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terapeutica del mRNA - analitica e caratterizzazione di Bioanalytical

Thought LeadersAnnette BakHead of Advanced Drug Delivery in Pharmaceutical Sciences AstraZeneca

In questi intervista, colloqui Notizia-Medici di scienze biologiche ad Annette Bak, testa della consegna avanzata nelle scienze farmaceutiche, R & S della droga a AstraZeneca, circa terapeutica del mRNA e le loro sfide analitiche nello sviluppo farmaceutico che presenterà a Pittcon.

Che cosa sono terapeutica del mRNA e perché sono essi importanti a medicina?

a terapeutica basata a RNA può essere usata per modulare le proteine malattia-associate. La sovrapproduzione della proteina può essere druggable da piccolo RNA d'interferenza (siRNA) e dagli oligonucleotidi antisenso (ASO). In questo caso, la terapeutica del RNA inibisce la traduzione del mRNA alla proteina malattia-causante.

Per contro, la produzione deficitaria della proteina può essere trattata facendo uso del RNA messaggero (mRNA) per piombo alla traduzione di proteina dimodificazione desiderabile. La terapeutica del RNA è importante a medicina poichè può inibire o produrre le proteine direttamente nella cella, che può essere dura da fare con altre modalità terapeutiche. La risposta è egualmente transitoria.

Credito di immagine: nobeastsofierce/Shutterstock.com
 

Un filo di RNA. Credito di immagine: nobeastsofierce/Shutterstock.com

Potete descrivere la vostra ricerca che state presentando a terapeutica del mRNA del ` di Pittcon - analitica ed alla caratterizzazione di Bioanalytical'?

la terapeutica del mRNA non è senza sfide. Le molecole sono grandi, fatto pagare e solitamente richiedono un delivery system di suscitare i loro atti in celle. La natura unica egualmente crea le sfide analitiche nella scoperta farmaceutica della droga e nello sviluppo iniziale.

La mia presentazione a Pittcon esaminerà agli gli studi finalizzati basati a nucleotide di terapeutica, compreso la caratterizzazione analitica e bioanalytical nella scoperta recente e nello sviluppo iniziale.

Come caratterizzate la terapeutica del mRNA facendo uso dell'analisi dei dati e del bioanalytics?

Il punto della mia presentazione è che la caratterizzazione analitica di terapeutica del RNA è molto differente da altre molecole terapeutiche quali le piccole molecole e proteine. Nella fase di scoperta, c'è una necessità di caratterizzare la molecola del RNA ed il delivery system in celle per capire il meccanismo della prestazione di delivery system e di atto.

Ciò produce le nuove sfide di automazione ed analitiche mentre i sistemi di alto-capacità di lavorazione devono essere messi a punto per progettare, fare, collaudare ed analizzare i delivery system della droga. Nello sviluppo iniziale, queste nuove modalità provocano le impurità ed i prodotti distinti di degradazione, che necessita l'elaborazione e la convalida dei metodi analitici complessi per gli scopi (QC) di controllo di qualità.  Questi saranno tipicamente molto differenti che altre modalità che è sia un'opportunità scientifica che una sfida.

Dai geni di tornitura e del trasporto inserita/disinserita a fare la parte nelle reazioni chimiche e nell'edilizia della proteina, la versatilità di RNAs si è trasformata in in un fuoco nella ricerca medica. Che cosa rende il mRNA specificamente utile per la ricerca terapeutica?

La capacità di spegnere la produzione delle proteine malattia-causanti (cioè, con ASOs, siRNA) e di girare la produzione delle proteine utili sopra (cioè, con il mRNA) significa che le costruzioni del RNA sono non solo utili come terapeutica ma anche di studiare la biologia e la farmacologia delle malattie. RNAs è quindi egualmente utile come strumenti della ricerca.

la terapeutica del mRN A è stata chiamata “perturbatrice„ all'industria di droga. Perché e che cosa fa questa media?

Tutto il mRNA è generato con quattro particelle elementari differenti, che una volta un in un ordine unico di sequenza hanno la capacità di codificare per tutte le varietà di proteine. Una volta che l'industria guadagna la familiarità con la classe terapeutica, queste caratteristiche hanno il potenziale di tenere conto lo sviluppo rapido di terapeutica del mRNA e del suo percorso dello sviluppo della droga che è una prospettiva molto emozionante.

la terapia del mRNA essenzialmente permette all'organismo di fare le sue proprie proteine per varie funzioni. Come proviene la terapeutica del mRNA che modella le idee della terapia personale ed individualizzata dai nostri propri organismi?

