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O FDA pesa a aprovação da droga de um Alzheimer lucrativo mas os benefícios são duvidosos

A decisão de Food and Drug Administration na próxima semana se aprovar o primeiro tratamento para a doença de Alzheimer destaca uma divisão profunda sobre os benefícios da droga assim como a desaprovação sobre a integridade do processo de aprovação do FDA.

A agência disse que decidirá daqui até o 7 de junho o destino do aducanumab da droga de Biogen, apesar de uma rejeção próximo-unânime do produto por um comité consultivo do FDA de peritos exteriores em novembro. As dúvidas foram levantadas quando, em 2019, Biogen parou dois grandes ensaios clínicos da droga após ter determinado a não alcançaria seus alvos para a eficácia. Mas a farmacêutica revisou mais tarde essa avaliação, indicando que uma experimentação mostrou que a droga reduziu a diminuição nos pacientes cognitivos e a capacidade funcional por 22%.

Alguns cientistas do FDA juntaram-se em novembro com a empresa para apresentar um original que elogia a droga intravenosa. Mas outros oficiais do FDA e muitos peritos exteriores dizem que a evidência para a droga é instável o melhor possível e que um outro grande ensaio clínico é necessário. Um grupo de pressão do consumidor chamou para uma investigação federal na manipulação do FDA do processo de aprovação para o produto.

Muito está montando na droga para Biogen. Projecta-se levar um preço de $50,000-a-year e vale biliões de dólares no rendimento ao Cambridge, Massachusetts, empresa.

O FDA está sob a pressão porque os 6 milhão americanos calculados são diagnosticados com Alzheimer, um formulário debilitando e finalmente fatal da demência, e não há nenhuma droga no mercado para tratar a doença subjacente. Embora algumas drogas abrandem ligeira sintomas, os pacientes e suas famílias são desesperados para uma medicamentação que mesmo retarde modesta sua progressão.

Aducanumab ajuda o corpo a produzir os anticorpos que removem as chapas do amyloid do cérebro, que foi associado com o Alzheimer. Projectou para pacientes com diminuição cognitiva do suave-à-moderado de Alzheimer, de que há 2 milhão americanos calculados. Mas não é claro se eliminar a chapa melhora a função do cérebro nos pacientes de Alzheimer. Até agora, quase dois dúzia drogas baseadas na hipótese assim chamada do amyloid falharam nos ensaios clínicos.

Além das perguntas sobre se a droga trabalha, igualmente há umas edições de segurança. Mais de um terço dos pacientes em uma das experimentações experimentaram o inchamento do cérebro e quase 20% teve o sangramento do cérebro, embora aqueles sintomas eram geralmente suaves e verificáveis. Devido 2 aqueles riscos, os pacientes que recebem o aducanumab têm que submeter-se à monitoração regular do cérebro através das varreduras caras do ANIMAL DE ESTIMAÇÃO e dos testes de MRI.

Alguns médicos que tratam os pacientes de Alzheimer dizem que não prescreverão a droga mesmo se aprovou.

“Há muita esperança entre meus pacientes que este está indo ser um cambiador do jogo,” disse o Dr. Matthew Schrag, um professor adjunto da neurologia na universidade de Vanderbilt. “Mas os benefícios cognitivos desta droga são bastante pequenos, nós não conhecemos os riscos a longo prazo da segurança, e haverá muitas edições práticas em distribuir esta terapia. Nós temos que esperar até que nós estejamos certos que nós estamos fazendo a coisa certa para pacientes.”

Muitos aspectos da viagem dos aducanumab com o processo de aprovação do FDA foram incomuns. É “vanishingly raro” para que uma droga continue sobre para a aprovação depois que seu ensaio clínico foi parado porque os resultados desfavoráveis mostraram que um teste mais adicional era inútil, disseram o Dr. Peter Lurie, presidente do centro para a ciência no interesse público e um comissário anterior do associado do FDA. E é “incompreensível,” adicionou, para o FDA para colaborar com uma farmacêutica em apresentar um original da instrução comum a um comité consultivo do FDA.

“Um original da instrução comum golpeia-me como completamente impróprio e uma abdicação da reivindicação do FDA a ser a melhor entidade regular no mundo,” Lurie disse.

Três membros de comité consultivo do FDA que votaram em novembro contra a aprovação da droga escreveram em um comentário recente do JAMA que os FDA “grau incomum da colaboração” com Biogen conduziram à desaprovação que “comprometeu potencial a objectividade do FDA.” Moldaram a dúvida na segurança da droga e nos dados revisados da eficácia.

O FDA e o Biogen diminuíram comentar para este artigo.

