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O registro neuromuscular canadense da doença aumenta o acesso paciente à pesquisa, ensaios clínicos

O registro neuromuscular canadense da doença (CNDR) foi lançado em 2010 para aumentar o acesso paciente eficiente à pesquisa pioneiro e aos ensaios clínicos, à compreensão do aumento da história natural e da epidemiologia da doença neuromuscular através de Canadá, e para facilitar a colaboração da pesquisa.

Uma avaliação das realizações de CNDR, publicada no jornal de doenças neuromusculares, encontrado que foi bem sucedido em fixar o financiamento e em contratar a comunidade sobre os 10 anos passados.

Com os mais de 4.000 pacientes registrados, os dados do registro foram usados dentro sobre 125 projectos de investigação 2019, incluindo notificações do ensaio clínico e da pesquisa, questionários pacientes, e análises de dados em torno dos resultados e do cuidado pacientes.

Eu sou muito orgulhoso do trabalho que foi feito pela equipe do registro e por todos nossos colaboradores através de Canadá. Toma muito esforço para incorporar os dados de alta qualidade e tem cumprido muito para fornecer actualmente o uso dos dados mais de 150 vezes nos projectos para que pesquisadores e as organizações beneficiem a comunidade neuromuscular com o impacto positivo em resultados e em defesa.”

Lawrence Korngut, DM, CAM, departamento do autor principal do estudo de neurociência clínicas, e instituto do cérebro de Hotchkiss, universidade de Calgary

A doença neuromuscular é uma classificação larga que inclua as circunstâncias numerosas que são individualmente raras, mas colectivamente a terra comum, com uma predominância de 160 pacientes por 100.000 povos. Canadá é um país muito diverso com uma propagação geográfica larga e dois idiomas nacionais.

Com números pacientes limitados em toda a clínica individual, a metodologia da multi-doença empregada pelo CNDR é uma maneira eficiente e detalhada de facilitar em todo o país a colaboração.

O diagnóstico e a informações de contacto são recolhidos dos pacientes para todas as doenças. Mais informações detalhadas, incluindo uma demografia clínica doença-específica completa do conjunto de dados e do paciente, é recolhida dos indivíduos com uma de cinco doenças específicas: Esclerose de lateral Amyotrophic (ALS); Distrofia muscular de Duchenne (DMD); Distrofia de Myotonic (DM); Distrofia muscular da Membro-Cintura (LGMD); e atrofia muscular espinal (SMA).

Para estes as doenças posicionadas, CNDR calculam que o registro até aqui verificou as porcentagens variáveis da população paciente total calculada em Canadá, variando de 9,0% para pacientes do DM a 83,5% de pacientes de DMD.

Entre os projectos facilitados por CNDR seja mais de 18 estudos do questionário, incluindo a qualidade de estudos da vida para pacientes de DMD e de SMA, alcançam à informática para pacientes do DM, e a um estudo global dos factores de risco para o ALS.

Organizado para incentivar empresas escolher Canadá para ensaios clínicos e ajuda recrute pacientes para ensaios clínicos, ele igualmente facilitou 37 inquéritos do ensaio clínico. Os dados igualmente foram usados para avaliar o acesso dos pacientes ao cuidado em regiões diferentes do país e ajudaram a rede do advogado dos investigador para seus pacientes no acesso à terapia e o cuidado e os serviços de assistência.

Enquanto a paisagem terapêutica actual para a doença neuromuscular está evoluindo, são tão demasiado os alvos e o espaço do CNDR. O registro recolheu os resultados da análise genéticos que variam de 16,9% (de pacientes esporádicos registrados do ALS) a 86,4% (de pacientes registrados do DM).

Entre 8,3% (LGMD) e 28,4% (DMD) dos registrantes participaram nos ensaios clínicos. O registro está sendo usado agora igualmente para compreender a segurança e a eficácia de terapias novas.

“CNDR foi instrumental em clínicas encorajadoras ajudar a pacientes registrados em obter o teste genético apropriado,” Dr. Korngut das notas. “Porque houve um aumento no número de desordens com o teste genético disponível e terapias genético-baseadas, a consciência de e o acesso à assistência genética formal são componentes essenciais de discussões do clínico-paciente.”

O Dr. Korngut observa que nesta era nova da descoberta terapêutica para doenças neuromusculares raras, os registros nacionais da doença e suas redes associadas de clínicas afiliado são essenciais. “Finalmente, a disponibilidade de dados detalhados do real-mundo em Canadá foi um recurso a todas as partes interessadas na comunidade neuromuscular da doença e tornar-se-á provavelmente mais assim.”

Source:
Journal reference:

Hodgkinson, V., et al. (2021) The Canadian Neuromuscular Disease Registry 2010–2019: A Decade of Facilitating Clinical Research Througha Nationwide, Pan-NeuromuscularDisease Registry. Journal of Neuromuscular Diseases. doi.org/10.3233/JND-200538