Il RNA è alto e giù-regolamentato in vari stati di malattia, per esempio, il piombo alla produzione di determinate proteine malattia-causanti o alla produzione deficitaria di altre. Con a terapeutica basata a RNA, che rientra nella classe di medicina di precisione, una ha il potenziale specificamente di comporre la produzione verso l'alto o verso il basso all'interno del proprio organismo del paziente che piombo ad un terapeutico che è in pratica propri del paziente piuttosto che un intervento non Xeros. Ciò può piombo per migliorare l'impatto della medicina potenziale.

cancro

Illustrazione delle cellule tumorali. Il dysregulation del RNA può avere una parte nello sviluppo del cancro. Credito di immagine: nobeastsofierce/Shutterstock.com

Come descrivereste l'evoluzione delle tecnologie farmaceutiche, compreso terapeutica del mRNA, a partire dall'esperienza al presente?

Definitivamente abbiamo veduto i cambiamenti nella modalità e droghiamo gli spazi della consegna con parecchi nuovi approcci terapeutici quale a medicina basata a RNA che fa recentemente un'entrata. È dovuto i cambiamenti di affari nell'industria ma egualmente cambia nelle capacità in comunità scientifica e piombo ad un approccio differente alla scoperta della droga.

Precedentemente l'obiettivo è stato identificato, quindi la modalità selezionata e per concludere, la strategia della consegna è stata determinata ad un modo seriale. La portata della consegna della droga era relativamente stretta. Ora la portata si è espanta ed una volta che l'obiettivo è stato selezionato tutte le modalità ed opzioni della consegna sono considerate parallelamente.

Cioè questo approccio tiene conto la sezione della modalità che è adatta ottimamente per l'obiettivo in questione. La complessità della consegna della droga egualmente è aumentato e più modalità ed itinerari sono ora nel gioco con le opzioni della esteso-versione ed intracellulari della consegna.

Di conseguenza nella fase di scoperta, la collaborazione vicina fra progettazione e gli scienziati della consegna è “devono„ nella parallela emergente e nell'approccio più complesso. È egualmente importante che costruiamo nell'elemento di traduzione clinico nello sviluppo preclinico in modo che le nuove tecnologie non si blocchino come concetti preclinici interessanti.

A AstraZeneca, la diversità delle tecnologie applicate nella nostra conduttura in anticipo è esemplificata dal numero aumentato di nuove modalità che entrano nello sviluppo clinico. 30% della nostra conduttura in anticipo ora consiste di nuove modalità della droga, compreso gli oligonucleotidi ed il mRNA.

Potreste descrivere alcune delle sfide che avete incontrato mentre caratterizzavi la terapeutica del mRNA?

Sviluppare una carta stradale di R & S per una nuova classe terapeutica quale il mRNA è sia emozionante che provocatorio. La mia ricerca mette a fuoco su fabbricazione della consegna e di chimica della droga e su comandi (CMC), in altre parole derivando il prodotto o il modulo di dosaggio che possono finalmente raggiungere il paziente.

In questo contesto per una nuova modalità terapeutica, dobbiamo sviluppare i nuovi delivery system, le formulazioni, i metodi analitici e le strutture per le osservazioni regolarici per ottenere una terapia approvata. Per fornire un esempio che egualmente riguarderò nella mia presentazione, poiché la terapeutica del mRNA funziona nella cella, tenere la carreggiata del delivery system nella cella si trasforma in in una necessità e di conseguenza quando installa il mio dipartimento alcuni anni indietro che abbiamo dovuto sviluppare un gruppo di biologia cellulare. Ciò è un nuovo concetto nei dipartimenti di formulazione nell'industria.

Che cosa altre domande di terapeutica del mRNA, oltre ai vaccini, voi pensano o vorrebbero vedere mentre la ricerca progredisce?

Tutta la malattia che potrebbe trarre giovamento dalla produzione di determinata proteina è nella teoria druggable da un mRNA. Il vantaggio principale viene quando l'evento si presenta nella cella, poichè è terapia molto difficile da ottenere della sostituzione della proteina nelle celle. Un'applicazione recente è gene che modifica facendo uso del sistema di CRISPR/CAS in cui il RNA della guida e la proteina di CAS 9 possono essere consegnati come RNA.

