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FDA pesa l'approvazione della droga di un Alzheimer lucrativo ma i vantaggi sono incerti

La decisione di Food and Drug Administration la settimana prossima se approvare il primo trattamento per il morbo di Alzheimer evidenzia una divisione profonda sopra i vantaggi della droga come pure la critica circa l'integrità del trattamento di approvazione di FDA.

L'agenzia ha detto che deciderà dal 7 giugno il destino del aducanumab della droga di Biogen, malgrado un rifiuto quasi-unanime del prodotto da un comitato consultivo di FDA degli esperti esterni a novembre. I dubbi sono stati sollevati quando, nel 2019, Biogen ha fermato due grandi test clinici della droga dopo la determinazione non raggiungerebbe i sui obiettivi per efficacia. Ma la casa farmaceutica più successivamente ha riveduto quella valutazione, specificante che una prova ha mostrato che la droga ha diminuito il declino in pazienti conoscitivi e l'abilità funzionale da 22%.

Alcuni scienziati di FDA a novembre si sono uniti con la società per presentare un documento che elogia la droga endovenosa. Ma altri funzionari di FDA e molti esperti esterni dicono che la prova per la droga è vacillante nel migliore dei casi e che un altro grande test clinico è necessario. Un gruppo di pressione ha richiesto una ricerca federale sulla manipolazione di FDA del trattamento di approvazione per il prodotto.

Molto sta guidando sulla droga per Biogen. È aggettato per portare un prezzo da pagare di $50,000-a-year e varrebbe miliardi di dollari in reddito a Cambridge, Massachusetts, società.

FDA è sotto pressione perché i 6 milione Americani stimati sono diagnosticati con Alzheimer, un modulo di debilitazione ed infine interno di demenza e non ci sono droghe sul servizio per trattare la malattia di fondo. Sebbene alcune droghe leggermente attenuino i sintomi, i pazienti e le loro famiglie sono disperati per un farmaco che anche rallenta modestamente la sua progressione.

Aducanumab aiuta l'organismo a produrre gli anticorpi che eliminano le placche dell'amiloide dal cervello, che è stato associato con Alzheimer. Ha progettato per i pazienti con il declino conoscitivo del delicato--moderato da Alzheimer, di cui c'è 2 milione Americani stimati. Ma non è chiaro se eliminare la placca migliora la funzione del cervello nei pazienti di Alzheimer. Finora, quasi due dozzina droghe basate sulla cosiddetta ipotesi dell'amiloide sono venuto a mancare nei test clinici.

Oltre alle domande circa se la droga funziona, ci egualmente sono problemi di sicurezza. Più di un terzo dei pazienti in una delle prove ha avvertito il gonfiamento del cervello e quasi 20% ha avuto spurgo del cervello, sebbene quei sintomi fossero generalmente delicati e controllabili. A causa di quei rischi, i pazienti che ricevono il aducanumab devono subire il video regolare del cervello attraverso le scansioni costose dell'ANIMALE DOMESTICO e le prove di MRI.

Alcuni medici che curano i pazienti di Alzheimer dicono che non prescriveranno il medicinale anche se ha approvato.

“C'è molta speranza fra i miei pazienti che questo sta andando essere un commutatore del gioco,„ ha detto il Dott. Matthew Schrag, un assistente universitario della neurologia alla Vanderbilt University. “Ma i vantaggi conoscitivi di questa droga sono abbastanza piccoli, non conosciamo i rischi a lungo termine della sicurezza e ci saranno molte emissioni pratiche nello spiegamento della questa terapia. Dobbiamo aspettare finché non siamo sicuri che stiamo facendo la cosa giusta per i pazienti.„

Molti aspetti del viaggio dei aducanumab con il trattamento di approvazione di FDA sono stati insoliti. È “vanishingly raro„ affinchè una droga continui sopra verso approvazione dopo che il suo test clinico è stato fermato perché i risultati sfavorevoli hanno indicato che ulteriore prova era inutile, hanno detto il Dott. Peter Lurie, Presidente del centro per scienza nell'interesse pubblico e un ex commissario del socio di FDA. Ed è “sbalorditivo,„ ha aggiunto, per FDA per collaborare con una casa farmaceutica nella presentazione del documento di istruzione unita ad un comitato consultivo di FDA.

“Un documento di istruzione unita direzione me come completamente inadeguato e un'abdicazione del reclamo di FDA ad essere la migliore agenzia regolatrice nel mondo,„ Lurie ha detto.

Tre membri di comitato consultivo di FDA che hanno votato a novembre contro l'approvazione della droga hanno scritto in un commento recente di JAMA che il grado insolito di FDA “di collaborazione„ con Biogen piombo alla critica che “potenzialmente ha compromesso l'obiettività di FDA.„ Hanno fatto sorgere il dubbio sia sulla sicurezza della droga che sui dati riveduti di efficacia.

FDA e il Biogen hanno rifiutato di commentare per questo articolo.

