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O regime novo da droga é seguro e eficaz nas crianças com fibrose cística

Um international, um estudo da fase 3 da aberto-etiqueta, co-conduzidos por Susanna McColley, DM, do hospital de crianças de Ann & de Robert H. Lurie de Chicago, encontrado que um regime de três drogas (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) essas visa a causa genética da fibrose cística eram seguros e eficazes em 6-11-year-olds com pelo menos uma cópia da mutação de F508del no gene de CFTR, que é calculado para representar quase 90 por cento da população da fibrose cística nos Estados Unidos.

Para as crianças nesta classe etária que têm somente uma cópia da mutação de F508del - ou aproximadamente 40 por cento dos pacientes com fibrose cística nos Estados Unidos - este seria o primeiro tratamento que endereça o defeito genético subjacente na fibrose cística.

Este tratamento da fibrose cística da três-droga foi aprovado pelo FDA em outubro de 2019 para povos 12 anos e mais velhos com pelo menos uma cópia da mutação de F508del. Baseado nos resultados positivos disto o estudo, o FDA aceitou a aplicação para expandir a indicação do tratamento a umas crianças mais novas, com uma decisão esperada daqui até junho de 2021.

“O aspecto o mais emocionante de nossos resultados é que esta população das crianças teve a função pulmonar normal no início do estudo e ainda teve uma melhoria significativa,” disse o Dr. McColley, investigador principal Co-Global no estudo e o autor superior, que é o director científico para parcerias interdisciplinars da pesquisa no instituto de investigação das crianças de Stanley Manne em crianças de Lurie e em professor da pediatria na Faculdade de Medicina de Feinberg da Universidade Northwestern. “Acoplou-se com o que nós vimos nos estudos e na prática com a população mais velha, começando o tratamento mais cedo pode evitar complicações a longo prazo sérias e realmente mudar a trajectória da saúde para crianças com fibrose cística.”

A fibrose cística é uma doença genética progressiva que danifique órgãos múltiplos, incluindo os pulmões e o pâncreas. Actualmente, a esperança de vida média é 47 anos. A doença é causada pelas mutações no gene de CFTR que conduzem ao insuficiente fluxo do sal e da água dentro e fora das pilhas. Nos pulmões, isto cria o acúmulo do muco grosso, pegajoso que pode conduzir às infecções crônicas do pulmão e à doença pulmonar severa. Dano ao pâncreas ocorre mesmo antes do nascimento, que interfere com a absorção e o crescimento da nutrição. Quando houver aproximadamente 2.000 mutações conhecidas do gene de CFTR, o mais comum é a mutação de F508del.

Nos 24 estudos da semana com as 66 crianças, publicadas no jornal americano do cuidado respiratório e da medicina crítica do cuidado, o Dr. McColley e os colegas confirmaram a conveniência de uma dose que fosse metade da dose diária do adulto do tratamento da três-droga para crianças 6-11 anos de idade que pesa menos de 30 quilogramas e da dose adulta completa para aqueles que pesam mais. O regime foi tolerado bem, e o perfil de segurança era geralmente consistente com o aquele observado em uns pacientes mais idosos, com tosse, dor de cabeça e febre como os eventos adversos os mais comuns.

O tratamento conduziu às melhorias significativas na função pulmonar, em sintomas respiratórios e no estado nutritivo. Mantendo ou melhorando o estado nutritivo é associado com a melhor função pulmonar e a sobrevivência aumentada nos pacientes com fibrose cística. Além, a melhoria substancial na concentração do cloreto do suor, uma medida directa da função de CFTR, foi observada.

Neste estudo, nós vimos maiores melhorias no cloreto do suor do que aqueles vistos previamente nos adultos e nos adolescentes. Esta resposta forte ao tratamento pode conduzir para melhorar resultados clínicos a longo prazo da fibrose cística.”

O Dr. Susanna McColley, estuda o autor superior e o hospital de crianças Co-Global do investigador principal, da Ann & do Robert H. Lurie de Chicago

“É importante notar esse pessoa com fibrose cística que é caracterizada demogràficamente como tendo uma raça a não ser o branco ou a afiliação étnica caracterizada como o hispânico seja menos provável ter uma mutação de F508del,” Dr. McColley disse. “Isto é importante porque como com outras circunstâncias agudas e crônicas, estas populações têm uma doença mais severa e abaixam a esperança de vida. Enquanto a revelação da droga continua, nós estamos centrados sobre ter um tratamento altamente eficaz ou curamo-nos para todos com fibrose cística.”

Source:
Journal reference:

Zemanick, E. T., et al. (2021) A Phase 3 Open-Label Study of ELX/TEZ/IVA in Children 6 Through 11 Years of Age With CF and at Least One F508del Allele. American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine. doi.org/10.1164/rccm.202102-0509OC.