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El nuevo régimen de la droga es seguro y de manera efectiva en niños con fibrosis quística

Un international, un estudio de la fase 3 de la abierto-escritura de la etiqueta, co-llevados por Susana McColley, Doctor en Medicina, del hospital de niños de Ana y de Roberto H. Lurie de Chicago, encontrado que un régimen de tres drogas (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) esas apunta la causa genética de la fibrosis quística eran seguros y de manera efectiva en 6-11 años con por lo menos una copia de la mutación de F508del en el gen de CFTR, que se estima para representar al casi 90 por ciento de la población de la fibrosis quística en los Estados Unidos.

Para los niños en esta categoría de edad que tienen solamente una copia de la mutación de F508del - o el cerca de 40 por ciento de pacientes con fibrosis quística en los Estados Unidos - éste sería el primer tratamiento que dirige el defecto genético subyacente en fibrosis quística.

Este tratamiento de la fibrosis quística de la tres-droga fue aprobado por el FDA en octubre de 2019 para la gente 12 años y más viejos con por lo menos una copia de la mutación de F508del. De acuerdo con los resultados positivos de esto estudio, el FDA ha validado el uso para desplegar la indicación del tratamiento a niños más jovenes, con una decisión preveída en junio de 2021.

“El aspecto más emocionante de nuestras conclusión es que esta población de niños tenía función pulmonar normal al inicio del estudio y todavía tenía una mejoría importante,” dijo al Dr. McColley, investigador principal Co-Global en el estudio y el autor mayor, que es el director científico para las sociedades interdisciplinarias de la investigación en el instituto de la investigación de los niños de Stanley Manne en los niños de Lurie y el profesor de la pediatría en la Facultad de Medicina de Feinberg de la Universidad Northwestern. “Acopló con lo que vimos en estudios y en la práctica con la más vieja población, comenzando el tratamiento puede evitar anterior complicaciones a largo plazo serias y cambiar realmente la trayectoria de la salud para los niños con fibrosis quística.”

La fibrosis quística es una enfermedad genética progresiva que daña órganos múltiples, incluyendo los pulmones y el páncreas. Actualmente, la esperanza de vida media es 47 años. La enfermedad es causada por las mutaciones en el gen de CFTR que llevan al flujo escaso de la sal y del agua dentro y fuera de las células. En los pulmones, esto crea la acumulación del moco grueso, pegajoso que puede dar lugar a infecciones crónicas del pulmón y a enfermedad pulmonar severa. El daño al páncreas ocurre incluso antes del nacimiento, que interfiere con la amortiguación y el incremento de la nutrición. Mientras que hay aproximadamente 2.000 mutaciones sabidas del gen de CFTR, el más común es la mutación de F508del.

En los 24 estudios de la semana con 66 niños, publicados en el gorrón americano del cuidado respiratorio y del remedio crítico del cuidado, el Dr. McColley y los colegas confirmaron la conveniencia de una dosis que es mitad de la dosis diaria del adulto del tratamiento de la tres-droga para los niños 6-11 años de edad que pesen menos de 30 kilogramos y de la dosis adulta completa para ésos que pesan más. El régimen fue tolerado bien, y el perfil de seguro era generalmente constante con ése observado en más viejos pacientes, con tos, dolor de cabeza y fiebre como las acciones adversas mas comunes.

El tratamiento dio lugar a mejorías importantes en la función pulmonar, síntomas respiratorios y estado alimenticio. Manteniendo o perfeccionando estado alimenticio se asocia a una mejor función pulmonar y a supervivencia creciente en pacientes con fibrosis quística. Además, la mejoría sustancial en la concentración del cloruro del sudor, una dimensión directa de la función de CFTR, fue observada.

En este estudio, vimos mayores mejorías en cloruro del sudor que ésos vistos previamente en adultos y adolescentes. Esta reacción fuerte al tratamiento puede llevar para mejorar resultados clínicos a largo plazo de la fibrosis quística.”

El Dr. Susana McColley, estudia el autor mayor y el hospital de niños Co-Global del investigador principal, de Ana y de Roberto H. Lurie de Chicago

“Es importante observar a esa gente con fibrosis quística que demográfico se caractericen como teniendo una carrera con excepción de blanco o pertenencia étnica caracterizada como hispanos sea menos probable tener una mutación de F508del,” el Dr. McColley dijo. “Esto es importante porque como con otras condiciones agudas y crónicas, estas poblaciones tienen enfermedad más severa y bajan esperanza de vida. A medida que el revelado de la droga continúa, nos centramos en tener un tratamiento altamente efectivo o curamos para todo el mundo con fibrosis quística.”

Source:
Journal reference:

Zemanick, E. T., et al. (2021) A Phase 3 Open-Label Study of ELX/TEZ/IVA in Children 6 Through 11 Years of Age With CF and at Least One F508del Allele. American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine. doi.org/10.1164/rccm.202102-0509OC.