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La stratégie de génie génétique réduit spectaculaire des niveaux de tau dans le modèle animal d'Alzheimer

Les chercheurs ont employé une stratégie de génie génétique pour réduire spectaculaire des niveaux de tau--une protéine principale qui s'accumule et devient embrouillée dans le cerveau pendant le développement de la maladie d'Alzheimer--dans un modèle animal de la condition. Les résultats, qui viennent des chercheurs chez Massachusetts General Hospital (MGH) et Sangamo Therapeutics Inc., pourraient mener à une demande de règlement potentiellement prometteuse pour des patients présentant cette maladie dévastatrice.

Comme décrit dans la Science avance, la stratégie concerne les facteurs appelés d'une transcription de protéine à doigt de zinc de technologie réglementaire de gène (ZFP-TFs), qui ADN-grippent les protéines qui peuvent être armées pour viser et affecter l'expression des gènes spécifiques. Dans ce cas, le traitement a été conçu pour viser et amortir l'expression du gène ce des indicatifs pour le tau.

Les souris avec la maladie d'Alzheimer ont reçu une injection unique de la demande de règlement--ce qui a utilisé un virus inoffensif pour livrer le ZFP-TFs aux cellules--directement dans la région de hippocampe du cerveau ou en intraveineuse dans un vaisseau sanguin. Demande de règlement avec les taux de protéine réduits de tau de ZFP-TFs dans le cerveau de 50% à 80% à l'extérieur à 11 mois, la remarque du plus long temps étudiée. D'une manière primordiale, le traitement a renversé certains des dégâts liés à l'Alzheimer qui étaient présents dans les cellules du cerveau des animaux.

« La technologie a fonctionné juste la voie que nous avions espérée--réduisant le tau considérablement pour tant que nous avons examiné, n'entraînant aucun effet secondaire que nous pourrions voir même au-dessus d'on, beaucoup de mois, et améliorer les changements pathologiques des cerveaux des animaux, » dit l'auteur Bradley supérieur Hyman, DM, le PhD, qui dirige l'élément de recherches de maladie d'Alzheimer à l'institut de MassGeneral pour la maladie de Neurodegenerative. « Ceci propose un régime vers l'avant pour essayer d'aider des patients. »

La simplicité du traitement lui effectue une approche particulièrement attrayante.

C'était le résultat d'une demande de règlement unique du traitement réglementaire de gène, qui pourrait être donnée par une injection dans la circulation sanguine. Tandis que ce traitement est loin des patients--autant plus de développement et contrôle de sécurité devraient être faits--c'est une promesse et une première étape passionnante. »

Bradley Hyman, DM, PhD, auteur supérieur

L'étude a été principalement supportée par Sangamo, conformément à une convention parrainée de recherches avec MGH. Le financement a été également fourni par MGH et le centre allemand pour les maladies de Neurodegenerative (DZNE) de la fondation de Helmholtz, de la fondation de JPB, de l'institut national sur le vieillissement, et de la fondation de BrightFocus.

Source:
Journal reference:

Wegmann, S., et al. (2021) Persistent repression of tau in the brain using engineered zinc finger protein transcription factors. Science Advances. doi.org/10.1126/sciadv.abe1611.