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Urolithin A mostra la promessa rallentare la progressione della distrofia del muscolo di Duchenne

La progressione della distrofia del muscolo di Duchenne (DMD) può essere ritardata in mouse completando le loro diete con Urolithin A, secondo i nuovi risultati riferiti oggi. I risultati, pubblicati nella medicina di traduzione di scienza, sollevano le speranze che le nuove opzioni del trattamento potrebbero di un giorno essere sviluppate per DMD, uno stato genetico uncurable caratterizzato da degenerazione progressiva del muscolo. Circa 1 in 3.500 ragazzi nasce con DMD, che si sviluppa solitamente nell'infanzia e significativamente diminuisce la speranza di vita.

La nuova ricerca effettuata al laboratorio del professor Johan Auwerx, MD, PhD all'istituto di tecnologia federale svizzero EPFL e l'università di Losanna in collaborazione con gli scienziati alla società svizzera Amazentis di scienze biologiche, evidenzia il ruolo importante che i mitocondri difettosi possono svolgere in DMD.

Le centrali elettriche delle celle, mitocondri producono l'energia necessaria per la funzione di muscolo normale. Ma le celle di muscolo catturate da entrambi i pazienti umani di DMD e dai mouse sono cresciuto per imitare i difetti significativi nell'attività mitocondriale, i ritrovamenti di manifestazione di circostanza di studio. Specificamente, i reticoli della manifestazione di espressione genica lo sviluppo di DMD è associato con una profonda diminuzione in mitophagy - le celle trattate contano sopra per eliminare e riciclare i mitocondri difettosi e per mantenere i livelli energetici su.

La distrofia del muscolo di Duchenne è la malattia genetica interna più comune diagnosticata nell'infanzia con tranquillo nessuna maturazione disponibile. Il nostro lavoro rappresenta un'innovazione significativa nella ricerca di nuovi approcci terapeutici per i dystrophies muscolari.„

Johan Auwerx, MD, PhD, autore principale ed il professor, EPFL

Il Urolithin composto naturale A è conosciuto per attivare mitophagy e migliorare la salubrità mitocondriale sia in mouse che in esseri umani. Quando gli scienziati e gli autori principali di studio, Peiling Luan e Davide D'Amico, hanno alimentato il composto ai mouse di DMD per appena dieci settimane, hanno veduto che i livelli mitophagy aumentano efficacemente riportando loro il normale. Ciò piombo ad una riduzione significativa di danno del muscolo e ad un miglioramento nella salubrità e nella prestazione del muscolo. Il DMD Urolithin amministrato mouse A ha veduto aumento della prestazione di aumento di 31% e funzionare di forza prensile di 45% rispetto agli animali di controllo non trattati. Ed hanno vissuto più lungamente - sopravvivenza aumentata di 40%.

D'importanza per la malattia umana, Urolithin A ha diminuito una circostanza offensiva chiamata fibrosi in muscoli del cuore e del diaframma del mouse di DMD da 36% e da 39%, rispettivamente. Il simile danno veduto nei pazienti di DMD piombo tipicamente a cardiaco interno o ad arresto respiratorio. Urolithin A poteva egualmente migliorare la rigenerazione delle cellule staminali del muscolo del mouse. Ciò è particolarmente pertinente alla malattia in esseri umani poichè l'inizio di DMD è collegato con l'esaurimento delle cellule staminali funzionali.

Davide D'Amico, PhD, direttore di progetto a Amazentis e un primo autore del documento, ha detto: “Prima di questo studio, è stato capito che la perdita drammatica di funzione di muscolo nei pazienti di DMD fosse associata con le disfunzioni mitocondriali. Qui abbiamo scoperto che mitophagy difettoso, la rimozione ed il riciclaggio dei mitocondri disfunzionali, giochi un ruolo chiave nella progressione di DMD.„

Chris Rinsch, PhD, co-fondatore e CEO di Amazentis, ha detto, “la scienza rigorosa che è pubblicata nella medicina di traduzione di scienza rinforza la prova scientifica di Urolithin A come rinforzatore potente della funzione di muscolo. È emozionante vedere che questo metabolita naturale può supportare non solo il muscolo sano, ma egualmente mostra la promessa per le malattie progressive del muscolo nella ricerca preclinica.„

Source:
Journal reference:

Luan, P., et al. (2021) Urolithin A improves muscle function by inducing mitophagy in muscular dystrophy. Science Translational Medicine. doi.org/10.1126/scitranslmed.abb0319.