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Il C-Percorso apre l'accesso al database di D-RSC per accelerare lo sviluppo di terapia per DMD

L'istituto del cammino critico (C-Percorso) ha annunciato oggi che accesso aperto al database regolatore del consorzio di scienza di Duchenne (D-RSC) alla piattaforma qualificata dei ricercatori, con la sua malattia rara fa maturare l'acceleratore, di dati e di analisi dei dati (RDCA-DAP®). Il database di D-RSC comprende i dati dai test clinici (DMD) di distrofia muscolare di Duchenne, dagli studi di storia naturale e dalle raccolte di dati cliniche. I contributori di questi gruppi di dati hanno dato l'autorizzazione affinchè questi dati siano divisi esternamente per accelerare lo sviluppo di terapia per DMD.

DMD è un disordine neuromuscolare raro, interno, genetico che è diagnosticato nell'infanzia e soprattutto pregiudica i maschi. Causa la perdita progressiva del muscolo, con conseguente perdita della capacità di camminare, perdita di resistenza dell'ente superiore, emissioni respiranti del progressivo, cardiomiopatia e morte prematura. Sebbene ci siano trattamenti medici che possono aiutare lento la sua progressione, non c'è corrente maturazione per DMD.

Il RDCA-DAP dei C-Percorsi fornisce un'infrastruttura centralizzata e standardizzata per supportare ed accelerare la caratterizzazione rara di malattia, con lo scopo dello sviluppo accelerante di terapia attraverso tutte le malattie rare. Dividendo questa risorsa apprezzata di dati con gli obiettivi di D-RSC, di RDCA-DAP per estendere ed ampliare la disponibilità dei dati per accelerare sviluppo di terapia per DMD, per promuovere lo sviluppo degli strumenti per accelerare i test clinici per DMD e per contribuire a sviluppare una comprensione più profonda della storia naturale di DMD.

Le persone che vivono con Duchenne hanno bisogno del bisogno urgente gli efficaci trattamenti. Con la resistenza nei numeri dei dati disponibili nel database di D-RSC, crediamo che aprire questa piattaforma e mettere a disposizione i dati dei ricercatori qualificati abbiano un effetto profondo sull'accelerare il processo di sviluppo della droga.„

Klaus Romero, M.D., M.S., F.C.P., ufficiale principale della scienza dei C-Percorsi

Tutti i dati nel database di D-RSC sono stati mappati alle strutture standard del modello della tabulazione di dati di dati (CDISC) di scambio del consorzio clinico corrente (SDTM) di standard. I dati contenuti nel database di D-RSC completamente de-sono identificati ed i gruppi di dati sono integrati, in modo dai ricercatori non potranno identificare i partecipanti degli studi ed i dati possono essere utilizzati nel cumulo.

D-RSC è stato formato con collaborazione fra l'istituto del cammino critico e la distrofia muscolare di progetto principale. Le persone e le società dall'industria e dall'accademia sono membri del consorzio ed i rappresentanti degli Stati Uniti Food and Drug Administration, Agenzia europea per i medicinali e gli istituti di salubrità nazionali hanno fatto parte del comitato di coordinamento del consorzio come osservatori.