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La conjugación nueva de la anticuerpo-droga muestra tasa de respuesta del 29% en cáncer de sangre raro

Los datos tempranos del estudio muestran a 29% la tasa de respuesta total, el perfil de seguro favorable en neoplasma dendrítico de la célula del plasmacytoid blastic (BPDCN)

Extracto 167

Un estudio de la fase I/II llevado por los investigadores Del Doctor en Medicina centro de la Universidad de Texas del cáncer de Anderson encontró IMGN632, una conjugación de la anticuerpo-droga de la novela CD123-targeting, era tolerable y dado lugar a una tasa de respuesta el 29% total en pacientes con neoplasma dendrítico de la célula del plasmacytoid blastic recaído/refractario (BPDCN), un raro, pero agresivo, forma de la leucemia, y una tasa de respuesta el 31% total en pacientes de BPDCN con el tratamiento anterior del tagraxofusp.

Los resultados tempranos del estudio fueron presentados hoy por Naveen Pemmaraju, M.D., profesor adjunto de la leucemia, en la reunión anual 2020 virtuales de la sociedad americana de la hematología.

BPDCN se conoce como enfermedad con supervivencia históricamente pobre y opciones limitadas del tratamiento. La primera terapia apuntada, tagraxofusp, era aprobada para BPDCN basado en diciembre de 2018 en otro estudio llevado por Pemmaraju. Sin embargo, los resultados pobres persisten después de que los pacientes experimenten una recaída de la enfermedad paren el responder al tratamiento.

“Todavía hay una necesidad urgente, incumplida de pacientes con BPDCN recaído/refractario, así que es importante y necesario tener otras terapias,” Pemmaraju dijo. “Nuestras demostraciones IMGN632 del estudio ofrecen un perfil nuevo, seguro, favorable del tratamiento hasta el momento para esta población de pacientes notable.”

El estudio representa una población grande para la enfermedad rara

Los investigadores estiman que BPDCN afecta a 500 a 1.000 americanos cada año. Con 28 pacientes adultos alistados, esta juicio clínica multicentra en curso es el estudio más grande hasta la fecha anticipado de tratado los pacientes recaídos/refractarios de BPDCN.

Alistaron a un paciente con BPDCN previamente no tratado también. La mayoría (el 52%) de pacientes en el estudio recibió regímenes intensivos anteriores de la quimioterapia y el 24% tenían trasplantes alógenos anteriores de la célula madre.

Trece pacientes (el 45%) habían recibido previamente el tagraxofusp, que también apunta el marcador CD123 presente en BPDCN. Como conjugación de la anticuerpo-droga, trabajos IMGN632 diferentemente que tagraxofusp combinando un anticuerpo de la alto-afinidad anti-CD123 con una carga útil DNA-que alquiliza nueva.

BPDCN tiende a afectar a más viejos adultos, con casi la mitad de los nuevos pacientes diagnosticados sobre la edad de 70. La mayoría de pacientes es masculina. Los datos demográficos del estudio reflejaron estas características de la enfermedad, con participar de los hombres del 76% y una edad mediana de 72 años (alcance 19-82 años).

IMGN632 es tolerable y produce reacciones en un tercero de los pacientes de BPDCN

Ocho de los 28 recaídos/de los pacientes refractarios (el 29%) tenían una reacción objetivo, con cinco pacientes logrando una reacción completa o la reacción completa clínica. Entre los 13 pacientes que fueron tratados previamente con el tagraxofusp, cuatro (el 31%) tenían una reacción objetivo a IMGN632.

Nueve de los 15 pacientes (el 60%) que incorporaron el estudio con enfermedad de la médula lograron la tolerancia de la médula de los chorros (el <5%), y siete de estos nueve pacientes lograron una reacción total.

IMGN632 se da por IV una vez que cada tres semanas y se puede administrar en una fijación del paciente no internado. La droga tenía un perfil de seguro favorable. La náusea, el edema periférico, y las reacciones infusión-relacionadas eran las acciones adversas tratamiento-emeregentes lo más común posible denunciadas.

La pendiente más común 3 o acciones más altas era trombocitopenia, neutropenia febril, y la hiperglucemia (el 10% por cada uno).

No se denunció ningunos casos del síndrome capilar de la fuga, y ningunas muertes tratamiento-relacionadas ocurrieron. De acuerdo con conclusión iniciales, el FDA concedió la designación de la terapia de la ruptura a IMGN632 en octubre de 2020.

Mientras que el tagraxofusp es la única terapia aprobada para BPDCN hasta ahora, también tiene el potencial para la toxicidad seria bajo la forma de síndrome capilar de la fuga, así que los datos favorables del seguro considerados hasta el momento para IMGN632 son buenas noticias para los agentes CD123.”

Naveen Pemmaraju, Doctor en Medicina, profesor adjunto de la leucemia, centro del cáncer de la Universidad de Texas M.D. Anderson

“Tener una juicio clínica centrada en una enfermedad rara es un revelado prometedor de por sí porque es una oportunidad para que los pacientes lleguen hasta una terapia potencial. A medida que la juicio continúa alistar, estamos desplegando este programa a los pacientes nuevamente también diagnosticados.”