Il RNA della guida poi posizionerà l'enzima di CAS 9 sul DNA per correggere i geni difettosi. Stiamo vedendo tale progresso di terapeutica in condutture farmaceutiche, particolarmente per le malattie genetiche rare.

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Modificare del gene di CRISPR/CAS. Un'applicazione recente di terapeutica del RNA è in gene che modifica facendo uso del sistema di CRISPR/CAS, in cui il RNA della guida e la proteina di CAS 9 possono essere consegnati come RNA. Credito di immagine: Nathan Devery/Shutterstock.com

Che cosa è in magazzino per voi e la vostra ricerca in terapeutica del mRNA?

La classe terapeutica è ancora relativamente nuova e sviluppantesi velocemente. Corrente stiamo studiando il potenziale del mRNA in una serie di aree di terapia con il nostro partner Moderna ed egualmente stiamo avanzando l'uso della chimica dei lipidi e delle nanoparticelle novelle del lipido promuovere la consegna di terapeutica del mRNA.

Sguardo in avanti, dobbiamo essere sui nostri piedi:

  • Derivi le nuove associazioni per interiorizzare i grandi delivery system oltre a cui stiamo sviluppando internamente
  • Trovi i modi amministrare la classe dagli itinerari differenti della consegna di convenienza per l'utilizzatore finale
  • Continui a sviluppare i nuovi trattamenti del CMC per progredire varia terapeutica del RNA nella conduttura

Avete lavorato attraverso i paesi differenti come il Regno Unito, gli Stati Uniti, la Svezia e la Cina. Come avete veduto la consegna della droga e l'industria terapeutica collaborare attraverso i confini?

Nel corso della mia scienza di carriera è diventato globale e le collaborazioni fuori dei confini della società ora sono molto più ordinarie e perfino preveduto. L'aumento risultante di creatività è un fattore di urto nell'esplosione delle modalità e degli approcci terapeutici della consegna della droga.

Sappiamo che la migliore scienza non accade in isolamento e non affronta tutte le emissioni che affrontano la sanità e non raggiunge le innovazioni scientifiche aspiriamo a, noi deve lavorare insieme, collaborando fra noi stessi e con altri, portando il migliore talento per riguardare i problemi più duri.

In molti modi, penso che la pandemia abbia reso a collaborazioni globali più facile dovuto l'aumento nell'attitudine e nella cultura online di riunione.

prodotti farmaceutici globali

L'importanza di collaborazione globale nell'industria farmaceutica è stata evidenziata durante la pandemia COVID-19. Credito di immagine: pogonici/Shutterstock.com

Come il cavo del gruppo avanzato della consegna della droga di AstraZeneca, come il vostro lavoro è stato urtato questo anno?

Ho riassegnato di nuovo agli Stati Uniti durante l'estate 2020 ed ho grandi gruppi indietro in Svezia e nel Regno Unito. dovuto la pandemia, ho non potuto visualizzarli. Poiché il mio gruppo è nelle posizioni globali io hanno avuti sempre molte riunioni virtuali, ma quelli naturalmente sono aumentato di frequenza.

Dopo un periodo di pratica, ora sono abbastanza senza cuciture. Anche invii il sospetto di pandemia I che viaggierò più di meno. Ho parlato esclusivamente di creatività di scienza ma nel 2020 egualmente abbiamo applicato la creatività operativa significativa per ottenere il lavoro fatto in queste circostanze differenti. Comprende, per esempio, le attività basate a laboratorio di programmazione da tenere conto distanziare sociale, conducendo online piuttosto che le interviste faccia a faccia quando recluta, pranzi e chiacchierate online del caffè più molto.

Come presidente eletto per l'associazione americana degli scienziati farmaceutici, che cosa vedete per i ruoli futuri degli scienziati farmaceutici nelle industrie di salubrità e mediche?

Gli scienziati farmaceutici avranno un ruolo importante in futuro. Il paesaggio di scienza è cambiato con la pandemia naturalmente ma egualmente significo questo in termini di più modalità, obiettivi più difficili e sforzi più di collaborazione in seno a e fuori delle società.

