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La FDA pèse l'approbation d'un médicament lucratif d'Alzheimer mais les avantages sont incertains

La décision de Food and Drug Administration la semaine prochaine si reconnaître la première demande de règlement pour la maladie d'Alzheimer met en valeur une division profonde au-dessus des avantages du médicament ainsi que la critique au sujet de l'intégrité du procédé d'approbation de FDA.

L'agence a indiqué qu'elle décidera avant le 7 juin le destin de l'aducanumab du médicament de Biogen, en dépit d'un refus proche-unanime du produit par un comité consultatif de FDA des experts extérieurs en novembre. Des doutes ont été émis quand, en 2019, Biogen a arrêté deux grands tests cliniques du médicament après détermination de lui n'atteindrait pas ses objectifs pour l'efficacité. Mais le pharmacien plus tard a révisé cette évaluation, déclarant qu'un essai a montré au médicament réduit le déclin dans les patients cognitifs et la capacité fonctionnelle de 22%.

Quelques scientifiques de FDA se sont en novembre joints à la compagnie pour présenter un document félicitant le médicament intraveineux. Mais d'autres fonctionnaires de FDA et beaucoup d'experts extérieurs déclarent que la preuve pour le médicament est chancelante au mieux et qu'un autre grand test clinique est nécessaire. Un groupe de pression a appelé pour une recherche fédérale sur la manipulation de FDA du procédé d'approbation pour le produit.

Beaucoup conduit sur le médicament pour Biogen. On projette que transporte un prix à payer de $50,000-a-year et vaudrait des milliards de dollars dans la comptabilité à Cambridge, le Massachusetts, compagnie.

La FDA est sous pression parce que 6 millions d'Américains environ sont diagnostiqués avec Alzheimer, débiliter et la forme éventuel fatale de la démence, et il n'y a aucun médicament sur le marché pour traiter la maladie sous-jacente. Bien que quelques médicaments atténuent légèrement des sympt40mes, les patients et leurs familles sont désespérés pour un médicament qui ralentit même modestement son étape progressive.

Aducanumab aide le fuselage à produire les anticorps qui enlèvent les plaques amyloïdes du cerveau, qui a été associé à Alzheimer. Il a conçu pour des patients présentant le déclin cognitif de léger à modéré d'Alzheimer, dont il y a 2 millions d'Américains environ. Mais il n'est pas clair si l'élimination de la plaque améliore la fonction cérébrale dans les patients d'Alzheimer. Jusqu'ici, presque deux douzaine médicaments basés sur la soi-disant hypothèse amyloïde ont échoué dans les tests cliniques.

Sans compter que des questions au sujet de si le médicament fonctionne, il y a également des éditions de sécurité. Plus d'un tiers de patients dans un des essais a remarqué le gonflement de cerveau et presque 20% a eu la purge de cerveau, bien que ces sympt40mes aient généralement été doux et contrôlables. À cause de ces risques, les patients recevant l'aducanumab doivent subir la surveillance régulière de cerveau par des échographies chères d'ANIMAL FAMILIER et des tests d'IRM.

Quelques médecins qui soignent les patients d'Alzheimer disent qu'ils ne prescriront pas le médicament même si il a reconnu.

« Il y a beaucoup d'espoir parmi mes patients que ceci va être un commutateur de jeu, » a dit M. Matthew Schrag, un professeur adjoint de la neurologie à l'université de Vanderbilt. « Mais les avantages cognitifs de ce médicament sont tout à fait petits, nous ne connaissons pas les risques à long terme de sécurité, et il y aura beaucoup d'éditions pratiques en déployant ce traitement. Nous devons attendre jusqu'à ce que nous soyons certains que nous fassions la bonne chose pour des patients. »

Beaucoup d'aspects du voyage des aducanumab par le procédé d'approbation de FDA ont été exceptionnels. Il est « vanishingly rare » pour qu'un médicament continue en circuit vers l'approbation après que son test clinique ait été arrêté parce que les résultats défavorables ont prouvé que davantage de contrôle était futile, ont indiqué M. Peter Lurie, président du centre pour la Science dans l'intérêt public et un ancien commissaire d'associé de FDA. Et il est « époustouflant, » il a ajouté, pour la FDA pour collaborer avec un pharmacien pour présenter un document de briefing commun à un comité consultatif de FDA.

« Un document de briefing commun m'heurte en tant que complet inadéquat et une abdication de la réclamation de FDA à être la meilleure autorité de régulation au monde, » Lurie a dit.

Trois membres de comité consultatif de FDA qui ont voté en novembre contre reconnaître le médicament ont écrit dans un commentaire récent de JAMA que degré exceptionnel de FDA le « de collaboration » avec Biogen a mené à la critique qu'il « a potentiellement compromis l'objectivité de FDA. » Ils ont émis des doutes sur la sécurité du médicament et les caractéristiques révisées d'efficacité.

La FDA et le Biogen ont refusé de commenter pour cet article.

