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La droga d'investigazione ha diminuito i trigliceridi in pazienti con il hypertriglyceridemia severo, pancreatite acuta

Il evinacumab d'investigazione della droga ha diminuito i trigliceridi in pazienti con il hypertriglyceridemia severo (sHTG) e una cronologia delle ospedalizzazioni per pancreatite acuta in uno studio globale di fase 2 piombo dal monte Sinai.

L'anticorpo monoclonale completamente umano prodotto ha sostenuto le riduzioni dei livelli del trigliceride di fino a 82 per cento, secondo il genotipo del paziente, mentre però riducendo il rischio di pancreatite acuta ricorrente. I risultati dello studio saranno presentati come test clinico dirottura all'istituto universitario americano della sessione scientifica annuale della cardiologia (CRNA), il 16 maggio.

“Evinacumab ha il potenziale non solo di abbassare i trigliceridi, ma il rischio di pancreatite acuta, di qualità di vita e del rischio di eventi cardiovascolari in una popolazione paziente altamente vulnerabile,„ dice Robert S. Rosenson, il MD, professore di medicina alla scuola di medicina di Icahn al monte Sinai ed al principale inquirente dello studio.

“Il bisogno clinico insoddisfatto non ha potuto essere maggior. Anche dopo le opzioni terapeutiche correnti di consiglio, dei fibrati e dei prodotti dietetici dell'acido grasso omega-3, molte persone con il hypertriglyceridemia severo hanno elevato i livelli del trigliceride superiore a 500 mg/dL ed alcuno in migliaia.„

Il hypertriglyceridemia severo, definito come trigliceridi maggiori di 500 mg/dL, è responsabile creduto di intorno 10 per cento di tutte le casse di pancreatite acuta che pregiudica più di 200 mila pazienti all'anno negli Stati Uniti. È uno stato infiammatorio del pancreas che causa il dolore addominale e febbre e, in alcune persone, può essere pericoloso. La pancreatite acuta ricorrente richiede tipicamente le frequenti ospedalizzazioni e la maggior parte delle cause comuni sono colelitiasi ed alcolismo.

Nel loro studio di 52 pazienti con il hypertriglyceridemia severo, i ricercatori hanno trovato che i miglioramenti clinici dipendevano dalle varianti genetiche. Le più grandi riduzioni del trigliceride, fino a 82 per cento, accaduti di un gruppo dei pazienti senza due mutazioni nella via della lipasi della lipoproteina (LPL).

LPL è un enzima responsabile del metabolismo, o della suddivisione, trigliceridi. In un secondo gruppo dei pazienti con una malattia genetica conosciuta come la sindrome multifattoriale di chylomicronemia (MCS)--quale può essere esacerbato dai comorbidities, dai farmaci e perfino dagli stili di vita--i trigliceridi sono stati diminuiti vicino intorno 65 per cento.

Ed in un terzo gruppo--di quelli con perdita di mutazioni di funzione in due geni che codificano la lipasi della lipoproteina, una circostanza conosciuta come la sindrome familiare di chylomicronemia (FCS)--non c'era riduzione dei livelli del trigliceride.

“La nostra ricerca ha sottolineato l'importanza di test genetico della via di LPL per determinare quale pazienti sono più probabili da reagire bene alla terapia del evinacumab,„ dice il Dott. Rosenson, che è Direttore di metabolismo e dei lipidi per il sistema di salubrità di monte Sinai. “Anche in pazienti con due mutazioni di LPL che non hanno avvertito riduzione in trigliceridi, c'erano riduzioni in colesterolo non-HDL e del contenuto del colesterolo delle lipoproteine ricche di trigliceride, dimostrante che il evinacumab stava urtando la via del trigliceride.„

Evinacumab funziona legando a e bloccando la funzione di proteina del tipo di angiopoietin 3 (ANGPTL3), una proteina pensata per svolgere un ruolo nel metabolismo del colesterolo. La gente che manca o ha ANGPTL3 molto basso dovuto le cause genetiche è conosciuta per avere livelli di lipidi significativamente diminuiti, suggerente agli scienziati che potrebbe anche essere un obiettivo terapeutico per l'abbassamento dei trigliceridi.

Evinacumab, dai prodotti farmaceutici di Regeneron, è stato approvato dagli Stati Uniti Food and Drug Administration nel febbraio 2021 (sotto il nome di Evkeeza™) per ipercolesterolemia familiare omozigotica, un disordine ereditato che lo rende difficile affinchè l'organismo eliminasse il colesterolo di LDL (cosiddetto “cattivo colesterolo„) dal sangue.

Il test clinico seguente per evinacumab in pazienti con il hypertriglyceridemia severo è destinato per valutare la riduzione del rischio di pancreatite acuta e si pensa che cominci presto, con il monte Sinai che svolge ancora un ruolo globale chiave.

Sulla base dei risultati abbiamo veduto fin qui, noi credi che il evinacumab possa fare diminuire significativamente il rischio di pancreatite acuta ricorrente nella gente con i trigliceridi severamente elevati.„

Robert S. Rosenson, che MD, il professor, medicina, scuola di medicina di Icahn, monte Sinai

“Allo stesso tempo, questa droga novella potrebbe contribuire a facilitare il carico finanziario su un sistema di salubrità che fornisce la cura in corso per questi pazienti ad alto rischio che sono ospedalizzati frequentemente per gli episodi ricorrenti di pancreatite acuta.„