Di conseguenza è importante che continuiamo ad istruire e svilupparci per restare correnti e pertinenti per i nuovi approcci terapeutici quali alle le medicine basate a RNA. Le associazioni professionali quale AAPS svolgono i ruoli importanti nella scienza d'avanzamento, collaborando con altre associazioni, ampliando lo sviluppo globale di carriera e di sbraccio per gli scienziati farmaceutici.

dovuto l'aumento negli sforzi di collaborazione fuori dei confini della società, le offerti morbide di abilità dalle organizzazioni professionali di scienza quale AAPS saranno impactful sviluppare gli scienziati farmaceutici per i ruoli più rivolti verso l'esterno di futuro.

Siete un grande avvocato per lo sviluppo di carriera per le donne ed avete conceduto “donne il movimento in scienze farmaceutiche„. Potreste descrivere la missione e le attività di questo movimento?

Un collaboratore di AAPS, un Nur Zaveri ed io hanno iniziato nel 2013 lo sforzo indietro. Abbiamo rend contoere che entrambi desiderati avevamo avuti più supporto quando stavamo iniziando le nostre carriere. Di conseguenza abbiamo punzonato l'idea di un forum in cui le donne ed altri diversi gruppi potrebbero condividere le esperienze.

Che cosa ha fatto lo sforzo particolarmente grande è l'interesse e la volontà delle donne di AAPS di aumentare e condividere le loro esperienze - sia che lotte, vittorie, o strategie di carriera. Ora, dopo sei simposi alle riunioni di AAPS, a parecchi articoli nel settimanale di attualità di AAPS di noi e ad altri appena per nominare alcune attività, abbiamo una comunità fiorente di AAPS in questa area.

donne in prodotti farmaceuticiAnnette Bak è un forte avvocato per le donne nella scienza farmaceutica. Credito di immagine: MicroOne/Shutterstock.com

Che consiglio avete per le donne di presto-carriera che guardano per cominciare nelle scienze farmaceutiche?

Il mio consiglio alle giovani donne che sperano di intraprendere una carriera nel campo di scienza sarebbe “segue la vostra passione„. Ho considerato la medicina e la medicina veterinaria basate sulle percezioni generali delle carriere desiderabili ma scoperte rapidamente che le scienze farmaceutiche fossero state allineate molto meglio rispetto alle miei abilità, tratti ed interessi.

Sulla base della mia esperienza nella gente di gestione attraverso tre grandi ditte farmaceutiche, è tutto troppo facile andare in direzione di cui “dovete„ fare, ma il successo e quindi impatto di scienza viene dall'ascoltare voi stesso e dall'individuazione del che cosa “volete fare„ e cui siete “appassionato„ circa.

Un altro pezzo di consiglio è di trovare un mentore o più di quello. Non così tanto svilupparsi scientifico, ma aiutarvi transizione dallo studio e dal sistema educativo. Nessuna materia se selezionate l'industria, l'accademia, o occupazione di governo richiederà l'adeguamento sopra la scuola post-laurea o un postdoc. Un mentore può anche guidarvi nella fase iniziale per operare le migliori scelte di carriera

Che impatti gli eventi come Pittcon hanno sulla comunicazione del vostro lavoro?

La comunità di scienza è diventato globale e più di collaborazione, che piombo ad un aumento nella diversità di scienza - nel contesto del mio lavoro, questo è un numero aumentato di modalità e di delivery system terapeutici della droga.

Che la comunicazione e lo scambio di scienza ha un'importanza migliorata in odierna comunità scientifica per permettere alla soluzione dei problemi sempre più complessi. Presentando alle conferenze quale Pittcon è digita questo contesto.

Perché credete Pittcon siete importante nell'industria di scienza e terapeutica?

Pittcon è una di più grandi conferenze di chimica analitica e la chimica analitica è la spina dorsale per qualità nella maggior parte se non tutte le industrie di scienza.

Allineato con questa missione egualmente molto direttamente integra la strumentazione ed i produttori dello strumento nel programma tecnico, che permettono che i partecipanti vadano con non solo gli opuscoli dello strumento ma anche gli esempi concreti della loro applicazione. Pittcon è una grande conferenza e può avere altri scopi ma ecco perché aspetto con impazienza di personalmente assistere.

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    Pittcon. (2021, February 23). terapeutica del mRNA - analitica e caratterizzazione di Bioanalytical. News-Medical. Retrieved on April 18, 2021 from https://www.news-medical.net/news/20210223/mRNA-Therapeutics-e28093-Analytical-and-Bioanalytical-Characterization.aspx.

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