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El C-Camino abre el acceso a la base de datos de D-RSC para acelerar el revelado de la terapia para DMD

El instituto de la ruta crítica (C-Camino) anunció hoy que acceso abierto a la base de datos reguladora del consorcio de la ciencia de Duchenne (D-RSC) a la plataforma calificada de los investigadores, con su enfermedad rara cura el acelerador, de los datos y del Analytics (RDCA-DAP®). La base de datos de D-RSC incluye datos de juicios clínicas de la distrofia (DMD) muscular de Duchenne, de estudios de la historia natural y de colecciones de datos clínicas. Los contribuidores de estos grupos de datos han dado la autorización para que estos datos sean compartidos externamente para acelerar el revelado de la terapia para DMD.

DMD es un desorden neuromuscular raro, fatal, genético que se diagnostica en niñez y afecta sobre todo a varones. Causa baja progresiva del músculo, dando por resultado la baja de la capacidad de recorrer, la baja de la fuerza de la carrocería superior, entregas de respiración progresivas, cardiomiopatía y muerte prematura. Aunque haya los tratamientos médicos que pueden ayudar lento a su progresión, no hay actualmente vulcanización para DMD.

El RDCA-DAP de los C-Caminos ofrece una infraestructura centralizada y estandardizada para soportar y para acelerar la caracterización rara de la enfermedad, con el objetivo del revelado acelerante de la terapia a través de todas las enfermedades raras. Compartiendo este recurso valioso de los datos con objetivos de RDCA-DAP, de D-RSC para ampliar y para amplificar la disponibilidad de datos para acelerar el revelado de la terapia para DMD, para fomentar el revelado de herramientas para acelerar las juicios clínicas para DMD y para ayudar a desarrollar una comprensión más profunda de la historia natural de DMD.

Los individuos que viven con Duchenne están en la necesidad urgente de tratamientos efectivos. Con la fuerza en números de datos disponibles en la base de datos de D-RSC, creemos que la apertura de esta plataforma y poner datos a disposición los investigadores calificados tendrán un efecto profundo sobre acelerar el proceso de desarrollo de la droga.”

Klaus Romero, M.D., M.S., F.C.P., principal oficial de la ciencia de los C-Caminos

Todos los datos en la base de datos de D-RSC se han correlacionado a las estructuras estándar del modelo de la tabulación de los datos de datos (CDISC) del intercambio del consorcio clínico actual (SDTM) de los patrones. Los datos contenidos en la base de datos de D-RSC de-se determinan completo y los grupos de datos son integrados, así que los investigadores no podrán determinar a los participantes de los estudios y los datos se pueden utilizar en agregado.

D-RSC fue formado con la colaboración entre el instituto de la ruta crítica y la distrofia muscular del proyecto del padre. Los individuos y las compañías de la industria y de la academia son piezas del consorcio, y los representantes de los E.E.U.U. Food and Drug Administration, la dependencia de remedio europeo y los institutos de la salud nacionales han ensamblado al comité que coordinaba del consorcio como observadores.