 2020.

Quando o tagraxofusp for a única terapia aprovada para BPDCN até agora, igualmente tem o potencial para a toxicidade séria sob a forma da síndrome capilar do escape, assim que os dados favoráveis da segurança considerados até aqui para IMGN632 são boa notícia para os agentes CD123.”

Naveen Pemmaraju, DM, professor adjunto da leucemia, centro do cancro da Universidade do Texas M.D. Anderson

“Ter um ensaio clínico centrado sobre uma doença rara é uma revelação prometedora em si porque é uma oportunidade para que os pacientes alcancem uma terapia potencial. Enquanto a experimentação continua a se registrar, nós estamos expandindo este programa aos pacientes também recentemente diagnosticados.”