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O C-Trajecto abre o acesso à base de dados de D-RSC para acelerar a revelação da terapia para DMD

O instituto do trajecto crítico (C-Trajecto) anunciou hoje que acesso aberto à base de dados reguladora do consórcio da ciência de Duchenne (D-RSC) sua doença rara cura o acelerador, dos dados e da analítica à plataforma qualificada dos pesquisadores, com (RDCA-DAP®). A base de dados de D-RSC inclui dados dos ensaios clínicos da distrofia muscular (DMD) de Duchenne, dos estudos da história natural e dos levantamentos de dados clínicos. Os contribuinte destes conjunto de dados deram a permissão para que estes dados sejam compartilhados externamente para acelerar a revelação da terapia para DMD.

DMD é uma desordem neuromuscular rara, fatal, genética que seja diagnosticada na infância e afecte primeiramente homens. Causa a perda progressiva do músculo, tendo por resultado a perda da capacidade para andar, a perda de força da parte superior do corpo, edições de respiração progressivas, cardiomiopatia e a morte prematura. Embora haja os tratamentos médicos que podem ajudar lento sua progressão, não há actualmente nenhuma cura para DMD.

O RDCA-DAP dos C-Trajectos fornece uma infra-estrutura centralizada e estandardizada para apoiar e acelerar a caracterização rara da doença, com o objectivo da revelação de aceleração da terapia através de todas as doenças raras. Compartilhando este recurso valioso dos dados com os alvos de RDCA-DAP, de D-RSC para estender e amplificar a disponibilidade dos dados para acelerar a revelação da terapia para DMD, para promover a revelação das ferramentas para acelerar ensaios clínicos para DMD e para ajudá-la a desenvolver uma compreensão mais profunda da história natural de DMD.

Os indivíduos que vivem com o Duchenne estão na necessidade urgente de tratamentos eficazes. Com a força nos números de dados disponíveis na base de dados de D-RSC, nós acreditamos que abrir esta plataforma e fazer dados disponíveis aos pesquisadores qualificados terão um efeito profundo em expedir o processo de revelação da droga.”

Klaus Romero, M.D., M.S., F.C.P., oficial principal da ciência dos C-Trajectos

Todos os dados na base de dados de D-RSC foram traçados às estruturas padrão do modelo da tabelação dos dados do consórcio (CDISC) clínico actual dos padrões do intercâmbio (SDTM) de dados. Os dados contidos na base de dados de D-RSC de-são identificados inteiramente e os conjunto de dados são integrados, assim que os pesquisadores não poderão identificar participantes dos estudos e os dados podem ser usados no agregado.

D-RSC foi formado com a colaboração entre o instituto do trajecto crítico e a distrofia muscular do projecto do pai. Os indivíduos e as empresas da indústria e da academia são membros do consórcio, e os representantes dos E.U. Food and Drug Administration, a agência de medicinas européias e os institutos de saúde nacionais juntaram-se ao comitê de coordenação do consórcio como observadores.