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la technique basée sur PNA de retouche de gène peut avancer la découverte de gène

Dans un article publié dans la question du 8 avril de la nature, les instituts nationaux du consortium de retouche de gène de la cellule somatique de santé ont fourni une mise à jour détaillée sur le progrès de leur effort au niveau national pour développer plus sûr et de plus de méthodes efficaces pour éditer les génomes des cellules somatiques maladie-appropriées et pour réduire le fardeau de la maladie provoqué par des altérations génétiques.

La retouche de gène permet à des scientifiques de modifier des parties de l'ADN d'un organisme et est considérée une demande de règlement prometteuse pour un certain nombre de maladies génétiques. Il y a eu de nombreuses avances dans le laboratoire pendant les dernières décennies, mais il restent beaucoup de défis à surmonter avant que la retouche de gène puisse être très utilisée dans la population des patients.

Lancée en 2018, la cellule somatique que le consortium de retouche de gène (SCGE) a rassemblé certains des principaux chercheurs dans le domaine pour avancer la découverte et pour accélérer la traduction de la retouche somatique de gène avance dans le laboratoire au réglage clinique.

Sur six ans, le NIH allouera approximativement $190 millions à SCGE pour réaliser le potentiel de la retouche de gène. Le résultat final sera un ensemble d'outils librement procurable qui fournira à la communauté de recherche biomédicale des informations rigoureusement évaluées sur des éditeurs de génome et des méthodes pour livrer et suivre des molécules de retouche de gène.

NIH a réalisé qu'il était important pour nous tous qui vérifient le gène éditant pour fonctionner ensemble vers un objectif commun. Nous concevons les molécules qui peuvent entrer dans la cellule et nous cataloguons chacun. Avec ce que nous finirons est un moyen très précieux et rigoureusement évalué pour ceux qui veulent porter le gène éditant aux patients. »

Danith LY, professeur, chimie, université de Carnegie Mellon

La LY a adhéré au consortium en 2019. Tandis qu'une grande partie du travail du consortium se concentre sur Pac à légumes-CAS a associé les systèmes, le SCGE précise qu'il est important de continuer à développer d'autres systèmes. Ils choisissent particulièrement la technique à base d'acide nucléique de retouche de gène de peptide développée par Peter Glazer de la LY et de l'Université de Yale du carnegie-mellon.

« Bien qu'il y a une orientation significative sur CRISPR-CAS a associé des systèmes dans le SCGE, il est essentiel continuer il à explorer les systèmes alternes, en partie parce qu'ils peuvent différer dans leur potentiel pour la distribution et leur biologique ou les réactions immunologiques, » le consortium ont écrit en nature.

Tandis que CRISPR-CAS édite des gènes en cellules qui ont été retirées du fuselage, le système d'acide nucléique de peptide de la LY et (PNA) du Glazer est administré en intraveineuse et édite des cellules in vivo. Utilisant des nanoparticles, une molécule de PNA appareillée avec un brin d'ADN de distributeur est livrée directement à un gène de défaut de fonctionnement.

La LY, un principal chercheur en technologie synthétique d'acide nucléique, a programmé des molécules de PNA pour ouvrir l'ADN bicaténaire au site d'une mutation visée. Le donneur ADN du composé grippe à l'ADN défectueux des cellules et déclenche les mécanismes innés du réglage de l'ADN pour éditer le gène. L'équipe a employé la technique pour corriger la bêta-thalassémie chez les souris adultes et chez les souris foetales in utero.

Le système de retouche de gène de PNA n'a pas la puissance élevée de systèmes de Pac à légumes-CAS, mais il a l'avantage d'être moins apporter des modifications de hors circuit-objectif. Selon la LY, cette signifie que leur technique pourrait être meilleure pour les maladies génétiques qui doivent seulement avoir un petit pourcentage des cellules rectifiées pour effectuer une différence thérapeutique.

Par exemple, dans les études de bêta-thalassémie, la LY et le Glazer ont constaté qu'éditer seulement des six à sept pour cent de cellules était curatif.

Le régime de la LY et du Glazer davantage pour raffiner et améliorer leur technique par leur participation à SCGE, et eux attendent avec intérêt de partager leurs résultats avec le consortium et la communauté biomédicale plus grande.

Source:
Journal reference:

Saha, K., et al. (2021) The NIH Somatic Cell Genome Editing program. Nature. doi.org/10.1038/s41586-021-03191-1.