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La strategia dell'ingegneria genetica diminuisce drammaticamente i livelli di tau nel modello animale di Alzheimer

I ricercatori hanno usato una strategia dell'ingegneria genetica per diminuire drammaticamente i livelli di tau--una proteina chiave che si accumula ed è aggrovigliata nel cervello durante lo sviluppo del morbo di Alzheimer--in un modello animale della circostanza. I risultati, che vengono dai ricercatori al policlinico di Massachusetts (MGH) ed a Sangamo Therapeutics Inc., potrebbero piombo ad un trattamento potenzialmente di promessa per i pazienti con questa malattia devastante.

Come descritto negli avanzamenti di scienza, la strategia comprende una tecnologia di regolamento del gene chiamata fattori di trascrizione della proteina del dito di zinco (ZFP-TFs), che sono proteine dell'DNA-associazione che possono essere sfruttate per mirare e pregiudicare all'espressione dei geni specificati. In questo caso, la terapia è stata destinata per mirare e fare tacere all'espressione del gene quel codici per la tau.

I mouse con il morbo di Alzheimer hanno ricevuto una singola iniezione del trattamento--quale ha impiegato un virus inoffensivo per consegnare lo ZFP-TFs alle celle--direttamente nella regione dell'ippocampo del cervello o per via endovenosa in un vaso sanguigno. Il trattamento con ZFP-TFs ha ridotto i livelli del proteina tau nel cervello di 50% - 80% fuori a 11 mese, il punto di tempo massimo studiato. D'importanza, la terapia ha invertito alcuno del danno Alzheimer's in relazione con che era presente nelle cellule cerebrali degli animali.

“La tecnologia ha funzionato appena il modo che avevamo sperato--diminuendo tau sostanzialmente per finchè abbiamo guardato, non causando effetti secondari che potremmo vedere anche sopra molti, molti mesi e miglioramento delle mutazioni patologiche nei cervelli degli animali,„ dice l'autore Bradley senior Hyman, il MD, PhD, che dirige l'unità di ricerca del morbo di Alzheimer all'istituto di MassGeneral per la malattia di Neurodegenerative. “Questo suggerisce una pianificazione in avanti per provare ad aiutare i pazienti.

La semplicità della terapia le rende un approccio particolarmente attraente.

Ciò era il risultato di singolo trattamento della terapia di regolamento del gene, che potrebbe essere dato tramite un'iniezione nella circolazione sanguigna. Mentre questa terapia è lontano dai pazienti--tanto più messa a punto ed il collaudo della sicurezza dovrebbero essere fatti--è una promessa e un primo punto emozionante.„

Bradley Hyman, MD, PhD, autore senior

Lo studio soprattutto è stato supportato da Sangamo, conformemente ad un accordo di ricerca patrocinato con MGH. Il finanziamento egualmente è stato fornito da MGH e dal centro tedesco per le malattie di Neurodegenerative (DZNE) delle fondamenta di Helmholtz, delle fondamenta di JPB, dell'istituto nazionale su invecchiamento e delle fondamenta di BrightFocus.

Source:
Journal reference:

Wegmann, S., et al. (2021) Persistent repression of tau in the brain using engineered zinc finger protein transcription factors. Science Advances. doi.org/10.1126/sciadv.abe1611.