Apesar das incertezas, a associação do Alzheimer, grupo de pressão paciente do Alzheimer o maior da nação, incrementou duramente a aprovação do FDA do aducanumab, montando uma cópia principal e uma campanha publicitária em linha no mês passado. De “a campanha mais tempo” caracterizou histórias pessoais dos pacientes e dos membros da família. Em um anúncio, actor Samuel L. Jackson afixado em Twitter, “se uma droga poderia retardar Alzheimer, dando me mais tempo com minha mamã, eu leria ao seus mais.”

Mas a associação desenhou a desaprovação para ter seus representantes demonstra antes do FDA a favor da droga sem divulgar que recebeu $525.000 nas contribuições no ano passado de Biogen e de sua empresa do sócio, no Eisai, e nas centenas de milhares de dólares mais nos anos anteriores. Outros povos que demonstraram indicaram adiantado mesmo se tiveram conflitos financeiros.

O Dr. Leslie Norins, fundador de um grupo chamou a procura do germe de Alzheimer que apoia a pesquisa, disse a falta dos danos da divulgação a credibilidade da associação do Alzheimer. “Quando a associação pede que o FDA aprove uma droga, não deve ter que revelar que recebeu milhões de dólares da empresa farmacêutica?” pediu.

Mas Joanne Pike, oficial principal da estratégia da associação do Alzheimer, que demonstrou antes do comité consultivo do FDA sobre o aducanumab sem divulgar as contribuições, negou que a associação escondesse qualquer coisa ou que apoiou a aprovação da droga devido ao dinheiro das farmacêuticas. Qualquer um pode procurarar o Web site da associação para encontrar todas as contribuições corporativas, disse em uma entrevista.

Pike disse seu as partes traseiras da associação a aprovação da droga porque seu potencial retardar os pacientes cognitivos e a diminuição funcional oferece benefícios substanciais aos pacientes e aos seus cuidadors, seus efeitos secundários é “manejável,” e spur a revelação de outro, os tratamentos de um Alzheimer mais eficaz.

A “história mostrou que as aprovações do primeiras se drogam em um pessoa do benefício da categoria porque tonificam o encanamento,” ela disseram. “A primeira droga é um começo, e o segundo e terceiro e quarto tratamento poderia fazer mesmo melhor.”

Lurie disputou aquele. Disse que abaixando os padrões do FDA e aprovando uma droga ineficaz ou marginal eficaz incentiva meramente outros fabricantes desenvolver similar, as drogas “imitaçãoas” que igualmente não trabalham bem.

O grupo de investigação da saúde do cidadão público, que opor a aprovação do aducanumab, chamou para uma investigação dos FDA “colaboração próxima inaudita e imprópria” com Biogen. Pediu que o Inspector Geral do departamento da saúde e serviços humanos sondasse o processo de aprovação, que esse escritório disse consideraria.

O grupo igualmente incitou o comissário activo do FDA, Dr. Janet Galinhola, remover o Dr. Billy Dunn, um advogado do aducanumab que demonstrasse sobre ele ao comité consultivo, de sua posição como o director do escritório do FDA da neurociência e cede a revisão da droga aos funcionários que não foram envolvidos na colaboração de Biogen.

A galinhola recusada, dizer em uma letra que o FDA “interacções” com farmacêuticas faz a revelação da droga “mais eficiente e mais eficaz” e “não interfere com a perspectiva independente do FDA.”

Embora seja incomum para que o FDA aprove uma droga após a rejeção por um comité consultivo do FDA, não é inaudita, Lurie disse. Alternativamente, a agência podia aprová-lo em uma base restrita, limitando o a um segmento da população paciente do Alzheimer e/ou exigindo Biogen monitorar pacientes.

“Que será tentador mas não deve ser a maneira que o problema é resolvido,” disse. “Se o produto não trabalha, não trabalha. Uma vez que está no mercado, é muito difícil obtê-lo fora.”

Se a droga é aprovada, suas famílias de Alzheimer os pacientes e terão que fazer um cálculo difícil, equilibrando os benefícios potenciais limitados com edições de segurança provadas.

Anne que Saint, cujo o marido, Mike, teve Alzheimer por uma década e morreu em setembro na idade 71, disse aquele baseado no que é lida sobre o aducanumab, ela não o poria sobre a droga.

“Mike tinha o cérebro sangra de qualquer maneira, e eu não o arriscaria que tem any more efeitos secundários, sem o certo resultado positivo,” disse Saint, que vive em Franklin, Tennessee. “Soa como talvez essa droga que não vai trabalhar, para muito dinheiro.”

Sua filha adulta, Saint de Sarah Riley, sente diferentemente. “Se esta é a única esperança, porque não a tentativa ele e considera se ajuda?” disse.

Notícia da saúde de KaiserEste artigo foi reimprimido de khn.org com autorização da fundação de Henry J. Kaiser Família. A notícia da saúde de Kaiser, um serviço noticioso editorial independente, é um programa da fundação da família de Kaiser, uma organização de investigação nonpartisan da política dos cuidados médicos unaffiliated com Kaiser Permanente.