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La estrategia de la ingeniería genética reduce dramáticamente niveles del tau en el modelo animal de Alzheimer

Los investigadores han utilizado una estrategia de la ingeniería genética para reducir dramáticamente niveles de tau--una proteína dominante que acumula y se enreda en el cerebro durante el revelado de la enfermedad de Alzheimer--en un modelo animal de la condición. Los resultados, que vienen de investigadores en el Hospital General y (MGH) Sangamo Therapeutics Inc. de Massachusetts, podrían llevar a un tratamiento potencialmente prometedor para los pacientes con esta enfermedad devastadora.

Según lo descrito en ciencia avance, la estrategia implica una tecnología de regla del gen llamada los factores de la transcripción de la proteína del dedo del cinc (ZFP-TFs), que DNA-están atando las proteínas que se pueden aprovechar para apuntar y para afectar a la expresión de genes especificados. En este caso, la terapia fue diseñada para apuntar y para imponer silencio a la expresión del gen ese las claves para el tau.

Los ratones con la enfermedad de Alzheimer recibieron una única inyección del tratamiento--cuál empleó un virus inofensivo para entregar el ZFP-TFs a las células--directamente en la región del hipocampo del cerebro o intravenoso en un vaso sanguíneo. El tratamiento con ZFP-TFs redujo niveles de la proteína del tau en el cerebro por el 50% al 80% fuera a 11 meses, el punto del tiempo más largo estudiado. Importantemente, la terapia invirtió algo del daño Alzheimer-relacionado que estaba presente en las neuronas de los animales.

“La tecnología trabajó apenas la manera que habíamos esperado--reduciendo el tau substancialmente para mientras observáramos, no causando ningún efecto secundario que podríamos ver incluso sobre muchos, muchos meses, y perfeccionar los cambios patológicos en los cerebros de los animales,” dice autor a Bradley mayor Hyman, Doctor en Medicina, el doctorado, que dirige la unidad de investigación de la enfermedad de Alzheimer en el instituto de MassGeneral para la enfermedad de Neurodegenerative. “Esto sugiere un plan adelante para intentar ayudar a pacientes.

La simplicidad de la terapia le hace una aproximación especialmente atractiva.

Éste era el resultado de un único tratamiento de la terapia de regla del gen, que se podría dar por una inyección en la circulación sanguínea. Mientras que esta terapia está lejos de pacientes--tanto más revelado y la prueba del seguro necesitarían ser hechos--es un primer paso prometedor y emocionante.”

Bradley Hyman, Doctor en Medicina, doctorado, autor mayor

El estudio fue soportado sobre todo por Sangamo, conforme a un acuerdo de investigación patrocinado con MGH. El financiamiento también fue ofrecido por MGH y el centro alemán para las enfermedades de Neurodegenerative (DZNE) del asiento de Helmholtz, del asiento de JPB, del instituto nacional en el envejecimiento, y del asiento de BrightFocus.

Source:
Journal reference:

Wegmann, S., et al. (2021) Persistent repression of tau in the brain using engineered zinc finger protein transcription factors. Science Advances. doi.org/10.1126/sciadv.abe1611.