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A estratégia da genética reduz dramàtica níveis da tau no modelo animal de Alzheimer

Os pesquisadores usaram uma estratégia da genética para reduzir dramàtica níveis de tau--uma proteína chave que acumule e se torne tangled no cérebro durante a revelação da doença de Alzheimer--em um modelo animal da circunstância. Os resultados, que vêm dos investigador no Hospital Geral de Massachusetts (MGH) e no Sangamo Terapêutica Inc., poderiam conduzir a um tratamento potencial prometedor para pacientes com esta doença devastador.

Como descrito em avanços da ciência, a estratégia envolve uma tecnologia regulamentar do gene chamada os factores da transcrição da proteína do dedo do zinco (ZFP-TFs), que ADN-estão ligando as proteínas que podem ser aproveitadas para visar e afectar a expressão de genes especificados. Neste caso, a terapia foi projectada visar e silenciar a expressão do gene esse códigos para a tau.

Os ratos com doença de Alzheimer receberam uma única injecção do tratamento--qual empregou um vírus inofensivo para entregar o ZFP-TFs às pilhas--directamente na região do hipocampo do cérebro ou intravenosa em um vaso sanguíneo. O tratamento com ZFP-TFs reduziu níveis da proteína da tau no cérebro por 50% a 80% para fora a 11 meses, o ponto do tempo o mais longo estudado. Importante, a terapia inverteu algum do dano Alzheimer's-relacionado que estou presente nos neurónios dos animais.

“A tecnologia trabalhou apenas a maneira que nós tínhamos esperado--reduzindo a tau substancialmente para enquanto nós olhamos, não causando nenhum efeito secundário que nós poderíamos ver mesmo sobre muitos, muitos meses, e melhoramento das mudanças patológicas nos cérebros dos animais,” diz autor Bradley superior Hyman, DM, o PhD, que dirige a unidade de pesquisa da doença de Alzheimer no instituto de MassGeneral para a doença de Neurodegenerative. “Isto sugere um plano para a frente para tentar ajudar pacientes.

A simplicidade da terapia faz-lhe uma aproximação especialmente atractiva.

Este era o resultado de um único tratamento da terapia regulamentar do gene, que poderia ser dado por uma injecção na circulação sanguínea. Quando esta terapia for longe dos pacientes--tanta mais revelação e o teste da segurança precisariam de ser feitos--é primeira uma etapa prometedora e excitando.”

Bradley Hyman, DM, PhD, autor superior

O estudo foi apoiado primeiramente por Sangamo, conforme a um acordo de pesquisa patrocinado com MGH. O financiamento foi fornecido igualmente por MGH e pelo centro alemão para as doenças de Neurodegenerative (DZNE) da fundação de Helmholtz, da fundação de JPB, do instituto nacional no envelhecimento, e da fundação de BrightFocus.

Source:
Journal reference:

Wegmann, S., et al. (2021) Persistent repression of tau in the brain using engineered zinc finger protein transcription factors. Science Advances. doi.org/10.1126/sciadv.abe1611.