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el gen PNA-basado que corrige técnica puede avance descubrimiento del gen

En un artículo publicado en la aplicación del 8 de abril la naturaleza, los institutos nacionales del gen de la célula somática de la salud que corregían el consorcio ofrecieron una actualización detallada en el progreso de su esfuerzo a escala nacional de desarrollar métodos más seguros y más de manera efectiva para corregir los genomas de células somáticas enfermedad-relevantes y para reducir la carga de la enfermedad causada por los cambios genéticos.

El corregir del gen permite que los científicos modifiquen secciones de la DNA de un organismo y se considera un tratamiento prometedor para varias enfermedades genéticas. Ha habido avances numerosos en el laboratorio durante las décadas últimas, pero todavía hay muchos retos a vencer antes de que el corregir del gen pueda ser ampliamente utilizado en la población de pacientes.

Lanzado en 2018, el gen de la célula somática que corregía el consorcio (SCGE) ha reunido a algunos de los investigadores destacados en el campo para avance descubrimiento y para acelerar la traslación del gen somático que corregía avances en el laboratorio a la fijación clínica.

Durante seis años, el NIH dotará aproximadamente $190 millones a SCGE para realizar el gen que corrige potencial. El resultado final será una caja de herramientas libremente disponible que proveerá de la comunidad de investigación biomédica la información riguroso evaluada sobre editores del genoma y métodos para entregar y rastrear el gen que corrige las moléculas.

NIH realizó que era importante para todos nosotros que están investigando el gen que corrige para trabajar juntos hacia un objetivo común. Estamos diseñando las moléculas que pueden entrar la célula y estamos catalogando cada uno. Con qué terminaremos hacia arriba es un recurso muy valioso, riguroso evaluado para los que quieran traer el gen que corrige a los pacientes.”

Danith LY, profesor, química, universidad del Carnegie Mellon

LY ensambló el consorcio en 2019. Mientras que mucho del trabajo del consorcio se centra en Rizador-CAS relacionó los sistemas, el SCGE señala que es importante continuar desarrollar otros sistemas. Destacan específicamente el gen a base de ácido nucléico del péptido que corrige la técnica desarrollada por LY y Peter Glazer Carnegie-Mellon de la Universidad de Yale.

“Aunque hay un foco importante en CRISPR-CAS relacionó sistemas dentro del SCGE, es crucial continuar explorar sistemas alternos, en parte porque pueden diferir en su potencial para el lanzamiento y sus reacciones biológicas o inmunológicas,” el consorcio escribió en naturaleza.

Mientras que CRISPR-CAS corrige genes en las células que se han quitado de la carrocería, el sistema del ácido nucléico del péptido de LY y (PNA) de Glazer se administra intravenoso y corrige las células in vivo. Usando nanoparticles, una molécula de PNA emparejada con un cabo dispensador de aceite de la DNA se entrega directamente a un gen que funciona incorrectamente.

LY, investigador destacado en tecnología sintetizada del ácido nucléico, ha programado las moléculas de PNA para abrir la DNA trenzada doble en el sitio de una mutación apuntada. La DNA del donante del complejo ata a la DNA defectuosa de la célula y acciona los mecanismos naturales de la reparación de la DNA para corregir el gen. Las personas han utilizado la técnica para curar talasemia beta en ratones adultos y en ratones fetales in utero.

El gen de PNA que corrige el sistema no tiene el alto rendimiento de los sistemas de Rizador-CAS, sino que tiene la ventaja de ser menos probable hacer modificaciones del lejos-objetivo. Según LY, esa significa que su técnica pudo ser mejor para las enfermedades genéticas que necesitan solamente tener un pequeño porcentaje de las células corregidas para diferenciar terapéutico.

Por ejemplo, en los estudios beta de la talasemia, LY y Glazer encontraron que corregir el solamente seis a siete por ciento de células era curativo.

El plan de LY y de Glazer para refinar y para perfeccionar más lejos su técnica con su participación en SCGE, y ellos observa adelante a compartir sus resultados con el consorcio y la mayor comunidad biomédica.

Source:
Journal reference:

Saha, K., et al. (2021) The NIH Somatic Cell Genome Editing program. Nature. doi.org/10.1038/s41586-021-03191-1.