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O estudo pode conduzir ao tratamento novo para o cancro cerebral incurável nas crianças

A pesquisa por cientistas australianos podia pavimentar a maneira a um tratamento novo para um cancro cerebral actualmente incurável nas crianças chamadas glioma intrínseca difusa de Pontine, ou DIPG. Afetando aproximadamente 20 crianças em Austrália todos os anos, DIPG é uma doença devastador com uma estadia de sobrevivência média de apenas nove meses após o diagnóstico.

A pesquisa, conduzida por cientistas no instituto do cancro das crianças e publicada esta semana no jornal internacional, relatórios da pilha, oferece uma aproximação terapêutica nova emocionante para o tratamento de DIPG usando uma droga anticancerosa nova.

A droga nova, CBL0137, é um composto anticanceroso desenvolvido do quinacrine da droga antimalárica. Os pesquisadores encontraram que CBL0137 inverte directamente os efeitos dos motoristas genéticos chaves em DIPG, e têm um efeito profundo contra modelos do tumor de DIPG.

Igualmente foundCBL0137 são ainda mais eficazes quando combinados com uma segunda droga, panobinostat, um novo tipo de droga conhecido como um inibidor do deacetylase do histone (HDAC). Quando usadas na combinação, as duas drogas foram encontradas para trabalhar synergistically, cada um que aumenta o outro efeitos contra DIPG.

O professor adjunto David Ziegler, o líder do grupo no instituto do cancro das crianças e o oncologista pediatra no cancro dos cabritos centram-se, o hospital de crianças de Sydney, disseram que há uma necessidade desesperada para que um novo e mais modo eficaz trate DIPG.

Ao longo dos anos, muitos tipos de tratamentos diferentes foram tentados para DIPG, mas nenhuns têm provado até agora eficaz nos ensaios clínicos de crianças com a doença. A parte do problema é que o motorista genético em DIPG é um gene mestre esse milhares dos controles de outros genes. Até aqui, nós não soubemos desligá-la. Nossos dados mostram que CBL0137 actua para inverter os efeitos deste gene mestre, e desligam então o crescimento das pilhas do tumor de DIPG.”

David Ziegler, professor adjunto e líder do grupo, instituto do cancro das crianças

No estudo recentemente publicado, no professor adjunto Ziegler e nos seus colegas no grupo dos tumores cerebrais no instituto do cancro das crianças construído na pesquisa mais adiantada realizada pelo grupo experimental da terapêutica do instituto, que encontrou que CLB037 era eficaz contra o neuroblastoma.

Tomando uma aproximação similar com DIPG, o grupo dos tumores cerebrais confirmou que CBL0137 interfere com o crescimento de tumores de DIPG inibindo uma molécula importante conhecida como o FACTO (necessário para a transcrição, a réplica e o reparo do ADN).

Encontraram que o FACTO liga com o motorista genético chave em DIPG - uma mutação chamada K27M. Tratando pilhas de DIPG com o CBL0137 podiam visar este gene e parar pilhas do tumor do crescimento. Em seguida, testaram CBL0137 “em xenografts paciente-derivados”? os ratos produziram especialmente para crescer as pilhas de DIPG tomadas directamente das crianças com a doença? mostrá-la penetrou eficazmente a barreira do sangue-cérebro e aumentou o tempo de sobrevivência.

Quando os pesquisadores adicionaram o panobinostat à mistura, encontraram que a combinação de CBL0137-panobinostat era ainda mais eficaz em matar pilhas de DIPG e mais adicional melhorou a época de sobrevivência dos ratos com DIPG.

“K27M é o salto de Achilles de pilhas do tumor de DIPG,” disse o professor adjunto Ziegler. “Encontrar que CBL0137 actua indirectamente contra este motorista genético é muito emocionante, e dá-nos a grande esperança para esta estratégia do tratamento.”

A/Prof Ziegler conduzirá um ensaio clínico internacional de CBL0137 para crianças com DIPG que abrirá nos hospitais de crianças superiores nos E.U. e na Austrália. Os planos para lançar a experimentação são impulsionados pelo facto de que CBL0137 terminou recentemente com sucesso o teste na fase mim ensaios clínicos nos adultos com tumores contínuos.