Malgrado le incertezze, l'associazione del Alzheimer, il gruppo di pressione paziente del più grande Alzheimer della nazione, ha spinto duro per approvazione di FDA di aducanumab, organizzando una stampa importante e una campagna pubblicitaria online il mese scorso. “La campagna di più tempo„ ha caratterizzato le storie personali dai pazienti e dai membri della famiglia. In un annuncio, attore Samuel L. Jackson inviato su Twitter, “se una droga potesse rallentare Alzheimer, dantemi più tempo con la mia mamma, avrei letto ai suoi più.„

Ma l'associazione ha ritirato la critica per avere sui rappresentanti testimonia prima di FDA a sostegno della droga senza rivelare che ha ricevuto l'anno scorso $525.000 nei contributi da Biogen e dalla sua società del partner, in Eisai e nelle centinaia di migliaia di dollari di più durante gli anni prima. L'altra gente che ha testimoniato ha specificato in anticipo indipendentemente da fatto che hanno avute conflitti finanziari.

Il Dott. Leslie Norins, fondatore di un gruppo ha chiamato la ricerca del germe di Alzheimer che supporta la ricerca, ha detto la mancanza di ferite di comunicazione la credibilità dell'associazione del Alzheimer. “Quando l'associazione chiede a FDA di approvare una droga, non dovrebbe dovere rivelare che ha ricevuto milioni di dollari dalle compagnie farmaceutiche?„ ha chiesto.

Ma Joanne Pike, l'ufficiale principale della strategia dell'associazione del Alzheimer, che ha testimoniato all'esame del comitato consultivo di FDA circa aducanumab senza rivelare i contributi, ha negato che l'associazione stava nascondendo qualche cosa o che ha supportato l'approvazione della droga a causa della moneta delle case farmaceutiche. Chiunque può cercare il sito Web dell'associazione per trovare tutti i contributi corporativi, ha detto in un'intervista.

Pike ha detto suo le parti posteriori di associazione l'approvazione della droga perché il suo potenziale di rallentare i pazienti conoscitivi ed il declino funzionale offre i vantaggi sostanziali ai pazienti ed ai loro badante, i sui effetti secondari è “trattabile,„ e stimolerà lo sviluppo di altro, i trattamenti di Alzheimer più efficace.

“La cronologia ha indicato che le approvazioni del prime droga in una gente del vantaggio di categoria perché invigoriscono la conduttura,„ lei hanno detto. “La prima droga è un inizio ed il secondo e terzo e quarto trattamento potrebbe fare ancora migliore.„

Lurie ha disputato quello. Ha detto che abbassando gli standard di FDA ed approvando una droga inefficace o marginalmente efficace soltanto incoraggia altri produttori a sviluppare simile, “me ugualmente„ droghe che egualmente non funzionano bene.

Il gruppo di ricerca di salubrità del cittadino pubblico, che si oppone all'approvazione di aducanumab, ha richiesto un'indagine su FDA “collaborazione vicina senza precedenti ed inadeguata„ con Biogen. Ha chiesto all'ispettore generale del ministero dei servizi sanitari e sociali di sondare il trattamento di approvazione, che quell'ufficio ha detto che avrebbe considerato.

Il gruppo egualmente ha invitato il commissario sostituto di FDA, il Dott. Janet Woodcock, ad eliminare il Dott. Billy Dunn, un avvocato del aducanumab che ha testimoniato a questo proposito al comitato consultivo, dalla sua posizione come Direttore dell'ufficio di FDA della neuroscienza e consegna l'esame della droga ai redattori che non sono stati non coinvolgere nella collaborazione di Biogen.

Woodcock ha rifiutato, ad esempio in una lettera che FDA “interazioni„ con le case farmaceutiche rende lo sviluppo della droga “più efficiente e più efficace„ e “non interferisca con la prospettiva indipendente di FDA.„

Sebbene sia insolito affinchè FDA approvi una droga dopo il rifiuto da un comitato consultivo di FDA, non è senza precedenti, Lurie ha detto. Alternativamente, l'agenzia ha potuto approvarla su una base limitata, limitante lo ad un segmento della popolazione paziente del Alzheimer e/o richiedente Biogen di riflettere i pazienti.

“Che tenterà ma non dovrebbe essere il modo che il problema è risolto,„ ha detto. “Se il prodotto non funziona, non funziona. Una volta che è sul servizio, è molto difficile da ottenerlo fuori.„

Se la droga è approvata, i pazienti e le loro famiglie di Alzheimer dovranno effettuare un calcolo difficile, saldante i vantaggi potenziali limitati con i problemi di sicurezza provati.

Anne che il san, di cui il marito, Mike, ha avuto Alzheimer per una decade ed è morto a settembre all'età 71, ha detto quello basato su cui è letta su aducanumab, lei non lo avrebbe messo sulla droga.

“Mike stava avendo immagini al vivo del cervello comunque e non lo avrei rischiato che ha altri effetti secondari, senza risultato positivo sicuro,„ ha detto il san, che vive in Franklin, Tennessee. “Sonda come forse quella droga che non va lavorare, per molta moneta.„

La loro figlia adulta, san di Sara Riley, ritiene diversamente. “Se questa è la sola speranza, perché non la prova e vede se aiuta?„ ha detto.

Notizie di salubrità di KaiserQuesto articolo è stato ristampato da khn.org con l'autorizzazione delle fondamenta di Henry J. Kaiser Family. Le notizie di salubrità di Kaiser, un servizio di notizie editorialmente indipendente, sono un programma delle fondamenta della famiglia di Kaiser, un organismo di ricerca indipendente di polizza di sanità unaffiliated con Kaiser Permanente.