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o gene PNA-baseado que edita a técnica pode avançar a descoberta do gene

Em um artigo publicado na introdução do 8 de abril da natureza, os institutos nacionais do gene da pilha somática de saúde que editam o consórcio forneceram uma actualização detalhada no progresso de seu esforço de âmbito nacional para desenvolver uns métodos mais seguros e mais eficazes para editar os genomas de pilhas somáticas doença-relevantes e para reduzir a carga da doença causada por mudanças genéticas.

A edição do gene permite que os cientistas alterem secções do ADN de um organismo e é considerada um tratamento prometedor para um número de doenças genéticas. Houve uns avanços numerosos no laboratório sobre as últimas décadas, mas há ainda muitos desafios a superar antes que a edição do gene possa ser amplamente utilizada na população paciente.

Lançado em 2018, o gene da pilha somática que edita o consórcio (SCGE) reuniu alguns dos pesquisadores principais no campo para avançar a descoberta e acelerar a tradução de gene somático que edita avanços no laboratório ao ajuste clínico.

Sobre seis anos, o NIH atribuirá aproximadamente $190 milhões a SCGE para realizar o gene que edita o potencial. O resultado final será um conjunto de ferramentas livremente disponível que forneça a comunidade de pesquisa biomedicável a informação rigorosa avaliada sobre editores do genoma e os métodos entregando e seguindo o gene que edita moléculas.

NIH realizou que era importante para todos nós que estão investigando o gene que edita para trabalhar junto para um objectivo comum. Nós estamos projectando as moléculas que podem entrar na pilha e nós estamos catalogando cada um. O o que nós terminaremos acima com é um recurso muito valioso, rigorosa avaliado para aqueles que querem trazer o gene que edita aos pacientes.”

Danith LY, professor, química, universidade do Carnegie Mellon

A LY aderiu ao consórcio em 2019. Quando muito do trabalho do consórcio focalizar em CRISPER-CAS relacionou os sistemas, o SCGE indica que é importante continuar a desenvolver outros sistemas. Escolhem especificamente o gene à base de ácido nucleico do peptide que edita a técnica desenvolvida pela LY do Carnegie-Mellon e pelo Peter Glazer da Universidade de Yale.

“Embora há um foco significativo em CRISPR-CAS relacionou sistemas dentro do SCGE, é crucial continuar a explorar sistemas alternativos, na parte porque podem diferir em seu potencial para a entrega e em suas respostas biológicas ou imunológicas,” o consórcio escreveu na natureza.

Quando CRISPR-CAS editar genes nas pilhas que estiveram removidas do corpo, o sistema do ácido nucleico do peptide da LY e (PNA) do Glazer é administrado intravenosa e edita pilhas in vivo. Usando nanoparticles, uma molécula de PNA emparelhada com uma costa fornecedora do ADN é entregada directamente a um gene funcionando mal.

A LY, um pesquisador principal na tecnologia sintética do ácido nucleico, programou moléculas de PNA para abrir o ADN encalhado dobro no local de uma mutação visada. O ADN do doador do complexo liga ao ADN defeituoso da pilha e provoca os mecanismos inatos do reparo do ADN para editar o gene. A equipe usou a técnica para curar dentro o beta thalassemia em ratos adultos e no utero fetal dos ratos -.

O gene de PNA que edita o sistema não tem o rendimento alto de sistemas de CRISPER-CAS, mas tem a vantagem de ser menos provável fazer alterações do fora-alvo. De acordo com a LY, essa significa que sua técnica pôde ser melhor para as doenças genéticas que precisam somente de ter uma porcentagem pequena das pilhas corrigidas para fazer uma diferença terapêutica.

Por exemplo, nos beta estudos do thalassemia, a LY e Glazer encontraram que editar somente seis a sete por cento das pilhas era curativa.

O plano da LY e do Glazer para refinar e melhorar mais sua técnica com sua participação em SCGE, e eles olha para a frente a compartilhar seus resultados com o consórcio e a comunidade biomedicável maior.

Source:
Journal reference:

Saha, K., et al. (2021) The NIH Somatic Cell Genome Editing program. Nature. doi.org/10.1038/s41586-021-03191-1.