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a gene basato PNA che modifica la tecnica può avanzare la scoperta del gene

In un articolo pubblicato nell'emissione dell'8 aprile della natura, gli istituti nazionali del gene del somatocita della salubrità che modificano il consorzio hanno fornito un aggiornamento dettagliato sul progresso del loro sforzo nazionale per mettere a punto i metodi più sicuri e più efficaci per modificare i genoma dei somatociti malattia-pertinenti e per diminuire il carico della malattia causato dai cambiamenti genetici.

Modificare del gene permette che gli scienziati modifichino le sezioni del DNA di un organismo e che è considerato un trattamento di promessa per una serie di malattie genetiche. Ci sono stati numerosi avanzamenti nel laboratorio durante le ultime decadi, ma ci sono ancora molte sfide da sormontare prima che modificare del gene possa essere ampiamente usato nella popolazione paziente.

Lanciato nel 2018, il gene del somatocita che modifica il consorzio (SCGE) ha riunito alcuni degli autorevoli ricercatori nel campo per avanzare la scoperta ed accelerare la traduzione di gene somatico che modifica gli avanzamenti in laboratorio alla regolazione clinica.

In sei anni, il NIH assegnerà circa $190 milioni a SCGE per realizzare il gene che stampa il potenziale. Il risultato finale sarà un toolkit liberamente disponibile che fornirà alla comunità di ricerca biomedica informazioni rigorosamente valutate sugli editori del genoma ed i metodi per la consegna e tenere la carreggiata del gene che modifica le molecole.

NIH ha realizzato che era importante per tutti noi che stanno studiando il gene che modifica per lavorare insieme verso un obiettivo comune. Stiamo progettando le molecole che possono entrare in cella e stiamo catalogando ciascuno. Cui finiremo con è una risorsa molto apprezzata e rigorosamente valutata per coloro che vuole portare il gene che modifica ai pazienti.„

Danith LY, il professor, chimica, Carnegie Mellon University

La LY ha fatto parte del consorzio nel 2019. Mentre gran parte del lavoro del consorzio mette a fuoco su CRISPER-CAS ha collegato i sistemi, lo SCGE precisa che è importante da continuare mettere a punto altri sistemi. Specificamente scelgono il gene a base d'acido nucleico del peptide che modifica la tecnica sviluppata dalla LY del Carnegie-Mellon e dal Peter Glazer dell'università di Yale.

“Sebbene ci sia un fuoco significativo su CRISPR-CAS ha collegato i sistemi all'interno dello SCGE, è cruciale da continuare esplorare i sistemi alterni, in parte perché possono differire sia nel loro potenziale per la consegna che nelle loro risposte biologiche o immunologiche,„ il consorzio ha scritto in natura.

Mentre CRISPR-CAS modifica i geni in celle che sono state eliminate dall'organismo, il sistema dell'acido nucleico del peptide di Glazer e (PNA) della LY è amministrato per via endovenosa e modifica le celle in vivo. Facendo uso delle nanoparticelle, una molecola di PNA accoppiata con un filo erogatore di DNA è consegnata direttamente ad un gene funzionante male.

La LY, un autorevole ricercatore nella tecnologia sintetica dell'acido nucleico, ha programmato le molecole di PNA per aprire il DNA a doppia elica al sito di una mutazione mirata a. Il DNA del donatore dal complesso lega al DNA difettoso delle cellule ed avvia i meccanismi innati della riparazione del DNA per modificare il gene. Il gruppo ha usato la tecnica per curare la beta talassemia in mouse adulti ed in mouse fetali in utero.

Il gene di PNA che modifica il sistema non ha l'alto rendimento dei sistemi di CRISPER-CAS, ma presenta il vantaggio di essere meno probabile apportare le modifiche dell'fuori obiettivo. Secondo la LY, quella significa che la loro tecnica potrebbe essere migliore per le malattie genetiche che devono soltanto avere una piccola percentuale delle celle corrette per fare una differenza terapeutica.

Per esempio, nei beta studi della talassemia, la LY e Glazer hanno trovato che modificare i soltanto sei - sette per cento delle celle era curativo.

La pianificazione di Glazer e della LY più ulteriormente per raffinare e migliorare la loro tecnica con la loro partecipazione a SCGE ed essi aspetta con impazienza di dividere i loro risultati con il consorzio e la maggior comunità biomedica.

Source:
Journal reference:

Saha, K., et al. (2021) The NIH Somatic Cell Genome Editing program. Nature. doi.org/10.1038/s41586-021-03191-1.