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Le régime neuf de médicament est sûr et efficace chez les enfants avec la mucoviscidose

Une étude de la phase 3, des dirigées par Co internationaux et préliminaires par Susanna McColley, DM, de l'hôpital pour enfants d'Ann et de Robert H. Lurie de Chicago, constaté qu'un régime de trois médicaments (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) ces vise l'origine génétique de la mucoviscidose étaient sûres et efficaces dans 6-11 ans avec au moins une copie de mutation de F508del dans le gène CFTR, on estime que qui représente presque 90 pour cent de la population de mucoviscidose aux Etats-Unis.

Pour les enfants à cette tranche d'âge qui ont seulement une copie de mutation de F508del - ou environ 40 pour cent de patients présentant la mucoviscidose aux Etats-Unis - ce serait la première demande de règlement qui adresse l'anomalie génétique fondamentale dans la mucoviscidose.

Cette demande de règlement de mucoviscidose de trois-médicament a été reconnue par la FDA en octobre 2019 pour des gens 12 ans et plus vieux avec au moins une copie de mutation de F508del. Basé sur les résultats positifs de ceci l'étude, la FDA a reçu la demande pour augmenter le signe de demande de règlement aux enfants plus en bas âge, avec une décision prévue avant juin 2021.

« L'aspect le plus passionnant de nos découvertes est que cette population des enfants a eu la fonction pulmonaire normale au début de l'étude et a toujours eu une importante amélioration, » a dit le M. McColley, investigateur principal Co-Global sur l'étude et auteur supérieur, qui est le directeur scientifique pour des partenariats interdisciplinaires de recherches à l'institut de recherches des enfants de Stanley Manne aux enfants de Lurie et au professeur de la pédiatrie à l'École de Médecine de Feinberg d'Université Northwestern. « A ajouté à ce que nous avons vu dans les études et dans la pratique avec la population plus âgée, commençant la demande de règlement plus tôt peut éviter des complications à long terme sérieuses et réellement changer la trajectoire de la santé pour des enfants avec la mucoviscidose. »

La mucoviscidose est une maladie génétique graduelle qui endommage les organes multiples, y compris les poumons et le pancréas. Actuel, l'espérance de vie moyenne est de 47 ans. La maladie est provoquée par les mutations dans le gène CFTR qui mènent au flux insuffisant du sel et de l'eau dans et hors des cellules. Dans les poumons, ceci produit l'habillage du mucus épais et collant qui peut avoir comme conséquence des infections continuelles de poumon et l'affection pulmonaire sévère. Les dégâts au pancréas se produisent même avant la naissance, qui nuit l'absorption et l'accroissement de nutrition. Tandis qu'il y a approximativement 2.000 mutations connues du gène CFTR, le plus courant est la mutation de F508del.

Dans les 24 études de semaine avec 66 enfants, publiés dans le tourillon américain des soins respiratoires et du médicament critique de soins, M. McColley et collègues a confirmé l'utilité d'une dose qui est moitié de la dose quotidienne adulte de la demande de règlement de trois-médicament pour des enfants 6-11 ans qui pèsent moins de 30 kilogrammes et de la pleine dose adulte pour ceux qui pèsent plus. Le régime a été bien toléré, et le profil de sécurité était généralement compatible avec cela observé dans des patients plus âgés, présentant la toux, le mal de tête et la fièvre comme événements défavorables les plus courants.

La demande de règlement a eu comme conséquence les importantes améliorations dans la fonction pulmonaire, les symptômes respiratoires et l'état nutritionnel. Mettant à jour ou améliorant l'état nutritionnel est associé à une meilleure fonction pulmonaire et à une survie accrue dans les patients présentant la mucoviscidose. De plus, on a observé l'amélioration appréciable dans la concentration en chlorure de sueur, une mesure directe de fonctionnement de CFTR.

Dans cette étude, nous avons vu des améliorations plus grandes en chlorure de sueur que ceux précédemment vus dans les adultes et les adolescents. Cette réaction intense à la demande de règlement peut aboutir à améliorer des résultats cliniques à long terme de mucoviscidose. »

M. Susanna McColley, auteur supérieur d'étude et hôpital pour enfants Co-Global d'investigateur principal, d'Ann et de Robert H. Lurie de Chicago

« Il est important de noter ces gens avec la mucoviscidose qui sont démographiquement caractérisées comme en ayant un chemin autre que la zone blanche ou le groupe ethnique caractérisé comme hispanique soyez moins pour avoir une mutation de F508del, » M. McColley a dit. « C'est important parce que comme avec d'autres aigu et états chroniques, ces populations ont plus de maladie sévère et abaissent l'espérance de vie. Pendant que le développement de médicament continue, nous sommes concentrés sur avoir hautement un traitement efficace ou corrigeons pour chacun avec la mucoviscidose. »

Source:
Journal reference:

Zemanick, E. T., et al. (2021) A Phase 3 Open-Label Study of ELX/TEZ/IVA in Children 6 Through 11 Years of Age With CF and at Least One F508del Allele. American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine. doi.org/10.1164/rccm.202102-0509OC.