En dépit des incertitudes, l'association d'Alzheimer, le plus grand groupe de pression patient d'Alzheimer du pays, a poussé dur l'approbation de FDA de l'aducanumab, organisant une épreuve et une campagne publicitaire importantes de publicité en ligne le mois dernier. La campagne de « plus de temps » a comporté des histoires personnelles des patients et des membres de la famille. Dans une AD, acteur Samuel L. Jackson posté sur Twitter, « si un médicament pourrait ralentir Alzheimer, me donnant plus de temps avec ma maman, je me serais affiché à ses plus. »

Mais l'association a entraîné la critique pour avoir ses préposés du service témoignent devant la FDA à l'appui du médicament sans révéler qu'elle a reçu l'année dernière $525.000 dans les cotisations de Biogen et de sa compagnie d'associé, l'Eisai, et les centaines de milliers de dollars de plus pendant des années précédentes. D'autres gens qui ont témoigné ont indiqué franc si ou non ils ont eu des conflits financiers.

M. Leslie Norins, fondateur d'une recherche appelée du germe d'Alzheimer de groupe qui supporte la recherche, a dit le manque la crédibilité de l'association d'Alzheimer de déblocage de maux. « Quand l'association demande à la FDA de reconnaître un médicament, ne devrait pas elle devoir indiquer qu'elle a reçu des millions de dollars de l'entreprise pharmaceutique ? » il a demandé.

Mais Joanne Pike, l'officier en chef de la stratégie de l'association d'Alzheimer, qui a témoigné devant le comité consultatif de FDA au sujet de l'aducanumab sans révéler les cotisations, a refusé que l'association cachait n'importe quoi ou qu'elle a supporté l'approbation du médicament à cause de l'argent des pharmaciens. N'importe qui peut rechercher le site Web de l'association pour trouver toutes les cotisations d'entreprise, il a dit dans une entrevue.

Pike a dit son des arrières d'association l'approbation du médicament parce que son potentiel de ralentir les patients cognitifs et le déclin fonctionnel offre les avantages considérables aux patients et à leurs travailleurs sociaux, ses effets secondaires sont « maniable, » et il stimulera le développement d'autre, des demandes de règlement plus efficaces d'Alzheimer.

La « histoire a prouvé que les approbations de la première dope dans un peuple d'avantage de catégorie parce qu'elles fortifient le pipeline, » il ont dit. « Le premier médicament est un début, et la deuxième et troisième et quatrième demande de règlement pourrait faire encore meilleur. »

Lurie a contesté cela. Il a dit qu'abaissant les normes de FDA et reconnaissant un inutile ou marginalement le traitement efficace encourage simplement d'autres constructeurs à développer assimilé, les médicaments « imitation » qui également ne fonctionnent pas bien.

L'organisme de recherche de santé de citoyen public, qui oppose l'approbation de l'aducanumab, a appelé pour une enquête sur étroite collaboration la « sans précédent et inadéquate » de FDA avec Biogen. Il a demandé à l'Inspecteur Général du département des services sociaux et de hygiène de sonder le procédé d'approbation, que ce bureau a indiqué qu'il considérerait.

Le groupe a également invité le commissaire temporaire de FDA, M. Janet Woodcock, à retirer M. Billy Dunn, un avocat d'aducanumab qui a témoigné à son sujet au comité consultatif, de sa position comme directeur du bureau de FDA de la neurologie et remet l'examen du médicament aux rédacteurs qui n'étaient pas impliqués dans la collaboration de Biogen.

Woodcock a refusé, dire dans une lettre que la FDA « interactions » avec des pharmaciens rendent le développement de médicament « plus efficace et plus efficace » et « ne nuisez pas le point de vue indépendant de FDA. »

Bien qu'il soit exceptionnel pour que la FDA reconnaisse un médicament après refus par un comité consultatif de FDA, il n'est pas sans précédent, Lurie a dit. Alternativement, l'agence a pu le reconnaître sur une base restreinte, le limitant à un segment de la population des patients d'Alzheimer et/ou exigeant de Biogen de surveiller des patients.

« Qui tentera mais ne devrait pas être la voie que le problème est résolu, » il a dit. « Si le produit ne fonctionne pas, cela ne fonctionne pas. Une fois qu'il est sur le marché, il est très difficile de descendre de lui. »

Si le médicament est approuvé, les patients et leurs familles d'Alzheimer devront effectuer un calcul difficile, équilibrant les avantages potentiels limités avec les éditions de sécurité prouvées.

Anne que le saint, dont le mari, Mike, a eu Alzheimer pendant une décennie et est mort en septembre à l'âge 71, a dit cela basé sur ce qu'il est eu connaissance de l'aducanumab, il ne l'aurait pas mis sur le médicament.

« Mike avait le cerveau saigne de toute façon, et je ne l'aurais pas risqué ayant plus d'effets secondaires, sans des résultats positifs sûrs, » a dit le saint, qui habite en Franklin, Tennessee. « Cela ressemble à peut-être de ce médicament n'allant pas fonctionner, pour beaucoup d'argent. »

Leur descendant adulte, saint de Sarah Riley, se sent différemment. « Si c'est le seul espoir, pourquoi pas l'essai il et voient s'il aide ? » il a dit.

Journal de la santé de KaiserCet article a été réimprimé de khn.org avec l'autorisation de la fondation de Henry J. Kaiser Family. Le journal de la santé de Kaiser, un service de nouvelles en qualité de rédacteur indépendant, est un programme de la fondation de famille de Kaiser, une organisation pour la recherche indépendante de police de santé indépendante avec Kaiser Permanente.